このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ESSENCEスタディ：表皮水疱症の参加者におけるSD-101クリームの有効性と安全性

2020年4月1日 更新者：Scioderm, Inc.

表皮水疱症患者におけるSD-101クリームの有効性と安全性に関する第3相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

目的は、SD-101-6.0 の有効性と安全性を評価することでした。 クリーム vs プラセボ (SD-101-0.0) 表皮水疱症の参加者の皮膚病変の治療におけるクリーム。 資金源 - 米国食品医薬品局 (FDA) オーファン製品開発局 (OOPD)。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、SD-101-6.0 の有効性と安全性を評価するための第 3 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験でした。 クリーム vs プラセボ (SD-101-0.0) シンプレックス、劣性ジストロフィー、または接合部非ヘルリッツ表皮水疱症の参加者の皮膚病変のクリーム。 表皮水疱症は遺伝性疾患のまれなグループであり、典型的には出生時に明らかな外傷がほとんどまたはまったくないことに反応して皮膚に水ぶくれや病変が形成されます。 この研究では、SD-101-6.0 クリームまたはプラセボ (SD-101-0.0) クリームは 1 日 1 回、全身に局所的に 90 日間塗布することになっていました。 参加者は、研究者によってベースラインで選択された1つの標的創傷を持っていました。 選択された標的の傷は、少なくとも 21 日間存在している必要がありました。 標的創傷位置の写真確認をベースラインで収集し、最初の訪問から保存された写真を使用して、その後の訪問で標的創傷の位置を確認しました。 参加者は、訪問 2 (ベースラインから約 14 日)、訪問 3 (ベースラインから約 30 日)、訪問 4 (ベースラインから約 60 日)、および訪問 5 (ベースラインから約 90 日) のために研究施設に戻りました。治癒のレベルについて評価された標的の創傷。 さらに、かゆみ、痛み、体表面積、標的創傷の閉鎖、および治癒した標的創傷の瘢痕化が、各来院時に評価されました。 ARANZ SilhouetteStar™ を使用して、すべての来院時に対象の創傷を測定しました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

169

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
    • California
      • Redwood City、California、アメリカ、94063
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20016
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65212
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
    • New York
      • East Setauket、New York、アメリカ、11733
      • New York、New York、アメリカ、10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27516
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425-5780
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78218
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
  • イスラエル
      • Tel Aviv、イスラエル
  • イタリア
      • Milano、イタリア、20122
  • オランダ
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Kogarah、New South Wales、オーストラリア、2217
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
  • オーストリア
      • Salzburg、オーストリア、5020
  • スペイン
      • Madrid、スペイン
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア
  • ドイツ
      • Freiburg、ドイツ
      • Hannover、ドイツ
  • フランス
      • Nice、フランス、0-06200
      • Paris、フランス、75015
      • Toulouse、フランス
  • ポーランド
    • Koszykowa
      • Warszawa、Koszykowa、ポーランド
  • リトアニア
      • Kaunas、リトアニア

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 参加者または参加者の法定代理人が署名したインフォームド コンセント フォーム。参加者が 18 歳未満であるが同意を提供できる場合は、参加者から署名された同意。
  • 参加者（または世話人）は、すべてのプロトコル要件を喜んで順守する必要があります。
  • シンプレックス、劣性ジストロフィー、または接合部非ヘルリッツ EB の診断。
  • 参加者は、研究への登録時に1つの標的創傷（サイズ10〜50 cm^ 2）を持っていなければなりません。
  • 1ヶ月以上の参加者。
  • 標的の傷は、少なくとも 21 日間存在していなければなりません。

除外基準:

  • 上記のエントリー基準を満たしていない参加者。
  • 選択された標的創傷には、局所感染の臨床的証拠はありませんでした。
  • -登録前30日以内の治験薬の使用。
  • -登録前60日以内の免疫療法または細胞毒性化学療法の使用。
  • -登録前30日以内の全身または局所ステロイド療法の使用。 （吸入ステロイドおよびステロイドを含む点眼薬は許可されました）。
  • -登録前7日以内の全身抗生物質の使用。
  • 現在または以前の悪性腫瘍。
  • 潰瘍性病変をもたらす動脈または静脈の障害。
  • -研究中の妊娠または授乳。 （尿妊娠検査は、スクリーニング時および出産の可能性のある女性参加者の最終訪問まで30日ごとに実施されました）。
  • 禁欲ではなく、医学的に許容される避妊法を実践していない出産の可能性のある女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SD-101-6.0 クリーム
SD-101-6.0 クリームを 1 日 1 回、全身に 90 日間外用します。
薬：SD-101-6.0 クリーム
1 日 1 回、90 日間局所的に塗布
他の名前：
  • SD-101
プラセボコンパレーター：プラセボ (SD-101-0.0) クリーム
SD-101-0.0 (プラセボ) クリームを 1 日 1 回全身に 90 日間局所塗布
薬：プラセボ (SD-101-0.0) クリーム
1 日 1 回、90 日間局所的に塗布
他の名前：
  • プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
3か月以内に標的創傷閉鎖を完了する時間
時間枠：ベースラインから 3 か月目の訪問まで
標的創傷は、ドレナージを伴わない皮膚の再上皮化として定義される完全な閉鎖について、各調査訪問時に監視されました。 標的創傷閉鎖までの時間は、治験薬の最初の投与日から標的創傷閉鎖日まで測定した。 参加者は、3 か月以内に応答がなかった場合、または標的の創傷閉鎖が確認される前に中止した場合、検閲されました。 この一次エンドポイントは、Kaplan-Meier アプローチを使用して分析された、標的の創傷閉鎖を完了するまでの平均時間を表示します。
ベースラインから 3 か月目の訪問まで
3か月以内に標的の傷が完全に閉鎖した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 3 か月目の訪問まで
標的創傷は、ドレナージを伴わない皮膚の再上皮化として定義される完全な閉鎖について、各調査訪問時に監視されました。 参加者は、2 週目または 1、2、または 3 か月目の来院時に完全な創傷閉鎖を経験した場合、レスポンダーと見なされました。 特定の来院時に標的の傷が閉じていることが記録されている場合、その後のすべての来院でそれは閉じていると見なされました。 この主要エンドポイントは、研究期間 (つまり 3 か月) の終わりまでに完全な標的創傷閉鎖を達成した ITT 集団からの参加者の割合を表示します。 分析は、ベースライン後の創傷閉鎖データを持つ参加者に対して実行されました。
ベースラインから 3 か月目の訪問まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1か月目と2か月目の訪問で標的創傷の完全な閉鎖を経験した参加者の割合
時間枠：ベースラインから月 1 および月 2 の訪問まで
標的創傷は、ドレナージを伴わない皮膚の再上皮化として定義される完全な閉鎖について、各調査訪問時に監視されました。 月 1 と月 2 の研究訪問で目標の創傷閉鎖を完了した参加者の割合が表示されます。 特定の来院時に標的の傷が閉じていることが記録されている場合、その後のすべての来院でそれは閉じていると見なされました。
ベースラインから月 1 および月 2 の訪問まで
3か月目の訪問時の病変皮膚の体表面積指数（BSAI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3 か月目の訪問
病変皮膚は、水疱、びらん、潰瘍、かさぶた、水疱、または痂皮のいずれかを含む領域、およびしだれ、脱落、にじみ、かさぶた、または露出した領域として定義されました。 BSAI は、定義された身体領域 (つまり、頭/首、上肢、体幹 [脚の付け根を含む]、および下肢) ごとに記録された、影響を受けた体表面積の 0% から 100% の範囲のパーセンテージとして計算され、乗じられました。加重係数によって、すべての体の領域について合計されます。
ベースライン、3 か月目の訪問
3か月目の訪問時の全身創傷負担のBSAIのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3 か月目の訪問
全身の創傷負担は、BSAI を使用して計算されました。 皮膚の開いた領域として定義される傷 (つまり、破壊された表皮被覆)。 BSAI は、定義された身体領域 (頭/首、上肢、下肢、体幹 [脚の付け根を含む]) ごとに記録された、影響を受けた体表面積の 0% から 100% の範囲のパーセンテージとして計算され、乗じられました。加重係数によって、すべての体の領域について合計されます。
ベースライン、3 か月目の訪問
7日目のかゆみスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、7日目
かゆみは、5 点 Itch Man Pruritus Assessment Tool を使用して評価されました。 5 歳までの参加者については、世話人の回答を使用してかゆみを評価し、6 歳以上の参加者は、次のスコアに基づいてかゆみの評価を自己報告しました。0 = 快適、かゆみなし。 1 = 少しかゆみがありますが、活動に支障はありません。 2 = かゆみが増し、活動に支障をきたすこともあります。 3=とてもかゆい、じっとしているのが難しい、集中する; 4=非常にひどくかゆみ、じっと座っていることも集中することもできない。 かゆみのスコアは、改善に基づいて 3 つのグループに分類されました。かゆみの改善またはなし、改善なし、なし。 スケールで 1 ポイント以上のベースラインからのかゆみスコアの減少は、改善されたと分類されました。
ベースライン、7日目
7日目の疼痛スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、7日目
ベースラインと比較して 7 日目に評価された痛みの変化は、生後 1 か月から 3 歳の参加者の顔、脚、活動、叫び、慰め (FLACC) 行動尺度を使用して測定されました。 5 つの FLACC カテゴリのそれぞれに 0 ～ 2 のスコアが付けられ、合計スコアは 0 ～ 10 で、0 = リラックスして快適、1 ～ 3 = 軽度の不快感、4 ～ 6 = 中程度の痛み、7 ～ 10 = ひどい不快感/痛み。 4 歳以上の参加者には、「Wong Faces Pain Scale」が使用されました。 このスケールは、0 の幸せな顔 (「怪我はない」を表す) から、10 の泣き顔 (最も痛い) までの範囲の一連の顔を示します。 痛みのスコアは、改善に基づいて 3 つのグループに分類されました: 改善または痛みなし、改善されていない、および消失。 ベースラインからスケールで 2 ポイント以上の疼痛スコアの減少が改善されたと分類されました。
ベースライン、7日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Scioderm, Inc.

協力者

Amicus Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年3月11日

一次修了 (実際)

2017年7月5日

研究の完了 (実際)

2017年7月5日

試験登録日

最初に提出

2015年2月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年3月9日

最初の投稿 (見積もり)

2015年3月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年4月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年4月1日

最終確認日

2020年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (EudraCT番号)
  • R01-005095-01 (その他の識別子：Orphan Product Grant)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する