Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ESSENCE-tutkimus: SD-101-voiteen tehokkuus ja turvallisuus potilailla, joilla on epidermolyysibullosa

keskiviikko 1. huhtikuuta 2020 päivittänyt: Scioderm, Inc.

Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus SD-101-voiteen tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa

Tavoitteena oli arvioida SD-101-6.0:n tehoa ja turvallisuutta kerma vs. plasebo (SD-101-0.0) voide ihovaurioiden hoidossa potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa. Rahoituslähde – Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) Orphan Products Developmentin (OOPD) toimisto.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin SD-101-6.0:n tehoa ja turvallisuutta. voide vs. lumelääke (SD-101-0.0) voide ihovaurioille potilailla, joilla on Simplex, Recessive Dystrophic tai Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa. Epidermolysis Bullosa on harvinainen ryhmä perinnöllisiä sairauksia, jotka tyypillisesti ilmenevät syntymähetkellä rakkuloiden ja vaurioiden muodostumisena iholla vastauksena vähäiseen tai ei ollenkaan ilmeiseen traumaan. Tässä tutkimuksessa SD-101-6.0 kerma tai lumelääke (SD-101-0.0) voidetta oli tarkoitus levittää paikallisesti kerran päivässä koko keholle 90 päivän ajan. Tutkija valitsi osallistujilla 1 kohdehaava lähtötilanteessa. Valitun kohdehaavan edellytettiin olevan vähintään 21 päivää. Valokuvavahvistus kohdehaavan sijainnista kerättiin lähtötilanteessa, ja ensimmäiseltä käynniltä tallennettua kuvaa käytettiin vahvistamaan kohdehaavan sijainti seuraavilla käynneillä. Osallistuja palasi tutkimuspaikalle käynnille 2 (noin 14 päivää lähtötilanteesta), käynnille 3 (noin 30 päivää lähtötilanteesta), käynnille 4 (noin 60 päivää lähtötilanteesta) ja käynnille 5 (noin 90 päivää lähtötilanteesta). kohdehaava, jonka paranemisaste on arvioitu. Lisäksi kullakin käynnillä arvioitiin kutina, kipu, kehon pinta-ala, kohdehaavan sulkeutuminen ja parantuneen kohdehaavan arpeutuminen. ARANZ SilhouetteStar™ -laitetta käytettiin kohdehaavan mittaamiseen kaikilla käynneillä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

169

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Espanja
      • Madrid, Espanja
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
  • Itävalta
      • Salzburg, Itävalta, 5020
  • Liettua
      • Kaunas, Liettua
  • Puola
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Puola
  • Ranska
      • Nice, Ranska, 0-06200
      • Paris, Ranska, 75015
      • Toulouse, Ranska
  • Saksa
      • Freiburg, Saksa
      • Hannover, Saksa
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Yhdysvallat, 11733
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ilmoitettu suostumuslomake, jonka osallistuja tai osallistujan laillinen edustaja on allekirjoittanut; jos osallistuja oli alle 18-vuotias, mutta pystyi antamaan suostumuksen, osallistujan allekirjoitettu suostumus.
  • Osallistujan (tai huoltajan) on oltava valmis noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
  • Yksinkertaisen, resessiivisen dystrofisen tai junktionaalisen ei-Herlitzin EB:n diagnoosi.
  • Osallistujalla on täytynyt olla yksi kohdehaava (koko 10 - 50 cm^2) tutkimukseen saapuessaan.
  • Osallistujat 1 kk ja sitä vanhemmat.
  • Kohdehaavan on täytynyt olla läsnä vähintään 21 päivää.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka eivät täytä edellä mainittuja osallistumisehtoja.
  • Valitulla kohdehaavalla ei ollut kliinistä näyttöä paikallisesta infektiosta.
  • Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
  • Immunoterapian tai sytotoksisen kemoterapian käyttö 60 päivän aikana ennen ilmoittautumista.
  • Systeemisen tai paikallisen steroidihoidon käyttö 30 päivän aikana ennen ilmoittautumista. (Inhaloitavat steroidit ja steroideja sisältävät silmätipat olivat sallittuja).
  • Systeemisten antibioottien käyttö 7 päivää ennen ilmoittautumista.
  • Nykyinen tai entinen pahanlaatuisuus.
  • Valtimo- tai laskimohäiriö, joka johtaa haavaumiin.
  • Raskaus tai imetys tutkimuksen aikana. (Virtsaraskaustesti tehtiin seulonnassa ja 30 päivän välein viimeiseen käyntiin saakka hedelmällisessä iässä oleville naisille).
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät olleet pidättyväisiä eivätkä käyttäneet lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SD-101-6.0 kerma
SD-101-6.0 voide levitettynä paikallisesti, kerran päivässä koko vartalolle 90 päivän ajan
Lääke: SD-101-6.0 kerma
käytetään paikallisesti kerran päivässä 90 päivän ajan
Muut nimet:
  • SD-101
Placebo Comparator: Plasebo (SD-101-0.0) kerma
SD-101-0.0 (plasebo) voide levitettynä paikallisesti kerran päivässä koko vartalolle 90 päivän ajan
Lääke: Plasebo (SD-101-0.0) kerma
käytetään paikallisesti kerran päivässä 90 päivän ajan
Muut nimet:
  • plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika suorittaa tavoitehaavan sulkeminen 3 kuukauden sisällä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3. kuukauden vierailuun
Kohdehaavoja tarkkailtiin jokaisella tutkimuskäynnillä täydellisen sulkeutumisen varalta, mikä määritellään ihon uudelleen epitelisoitumiseksi ilman vedenpoistoa. Kohdehaavan sulkeutumiseen kulunut aika mitattiin tutkimuslääkkeen ensimmäisen annostelun päivämäärästä kohdehaavan sulkemispäivään. Osallistujat sensuroitiin, jos he eivät saaneet vastausta 3 kuukauden kuluessa, tai he vetäytyivät aikaisemmin ennen kuin heidän kohdehaavansa sulkeutuminen varmistui. Tämä ensisijainen päätepiste näyttää keskimääräisen ajan kohdehaavan sulkemiseen loppuun, analysoituna Kaplan-Meier-lähestymistavalla.
Lähtötilanteesta 3. kuukauden vierailuun
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokevat kohdehaavansa täydellisen sulkeutumisen 3 kuukauden sisällä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3. kuukauden vierailuun
Kohdehaavoja tarkkailtiin jokaisella tutkimuskäynnillä täydellisen sulkeutumisen varalta, mikä määritellään ihon uudelleen epitelisoitumiseksi ilman vedenpoistoa. Osallistujia pidettiin reagoivina, jos he kokivat täydellisen haavan sulkeutumisen viikolla 2 tai kuukauden 1, 2 tai 3 käynnillä. Jos kohdehaavan todettiin sulkeutuneen tietyllä käynnillä, se katsottiin sulkeutuneeksi kaikilla myöhemmillä käynneillä. Tämä ensisijainen päätepiste näyttää niiden osallistujien prosenttiosuuden ITT-populaatiosta, joilla oli täydellinen kohdehaava sulkeutuminen tutkimusjakson (eli 3 kuukauden) loppuun mennessä. Analyysi suoritettiin osallistujille, joilla oli haavan sulkemisen jälkeiset tiedot.
Lähtötilanteesta 3. kuukauden vierailuun

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat kohdehaavansa täydellisen sulkeutumisen kuukauden 1 ja 2 käyntien aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 1. ja 2. kuukauden käynteihin
Kohdehaavoja tarkkailtiin jokaisella tutkimuskäynnillä täydellisen sulkeutumisen varalta, mikä määritellään ihon uudelleen epitelisoitumiseksi ilman vedenpoistoa. Näytetään niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka suorittivat kohdehaavan sulkemisen 1. ja 2. kuukauden tutkimuskäynneillä. Jos kohdehaavan todettiin sulkeutuneen tietyllä käynnillä, se katsottiin sulkeutuneeksi kaikilla myöhemmillä käynneillä.
Lähtötilanteesta 1. ja 2. kuukauden käynteihin
Muutos leesionaalisen ihon pinta-alaindeksin (BSAI) lähtötasosta 3. kuukauden käynnillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3. kuukauden käynti
Leesionaalinen iho määriteltiin alueiksi, jotka sisälsivät jotakin seuraavista: rakkuloita, eroosioita, haavaumia, rupia, pullistumia tai ryppyjä sekä alueita, jotka itkivät, kuohuivat, tihkuivat, hilseilevät tai hilseilevät. BSAI laskettiin prosenttiosuutena, joka vaihteli 0–100 % vaikutuksen alaisen kehon pinta-alasta, joka kirjattiin kullekin määritellylle kehon alueelle (eli pää/niska, yläraajat, vartalo [sisältää nivuset] ja alaraajat) kerrottuna painotuskertoimella ja lasketaan sitten yhteen kaikille kehon alueille.
Lähtötilanne, 3. kuukauden käynti
Koko kehon haavataakan muutos BSAI:ssa lähtötasosta 3. kuukauden käynnillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3. kuukauden käynti
Koko kehon haavakuorma laskettiin käyttämällä BSAI:ta. Haava, joka määritellään avoimeksi alueeksi iholla (eli orvaskeden peite on katkennut). BSAI laskettiin prosenttiosuutena 0–100 %:sta vaurioituneen kehon pinta-alasta, joka kirjattiin kullekin määritellylle kehon alueelle (eli pää/niska, yläraajat, alaraajat, runko [sisältää nivuset]) ja kerrottiin painotuskertoimella ja lasketaan sitten yhteen kaikille kehon alueille.
Lähtötilanne, 3. kuukauden käynti
Muutos lähtötasosta kutinapisteissä 7. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
Kutina arvioitiin käyttämällä 5-pisteen Itch Man Pruritus Assessment Tool -työkalua. Alle 5-vuotiaille osallistujille kutina arvioitiin hoitajan vastauksella, ja 6-vuotiaat ja sitä vanhemmat osallistujat ilmoittivat itse kutinaarvionsa seuraavien pisteiden perusteella: 0 = Mukava, ei kutinaa; 1=kutisee hieman, ei häiritse toimintaa; 2=kutisee enemmän, joskus häiritsee toimintaa; 3=kutisee paljon, vaikea pysyä paikallaan, keskittyä; 4 = kutinaa kamalimmin, mahdotonta istua paikallaan tai keskittyä. Kutinapisteet luokiteltiin 3 ryhmään paranemisen perusteella; Parannettu tai ei kutinaa, ei parantunut ja puuttuu. Kutinapisteiden väheneminen lähtötasosta suurempi tai yhtä suuri kuin 1 piste asteikolla luokiteltiin parantuneeksi.
Lähtötilanne, päivä 7
Muutos lähtötilanteesta kipupisteissä 7. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
Päivänä 7 arvioitu kivun muutos lähtötasoon verrattuna mitattiin käyttämällä kasvojen, jalkojen, aktiivisuuden, itkujen ja lohduttavuuden (FLACC) käyttäytymisasteikkoa 1 kuukauden ja 3 vuoden ikäisille osallistujille. Jokainen viidestä FLACC-luokasta pisteytettiin 0–2, mikä johti kokonaispistemäärään 0–10, jossa 0 = rento ja mukava, 1 - 3 = lievä epämukavuus, 4 - 6 = kohtalainen kipu ja 7 - 10 = vaikea epämukavuus/kipu. 4-vuotiaille ja sitä vanhemmille osallistujille käytettiin "Wong Faces Pain Scalea". Tämä asteikko näyttää sarjan kasvoja, jotka vaihtelevat iloisista kasvoista 0, joka tarkoittaa "ei loukkaantunut" itkeviin kasvoihin 10, joka edustaa "satui pahimmin". Kipupisteet luokiteltiin 3 ryhmään paranemisen perusteella: Parantunut tai ei kipua, Ei parantunut ja Puuttuu. Kipupisteiden aleneminen lähtötasosta suurempi tai yhtä suuri kuin 2 pistettä asteikolla luokiteltiin parantuneeksi.
Lähtötilanne, päivä 7

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Scioderm, Inc.

Yhteistyökumppanit

Amicus Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 5. heinäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 5. heinäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. helmikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 10. maaliskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 9. huhtikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (EudraCT-numero)
  • R01-005095-01 (Muu tunniste: Orphan Product Grant)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Bullosa-epidermolyysi

Kliiniset tutkimukset SD-101-6.0 kerma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Algeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa