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Étude ESSENCE : Efficacité et innocuité de la crème SD-101 chez les participants atteints d'épidermolyse bulleuse

1 avril 2020 mis à jour par: Scioderm, Inc.

Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'efficacité et l'innocuité de la crème SD-101 chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse

L'objectif était d'évaluer l'efficacité et la sécurité du SD-101-6.0 crème versus placebo (SD-101-0.0) crème dans le traitement des lésions cutanées chez les participants atteints d'épidermolyse bulleuse. Source de financement - Bureau de développement des produits orphelins (OOPD) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du SD-101-6.0 crème versus placebo (SD-101-0.0) crème sur les lésions cutanées chez les participants atteints d'épidermolyse bulleuse simplex, dystrophique récessive ou jonctionnelle non Herlitz. L'épidermolyse bulleuse est un groupe rare de troubles héréditaires qui se manifestent généralement à la naissance par la formation de cloques et de lésions sur la peau en réponse à peu ou pas de traumatisme apparent. Dans cette étude, SD-101-6.0 crème ou placebo (SD-101-0.0) crème devait être appliquée par voie topique, une fois par jour sur tout le corps pendant une période de 90 jours. Les participants avaient 1 plaie cible sélectionnée au départ par l'investigateur. La plaie cible sélectionnée devait être présente depuis au moins 21 jours. La confirmation photographique de l'emplacement de la plaie cible a été recueillie au départ, et l'image enregistrée lors de la première visite a été utilisée pour confirmer l'emplacement de la plaie cible lors des visites suivantes. Le participant est retourné sur le site de l'étude pour la visite 2 (environ 14 jours depuis le départ), la visite 3 (environ 30 jours depuis le départ), la visite 4 (environ 60 jours depuis le départ) et la visite 5 (environ 90 jours depuis le départ) pour avoir la plaie cible évaluée pour le niveau de cicatrisation. De plus, les démangeaisons, la douleur, la surface corporelle, la fermeture de la plaie cible et la cicatrisation de la plaie cible cicatrisée ont été évaluées à chaque visite. L'ARANZ SilhouetteStar™ a été utilisé pour mesurer la plaie cible à toutes les visites.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

169

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Freiburg, Allemagne
      • Hannover, Allemagne
  • Australie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australie, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
  • Espagne
      • Madrid, Espagne
  • France
      • Nice, France, 0-06200
      • Paris, France, 75015
      • Toulouse, France
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël
  • Italie
      • Milano, Italie, 20122
  • L'Autriche
      • Salzburg, L'Autriche, 5020
  • Lituanie
      • Kaunas, Lituanie
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
  • Pologne
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Pologne
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
    • California
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, États-Unis, 11733
      • New York, New York, États-Unis, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Formulaire de consentement éclairé signé par le participant ou son représentant légal ; si le participant était âgé de moins de 18 ans mais capable de donner son consentement, consentement signé du participant.
  • Le participant (ou le gardien) doit avoir été disposé à se conformer à toutes les exigences du protocole.
  • Diagnostic d'EB simplex, dystrophique récessif ou jonctionnel non Herlitz.
  • Le participant doit avoir eu 1 plaie cible (taille de 10 à 50 cm ^ 2) à l'entrée dans l'étude.
  • Participants de 1 mois et plus.
  • La plaie cible doit être présente depuis au moins 21 jours.

Critère d'exclusion:

  • Les participants qui ne répondent pas aux critères d'inscription décrits ci-dessus.
  • La plaie cible sélectionnée ne présentait pas de signes cliniques d'infection locale.
  • Utilisation de tout médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription.
  • Utilisation d'une immunothérapie ou d'une chimiothérapie cytotoxique dans les 60 jours précédant l'inscription.
  • Utilisation d'une thérapie stéroïdienne systémique ou topique dans les 30 jours précédant l'inscription. (Les stéroïdes inhalés et les gouttes ophtalmiques contenant des stéroïdes étaient autorisés).
  • Utilisation d'antibiotiques systémiques dans les 7 jours précédant l'inscription.
  • Malignité actuelle ou ancienne.
  • Affection artérielle ou veineuse entraînant des lésions ulcérées.
  • Grossesse ou allaitement pendant l'étude. (Un test de grossesse urinaire a été effectué lors de la sélection et tous les 30 jours jusqu'à la dernière visite pour les participantes en âge de procréer).
  • Femmes en âge de procréer qui n'étaient pas abstinentes et n'utilisaient pas de méthode de contraception médicalement acceptable.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Crème SD-101-6.0
Crème SD-101-6.0 appliquée par voie topique, une fois par jour sur tout le corps pendant une durée de 90 jours
Médicament: Crème SD-101-6.0
appliqué localement une fois par jour pendant 90 jours
Autres noms:
  • SD-101
Comparateur placebo: Crème placebo (SD-101-0.0)
Crème SD-101-0.0 (placebo) appliquée par voie topique, une fois par jour sur tout le corps pendant une période de 90 jours
Médicament: Crème placebo (SD-101-0.0)
appliqué localement une fois par jour pendant 90 jours
Autres noms:
  • placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps nécessaire pour terminer la fermeture de la plaie cible dans les 3 mois
Délai: De la consultation de référence à la visite du 3e mois
Les plaies cibles ont été surveillées à chaque visite d'étude pour une fermeture complète, définie comme une réépithélialisation cutanée sans drainage. Le temps nécessaire pour cibler la fermeture de la plaie a été mesuré à partir de la date de la première administration du médicament à l'étude jusqu'à la date de la cible de fermeture de la plaie. Les participants ont été censurés s'ils n'avaient pas de réponse dans les 3 mois, ou se sont retirés plus tôt avant la confirmation de la fermeture de leur plaie cible. Ce critère d'évaluation principal affiche le temps moyen nécessaire pour terminer la fermeture de la plaie cible, analysé à l'aide d'une approche de Kaplan-Meier.
De la consultation de référence à la visite du 3e mois
Le pourcentage de participants ayant constaté une fermeture complète de leur plaie cible dans les 3 mois
Délai: De la consultation de référence à la visite du 3e mois
Les plaies cibles ont été surveillées à chaque visite d'étude pour une fermeture complète, définie comme une réépithélialisation cutanée sans drainage. Les participants ont été considérés comme répondeurs s'ils ont subi une fermeture complète de la plaie lors des visites de la semaine 2 ou des mois 1, 2 ou 3. S'il était documenté qu'une plaie cible s'était fermée lors d'une visite donnée, elle était considérée comme fermée lors de toutes les visites ultérieures. Ce critère d'évaluation principal affiche le pourcentage de participants de la population ITT qui avaient terminé la fermeture cible de la plaie à la fin de la période d'étude (c'est-à-dire 3 mois). L'analyse a été effectuée sur les participants avec des données de fermeture de plaie après la ligne de base.
De la consultation de référence à la visite du 3e mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant constaté une fermeture complète de leur plaie cible lors des visites du mois 1 et du mois 2
Délai: De la ligne de base aux visites des mois 1 et 2
Les plaies cibles ont été surveillées à chaque visite d'étude pour une fermeture complète, définie comme une réépithélialisation cutanée sans drainage. Le pourcentage de participants ayant terminé la fermeture cible de la plaie lors des visites d'étude des mois 1 et 2 est affiché. S'il était documenté qu'une plaie cible s'était fermée lors d'une visite donnée, elle était considérée comme fermée lors de toutes les visites ultérieures.
De la ligne de base aux visites des mois 1 et 2
Changement par rapport à la ligne de base de l'indice de surface corporelle (BSAI) de la peau lésionnelle lors de la visite du 3e mois
Délai: Consultation de base, mois 3
La peau lésionnelle a été définie comme des zones contenant l'un des éléments suivants : cloques, érosions, ulcérations, croûtes, bulles ou escarres, ainsi que des zones suintantes, desquamées, suintantes, en croûte ou dénudées. Le BSAI a été calculé sous la forme d'un pourcentage, allant de 0 % à 100 %, de la surface corporelle affectée, enregistrée pour chaque région corporelle définie (c'est-à-dire la tête/le cou, les membres supérieurs, le tronc [y compris l'aine] et les membres inférieurs), multipliée par le facteur de pondération, puis additionné pour toutes les régions du corps.
Consultation de base, mois 3
Changement par rapport à la ligne de base du BSAI de la charge corporelle totale lors de la visite du 3ème mois
Délai: Consultation de base, mois 3
La charge corporelle totale a été calculée à l'aide du BSAI. Plaie définie comme une zone ouverte sur la peau (c'est-à-dire un revêtement épidermique rompu). Le BSAI a été calculé sous forme de pourcentage, allant de 0 % à 100 %, de la surface corporelle affectée, enregistré pour chaque région corporelle définie (c'est-à-dire la tête/le cou, les membres supérieurs, les membres inférieurs, le tronc [y compris l'aine]) et multiplié par le facteur de pondération, puis additionné pour toutes les régions du corps.
Consultation de base, mois 3
Changement par rapport à la ligne de base du score de démangeaison au jour 7
Délai: Base de référence, jour 7
Les démangeaisons ont été évaluées à l'aide de l'outil d'évaluation du prurit de l'homme en 5 points. Pour les participants jusqu'à 5 ans, les démangeaisons ont été évaluées à l'aide de la réponse du gardien et les participants de 6 ans et plus ont auto-déclaré leurs évaluations de démangeaisons sur la base des scores suivants : 0 = confortable, pas de démangeaison ; 1 = démange un peu, n'interfère pas avec l'activité ; 2 = démange plus, gêne parfois l'activité ; 3= démange beaucoup, difficile de rester immobile, de se concentrer ; 4= démange terriblement, impossible de rester assis ou de se concentrer. Les scores de démangeaison ont été classés en 3 groupes en fonction de l'amélioration ; Amélioré ou pas de démangeaisons, pas amélioré et manquant. Une réduction du score de démangeaisons par rapport au départ supérieure ou égale à 1 point sur l'échelle a été classée comme améliorée.
Base de référence, jour 7
Changement du score de douleur par rapport à la ligne de base au jour 7
Délai: Base de référence, jour 7
Le changement de la douleur évaluée au jour 7 par rapport à la valeur initiale a été mesuré à l'aide de l'échelle comportementale FLACC (visage, jambes, activité, pleurs et consolabilité) pour les participants âgés de 1 mois à 3 ans. Chacune des 5 catégories FLACC a été notée de 0 à 2, ce qui a donné un score total compris entre 0 et 10 avec 0 = Détendu et confortable, 1 à 3 = Léger inconfort, 4 à 6 = Douleur modérée et 7 à 10 = Sévère inconfort/douleur. Pour les participants de 4 ans et plus, l'« échelle de douleur de Wong Faces » a été utilisée. Cette échelle montre une série de visages allant d'un visage heureux à 0, qui représente "pas de mal", à un visage qui pleure à 10, qui représente "le pire". Les scores de douleur ont été classés en 3 groupes en fonction de l'amélioration : amélioration ou absence de douleur, pas d'amélioration et absence. Une réduction du score de douleur par rapport au départ supérieure ou égale à 2 points sur l'échelle a été classée comme améliorée.
Base de référence, jour 7

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Scioderm, Inc.

Collaborateurs

Amicus Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 mars 2015

Achèvement primaire (Réel)

5 juillet 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

5 juillet 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 février 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 mars 2015

Première publication (Estimation)

10 mars 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 avril 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 avril 2020

Dernière vérification

1 avril 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (Numéro EudraCT)
  • R01-005095-01 (Autre identifiant: Orphan Product Grant)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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