Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Registry of Translarna (Ataluren) in Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy (nmDMD)

20. februar 2026 opdateret af: PTC Therapeutics

Langsigtet observationsundersøgelse af Translarnas sikkerhed og effektivitet i sædvanlig pleje

Denne undersøgelse udføres som en post-godkendelse sikkerhedsundersøgelse (PASS), ifølge Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC) under European Medicines Agency (EMA), for at indsamle data om Translarna (ataluren) sikkerhed, effektivitet og ordinationsmønstre i rutinemæssig klinisk praksis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, observationsundersøgelse af deltagere, der modtager Translarna baseret på inklusion af deres data i et register. Denne undersøgelse er beregnet til at indskrive 360 ​​deltagere på tværs af ~50 plejecentre i Europa og andre regioner over en periode på ~ 2 år. Undersøgelsespopulationen vil omfatte deltagere, der modtager sædvanlig plejebehandling med kommerciel forsyning af Translarna (eller modtager pleje inden for et navngivet deltagerprogram for tidlig adgang), og som giver samtykke. Deltagerne vil blive fulgt i mindst 5 år fra deres tilmeldingsdato. Sikkerheds- og effektivitetsdata vil blive indsamlet i forbindelse med rutinebesøg, der udføres efter sædvanlig pleje. Selvom der ikke er nogen protokolpålagte procedurer, forventes det, at læger og andre plejere vil følge offentliggjorte behandlingsretningslinjer og plejestandarder.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

316

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • Bristol Children's Hospital
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital Children Services
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Preston, Det Forenede Kongerige, PR2 9HT
        • NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
      • Brest, Frankrig, 29200
        • CHRU de Brest Hôpital Morvan
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63003
        • CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
      • Fort de France Cedex, Frankrig, 97261
        • CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • CHU de Marseille Hôpital de la Timone
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Reims, Frankrig, 51092
        • CHU de Reims American Memorial Hospital
      • Saint-Etienne, Frankrig, 42055
        • CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
      • Saint-Pierre, Frankrig, 97448
        • CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
      • Tours, Frankrig, 37044
        • CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54400
        • CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Children's Hospital "Aghia Sophia"
      • Thessaloniki, Grækenland, 54621
        • Ahepa University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Mount Scopus Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Medical Center Tel Aviv University
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40133
        • IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italien, 98125
        • AOU Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italien, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italien, 80131
        • II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
      • Napoli, Italien, 80138
        • Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
      • Padua, Italien, 35128
        • AO Padova Clinica Neurologica
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Rome, Italien, 00146
        • Bambino Gesu Children's Hospital
      • Torino, Italien, 10126
        • Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Letland
      • Riga, Letland
        • Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
  • Norge
      • Trondheim, Norge, NO-7006
        • St. Olavs hospital University children's clinical hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 22113
        • Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
      • Bucharest, Rumænien
        • Regina Maria Policlinica Opera Center
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41685
        • Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Institutet
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 62500
        • The University Hospital Brno
      • Praha 5 - Motol, Tjekkiet, 15006
        • Motol University Hospital
  • Tyskland
      • Bayreuth, Tyskland, 95445
        • Klinikum Bayreuth GmbH
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen (AoR)
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60316
        • SPZ Frankfurt Mitte
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Fürth, Tyskland, 90762
        • MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
      • Giessen, Tyskland, 35385
        • Universitätskinderklinik Gießen
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
      • Kassel, Tyskland, 34125
        • Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 01094
        • Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
      • Budapest, Ungarn
        • Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4010
        • Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
      • Vienna, Østrig, 1100
        • Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Målgruppen for undersøgelsen vil omfatte deltagere, for hvem beslutningen om at ordinere Translarna (uden for et klinisk forsøg) allerede er truffet, herunder deltagere i navngivne deltagerprogrammer for tidlig adgang. Deltagere i hver enkelt ordinerende læges praksis, som er eller vil modtage behandling med Translarna, og som opfylder berettigelseskriterierne og giver informeret samtykke (enten fra deltageren eller gennem autorisation fra en juridisk værge), vil blive inviteret til at tilmelde sig undersøgelsen og vil blive følges i henhold til protokollen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Modtager eller vil modtage sædvanlig plejebehandling med kommerciel levering af Translarna (eller modtager pleje inden for et navngivet deltagerprogram for tidlig adgang)
  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke til at tillade procedurerne til indsamling af undersøgelsesdata (enten af ​​deltageren eller gennem autorisation fra en juridisk værge)

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der får ataluren eller placebo i et blindet, randomiseret klinisk forsøg, eller ataluren i ethvert andet klinisk forsøg med ataluren eller kohorte tidlig adgangsprogram, der forhindrer deltagelse i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Translarna
Deltagere med nmDMD, der modtager Translarna, vil blive fulgt i mindst 5 år fra deres tilmeldingsdato, eller indtil deltagerens tilbagetrækning af samtykke eller død, alt efter hvad der indtræffer først.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 5 år
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forskriver og deltagers overholdelse af ordinationsoplysninger i henhold til den godkendte mærkning
Tidsramme: 5 år
5 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Foranstaltninger til sundhedsstyring for deltagere
Tidsramme: 5 år
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Samarbejdspartnere

Cooperative International Neuromuscular Research Group
The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre (TREAT-NMD)

Efterforskere

  • Studieleder: Shelley Johnson, PTC Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

31. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. februar 2015

Først opslået (Anslået)

24. februar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. februar 2026

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC124-GD-025o-DMD

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner