Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ESSENCE-studie: Effekt och säkerhet av SD-101-kräm hos deltagare med Epidermolysis Bullosa

1 april 2020 uppdaterad av: Scioderm, Inc.

En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av effektiviteten och säkerheten av SD-101-kräm hos patienter med epidermolysis Bullosa

Syftet var att bedöma effektiviteten och säkerheten för SD-101-6.0 kräm mot placebo (SD-101-0.0) kräm vid behandling av hudskador hos deltagare med Epidermolysis Bullosa. Finansieringskälla - United States Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OOPD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av SD-101-6.0 kräm kontra placebo (SD-101-0.0) kräm på hudskador hos deltagare med Simplex, Recessive Dystrophic eller Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa. Epidermolysis Bullosa är en sällsynt grupp av ärftliga sjukdomar som vanligtvis visar sig vid födseln som blåsor och lesionsbildning på huden som svar på lite eller inget uppenbart trauma. I denna studie, SD-101-6.0 kräm eller placebo (SD-101-0.0) krämen skulle appliceras topiskt en gång om dagen på hela kroppen under en period av 90 dagar. Deltagarna hade 1 målsår valt vid baslinjen av utredaren. Det utvalda målsåret krävdes att ha funnits i minst 21 dagar. Fotografisk bekräftelse av målsårets placering samlades in vid baslinjen, och bilden som sparades från det första besöket användes för att bekräfta platsen för målsåret vid efterföljande besök. Deltagaren återvände till studieplatsen för besök 2 (cirka 14 dagar från baslinjen), besök 3 (cirka 30 dagar från baslinjen), besök 4 (ungefär 60 dagar från baslinjen) och besök 5 (cirka 90 dagar från baslinjen) för att ha målsåret bedömt för läkningsnivån. Dessutom bedömdes klåda, smärta, kroppsyta, målsårförslutning och ärrbildning av läkt målsår vid varje besök. ARANZ SilhouetteStar™ användes för att mäta målsåret vid alla besök.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

169

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Frankrike
      • Nice, Frankrike, 0-06200
      • Paris, Frankrike, 75015
      • Toulouse, Frankrike
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Förenta staterna, 11733
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
  • Polen
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Polen
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland
      • Hannover, Tyskland
  • Österrike
      • Salzburg, Österrike, 5020

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke undertecknat av deltagaren eller deltagarens juridiska ombud; om deltagaren var under 18 år men kapabel att ge samtycke, undertecknat samtycke från deltagaren.
  • Deltagare (eller vaktmästare) måste ha varit villig att följa alla protokollkrav.
  • Diagnos av Simplex, Recessiv Dystrofisk eller Junctional icke-Herlitz EB.
  • Deltagaren måste ha haft ett målsår (storlek 10 till 50 cm^2) vid studiestart.
  • Deltagare 1 månad och äldre.
  • Målsåret måste ha funnits i minst 21 dagar.

Exklusions kriterier:

  • Deltagare som inte uppfyllde inträdeskriterierna ovan.
  • Utvalda målsår hade inga kliniska tecken på lokal infektion.
  • Användning av något prövningsläkemedel inom 30 dagar före inskrivning.
  • Användning av immunterapi eller cytotoxisk kemoterapi inom 60 dagar före inskrivning.
  • Användning av systemisk eller topikal steroidbehandling inom 30 dagar före inskrivning. (Inhalerade steroider och oftalmiska droppar innehållande steroider var tillåtna).
  • Användning av systemisk antibiotika inom 7 dagar före inskrivning.
  • Nuvarande eller tidigare malignitet.
  • Arteriell eller venös störning som resulterar i ulcererade lesioner.
  • Graviditet eller amning under studien. (Ett uringraviditetstest utfördes vid screening och var 30:e dag fram till det sista besöket för kvinnliga deltagare i fertil ålder).
  • Kvinnor i fertil ålder som inte var abstinenta och som inte praktiserade en medicinskt acceptabel preventivmetod.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SD-101-6.0 kräm
SD-101-6.0 kräm appliceras topiskt, en gång om dagen på hela kroppen under en period av 90 dagar
Läkemedel: SD-101-6.0 kräm
appliceras lokalt en gång om dagen i 90 dagar
Andra namn:
  • SD-101
Placebo-jämförare: Placebo (SD-101-0.0) kräm
SD-101-0.0 (placebo) kräm appliceras topiskt, en gång om dagen på hela kroppen under en period av 90 dagar
Läkemedel: Placebo (SD-101-0.0) kräm
appliceras lokalt en gång om dagen i 90 dagar
Andra namn:
  • placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags att slutföra målsårets stängning inom 3 månader
Tidsram: Från baslinjen till månad 3 besök
Målsår övervakades vid varje studiebesök för fullständig stängning, definierat som återepitelisering av huden utan dränering. Tid till målsårtillslutning mättes från datumet för den första administreringen av studieläkemedlet till datumet för målsårets stängning. Deltagarna censurerades om de inte hade något svar inom 3 månader, eller drog sig ur tidigare innan bekräftelsen på att deras målsår stängdes. Denna primära slutpunkt visar medeltiden för att slutföra målsårets stängning, analyserad med en Kaplan-Meier-metod.
Från baslinjen till månad 3 besök
Andelen deltagare som upplever fullständig stängning av sitt målsår inom 3 månader
Tidsram: Från baslinje till månad 3 besök
Målsår övervakades vid varje studiebesök för fullständig stängning, definierat som återepitelisering av huden utan dränering. Deltagarna ansågs svara om de upplevde fullständig sårtillslutning vid vecka 2 eller månad 1, 2 eller 3 besök. Om ett målsår dokumenterades ha stängts vid ett givet besök, ansågs det vara stängt vid alla efterföljande besök. Denna primära slutpunkt visar procentandelen deltagare från ITT-populationen som hade fullständig målstängning av sår vid slutet av studieperioden (det vill säga 3 månader). Analys utfördes på deltagare med post-baseline sårtillslutningsdata.
Från baslinje till månad 3 besök

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som upplever fullständig stängning av sitt målsår vid besök i månad 1 och månad 2
Tidsram: Från baslinje till månad 1 och månad 2 besök
Målsår övervakades vid varje studiebesök för fullständig stängning, definierat som återepitelisering av huden utan dränering. Procentandelen av deltagare som slutförde målet för sårtillslutning vid studiebesöken för månad 1 och månad 2 visas. Om ett målsår dokumenterades ha stängts vid ett givet besök, ansågs det vara stängt vid alla efterföljande besök.
Från baslinje till månad 1 och månad 2 besök
Förändring från baslinjen i Body Surface Area Index (BSAI) för lesional hud vid månad 3 besök
Tidsram: Baslinje, månad 3 besök
Lesional hud definierades som områden som innehöll något av följande: blåsor, erosioner, sår, sårskorpor, bullae eller sårskorpor, såväl som områden som grät, slocknade, sipprade, skorpade eller blottade. BSAI beräknades som en procentandel, från 0 % till 100 %, av påverkad kroppsyta, registrerad för varje definierad kroppsregion (det vill säga huvud/hals, övre extremiteter, bål [inklusive ljumskar] och nedre extremiteter), multiplicerat med viktningsfaktorn, sedan summerad för alla kroppsregioner.
Baslinje, månad 3 besök
Ändring från baslinjen i BSAI av total kroppssårbörda vid månad 3 besök
Tidsram: Baslinje, månad 3 besök
Den totala sårbelastningen på kroppen beräknades med hjälp av BSAI. Ett sår som definieras som ett öppet område på huden (det vill säga, epidermal täckning avbruten). BSAI beräknades som en procentandel, från 0 % till 100 %, av påverkad kroppsyta, registrerad för varje definierad kroppsregion (det vill säga huvud/hals, övre extremiteter, nedre extremiteter, bål [inklusive ljumskar]) och multiplicerades med viktningsfaktorn, sedan summerad för alla kroppsregioner.
Baslinje, månad 3 besök
Ändring från baslinjen i Itching-resultat vid dag 7
Tidsram: Baslinje, dag 7
Klåda utvärderades med hjälp av 5-punkts Itch Man Pruritus Assessment Tool. För deltagare upp till 5 års ålder bedömdes klåda med hjälp av vaktmästarens svar och deltagare 6 år och äldre självrapporterade sina klådabedömningar baserat på följande poäng: 0=Bekväm, ingen klåda; 1=kliar lite, stör inte aktiviteten; 2=kliar mer, stör ibland aktiviteten; 3=kliar mycket, svårt att vara stilla, koncentrera sig; 4=kliar mest fruktansvärt, omöjligt att sitta still eller koncentrera sig. Poäng för klåda kategoriserades i 3 grupper baserat på förbättring; Förbättrad eller ingen klåda, inte förbättrad och saknas. En minskning av klådapoängen från baslinjen större än eller lika med 1 poäng på skalan klassades som förbättrad.
Baslinje, dag 7
Ändring från baslinjen i smärtpoäng vid dag 7
Tidsram: Baslinje, dag 7
Förändring i smärta bedömd på dag 7 jämfört med baslinjen mättes med hjälp av Face, Legs, Activity, Cry, and Consolability (FLACC) beteendeskala för deltagare 1 månad till 3 år gamla. Var och en av de 5 FLACC-kategorierna fick poäng från 0 till 2, vilket resulterade i en totalpoäng mellan 0 och 10 med 0=Avslappnad och bekväm, 1 till 3=Mätt obehag, 4 till 6=Måttlig smärta och 7 till 10=Svår obehag/smärta. För deltagare 4 år och äldre användes "Wong Faces Pain Scale". Den här skalan visar en serie ansikten som sträcker sig från ett glatt ansikte vid 0, som representerar "ingen skada", till ett gråtande ansikte vid 10, vilket representerar "gör värst ont". Smärtpoäng kategoriserades i 3 grupper baserat på förbättring: Förbättrad eller Ingen smärta, Inte förbättrad och Saknad. En minskning av smärtpoängen från baslinjen större än eller lika med 2 poäng på skalan klassades som förbättrad.
Baslinje, dag 7

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Samarbetspartners

Amicus Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 mars 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

5 juli 2017

Avslutad studie (Faktisk)

5 juli 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 februari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 mars 2015

Första postat (Uppskatta)

10 mars 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 april 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 april 2020

Senast verifierad

1 april 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (EudraCT-nummer)
  • R01-005095-01 (Annan identifierare: Orphan Product Grant)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epidermolysis Bullosa

Kliniska prövningar på SD-101-6.0 kräm

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera