Registry of Translarna (Ataluren) in Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy (nmDMD)
20. februar 2026 oppdatert av: PTC Therapeutics
Langsiktig observasjonsstudie av Translarnas sikkerhet og effektivitet i vanlig omsorg
Denne studien utføres som en sikkerhetsstudie etter godkjenning (PASS), i henhold til Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC) til European Medicines Agency (EMA), for å samle data om Translarna (ataluren) sikkerhet, effektivitet og reseptmønstre i rutinemessig klinisk praksis.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, observasjonsstudie av deltakere som mottar Translarna basert på inkludering av dataene deres i et register.
Denne studien er ment å registrere 360 deltakere på tvers av ~50 omsorgssentre i Europa og andre regioner over en periode på ~2 år.
Studiepopulasjonen vil inkludere deltakere som mottar vanlig omsorgsbehandling med kommersiell forsyning av Translarna (eller mottar omsorg innenfor et navngitt deltakerprogram for tidlig tilgang) og som gir samtykke.
Deltakerne vil bli fulgt i minst 5 år fra påmeldingsdatoen.
Sikkerhets- og effektdata vil bli samlet inn i forbindelse med rutinebesøk utført i henhold til vanlig pleie.
Selv om det ikke er noen protokollpålagte prosedyrer, forventes det at leger og andre omsorgspersoner vil følge publiserte behandlingsretningslinjer og omsorgsstandarder.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
316
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
-
Brest, Frankrike, 29200
- CHRU de Brest Hôpital Morvan
-
Bron, Frankrike, 69677
- Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
-
Clermont-Ferrand, Frankrike, 63003
- CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
-
Fort de France Cedex, Frankrike, 97261
- CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
-
Lille, Frankrike, 59037
- CHRU de Lille
-
Marseille, Frankrike, 13385
- CHU de Marseille Hôpital de la Timone
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU de Nantes
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Paris, Frankrike, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
Reims, Frankrike, 51092
- CHU de Reims American Memorial Hospital
-
Saint-Etienne, Frankrike, 42055
- CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
-
Saint-Pierre, Frankrike, 97448
- CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
-
Strasbourg, Frankrike, 67098
- CHU de Strasbourg
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
-
Tours, Frankrike, 37044
- CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54400
- CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 11527
- Children's Hospital "Aghia Sophia"
-
Thessaloniki, Hellas, 54621
- Ahepa University Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah Mount Scopus Medical Center
-
Petah Tikva, Israel, 49202
- Schneider Medical Center Tel Aviv University
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40133
- IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
-
Genova, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
-
Messina, Italia, 98125
- AOU Policlinico "G. Martino"
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Milan, Italia, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Napoli, Italia, 80131
- II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
-
Napoli, Italia, 80138
- Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
-
Padua, Italia, 35128
- AO Padova Clinica Neurologica
-
Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
Rome, Italia, 00146
- Bambino Gesu Children's Hospital
-
Torino, Italia, 10126
- Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Riga, Latvia
- Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
-
-
-
-
-
Trondheim, Norge, NO-7006
- St. Olavs hospital University children's clinical hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-075
- Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 22113
- Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
-
Bucharest, Romania
- Regina Maria Policlinica Opera Center
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia, 1000
- University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Bristol, Storbritannia, BS2 8BJ
- Bristol Children's Hospital
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
- Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
-
Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
- Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
-
London, Storbritannia, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital Children Services
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle, Storbritannia, NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
-
Preston, Storbritannia, PR2 9HT
- NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 41685
- Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
-
Stockholm, Sverige, 17176
- Karolinska Institutet
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 62500
- The University Hospital Brno
-
Praha 5 - Motol, Tsjekkia, 15006
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Bayreuth, Tyskland, 95445
- Klinikum Bayreuth GmbH
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Essen, Tyskland, 45122
- Universitaetsklinikum Essen (AoR)
-
Frankfurt am Main, Tyskland, 60316
- SPZ Frankfurt Mitte
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
Fürth, Tyskland, 90762
- MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
-
Giessen, Tyskland, 35385
- Universitätskinderklinik Gießen
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
-
Kassel, Tyskland, 34125
- Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 01094
- Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
-
Budapest, Ungarn
- Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
-
-
-
-
-
Linz, Østerrike, 4010
- Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
-
Vienna, Østerrike, 1100
- Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Målgruppen for studien vil inkludere deltakere som beslutningen om å foreskrive Translarna (utenfor en klinisk studie) allerede er tatt, inkludert deltakere i navngitte deltakerprogrammer for tidlig tilgang.
Deltakere innen hver forskrivers praksis som er eller vil motta behandling med Translarna, og som oppfyller kvalifikasjonskriteriene og gir informert samtykke (enten av deltakeren eller gjennom autorisasjon fra en juridisk verge), vil bli invitert til å melde seg på studien og vil bli følges i henhold til protokollen.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Motta eller vil motta vanlig omsorgsbehandling med kommersiell forsyning av Translarna (eller motta omsorg innenfor et navngitt deltakerprogram for tidlig tilgang)
- Villig til å gi skriftlig informert samtykke for å tillate prosedyrene for innsamling av studiedata (enten av deltakeren eller gjennom autorisasjon fra en juridisk verge)
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere som får ataluren eller placebo i en blindet, randomisert klinisk studie, eller ataluren i en hvilken som helst annen klinisk studie med ataluren eller kohort tidlig tilgangsprogram som forhindrer deltakelse i denne studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Translarna
Deltakere med nmDMD som mottar Translarna vil bli fulgt i minst 5 år fra deres registreringsdato, eller til deltakeren trekker tilbake samtykke eller død, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forskriver og deltaker overholdelse av forskrivningsinformasjon i henhold til den godkjente merkingen
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Deltakerhelseledelsestiltak
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Shelley Johnson, PTC Therapeutics
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Mercuri E, Muntoni F, Osorio AN, Tulinius M, Buccella F, Morgenroth LP, Gordish-Dressman H, Jiang J, Trifillis P, Zhu J, Kristensen A, Santos CL, Henricson EK, McDonald CM, Desguerre I; STRIDE; CINRG Duchenne Natural History Investigators. Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study. J Comp Eff Res. 2020 Apr;9(5):341-360. doi: 10.2217/cer-2019-0171. Epub 2020 Jan 30.
- Mercuri E, Osorio AN, Muntoni F, Buccella F, Desguerre I, Kirschner J, Tulinius M, de Resende MBD, Morgenroth LP, Gordish-Dressman H, Johnson S, Kristensen A, Werner C, Trifillis P, Henricson EK, McDonald CM; STRIDE and CINRG DNHS investigators. Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis. J Neurol. 2023 Aug;270(8):3896-3913. doi: 10.1007/s00415-023-11687-1. Epub 2023 Apr 28.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. april 2015
Primær fullføring (Faktiske)
31. mars 2025
Studiet fullført (Faktiske)
31. mars 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. januar 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. februar 2015
Først lagt ut (Antatt)
24. februar 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. februar 2026
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PTC124-GD-025o-DMD
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .