Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ESSENCE-studie: Effekten og sikkerheten til SD-101-krem hos deltakere med Epidermolysis Bullosa

1. april 2020 oppdatert av: Scioderm, Inc.

En fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av effektiviteten og sikkerheten til SD-101-krem hos pasienter med epidermolysis Bullosa

Målet var å vurdere effektiviteten og sikkerheten til SD-101-6.0 krem versus placebo (SD-101-0.0) krem i behandling av hudlesjoner hos deltakere med Epidermolysis Bullosa. Finansieringskilde – United States Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OOPD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til SD-101-6.0 krem versus placebo (SD-101-0.0) krem på hudlesjoner hos deltakere med Simplex, Recessive Dystrophic eller Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa. Epidermolysis Bullosa er en sjelden gruppe av arvelige lidelser som typisk manifesterer seg ved fødselen som blemmer og lesjonsdannelse på huden som svar på lite eller ingen tilsynelatende traumer. I denne studien, SD-101-6.0 krem eller placebo (SD-101-0.0) krem skulle påføres topisk, en gang daglig på hele kroppen i en periode på 90 dager. Deltakerne hadde 1 målsår valgt ved baseline av etterforskeren. Det valgte målsåret måtte ha vært tilstede i minst 21 dager. Fotografisk bekreftelse av målsårets plassering ble samlet inn ved baseline, og bildet lagret fra det første besøket ble brukt til å bekrefte plasseringen av målsåret ved påfølgende besøk. Deltakeren returnerte til studiestedet for besøk 2 (omtrent 14 dager fra baseline), besøk 3 (ca. 30 dager fra baseline), besøk 4 (ca. 60 dager fra baseline) og besøk 5 (ca. 90 dager fra baseline) for å ha målsåret vurdert for tilhelingsnivå. I tillegg ble kløe, smerte, kroppsoverflate, målsårlukking og arrdannelse av leget målsår vurdert ved hvert besøk. ARANZ SilhouetteStar™ ble brukt til å måle målsåret ved alle besøk.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

169

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Forente stater, 11733
      • New York, New York, Forente stater, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
  • Frankrike
      • Nice, Frankrike, 0-06200
      • Paris, Frankrike, 75015
      • Toulouse, Frankrike
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
  • Polen
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Polen
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
  • Spania
      • Madrid, Spania
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland
      • Hannover, Tyskland
  • Østerrike
      • Salzburg, Østerrike, 5020

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skjema for informert samtykke signert av deltakeren eller deltakerens juridiske representant; dersom deltakeren var under 18 år, men i stand til å gi samtykke, signert samtykke fra deltakeren.
  • Deltaker (eller vaktmester) må ha vært villig til å overholde alle protokollkrav.
  • Diagnose av simplex, recessiv dystrofisk eller junctional ikke-Herlitz EB.
  • Deltakeren må ha hatt 1 målsår (størrelse 10 til 50 cm^2) ved studiestart.
  • Deltakere 1 måned og eldre.
  • Målsår må ha vært tilstede i minst 21 dager.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere som ikke oppfylte påmeldingskriteriene som er skissert ovenfor.
  • Utvalgte målsår hadde ikke kliniske tegn på lokal infeksjon.
  • Bruk av ethvert forsøkslegemiddel innen 30 dager før påmelding.
  • Bruk av immunterapi eller cytotoksisk kjemoterapi innen 60 dager før påmelding.
  • Bruk av systemisk eller topikal steroidbehandling innen 30 dager før påmelding. (Inhalerte steroider og oftalmiske dråper som inneholdt steroider var tillatt).
  • Bruk av systemiske antibiotika innen 7 dager før påmelding.
  • Nåværende eller tidligere malignitet.
  • Arteriell eller venøs lidelse som resulterer i ulcererte lesjoner.
  • Graviditet eller amming under studien. (En uringraviditetstest ble utført ved screening og hver 30. dag frem til siste besøk for kvinnelige deltakere i fertil alder).
  • Kvinner i fertil alder som ikke var avholdende og ikke praktiserte en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SD-101-6.0 krem
SD-101-6.0 krem ​​påført topisk, en gang daglig på hele kroppen i en periode på 90 dager
Legemiddel: SD-101-6.0 krem
påføres lokalt én gang daglig i 90 dager
Andre navn:
  • SD-101
Placebo komparator: Placebo (SD-101-0.0) krem
SD-101-0.0 (placebo) krem ​​påført topisk, en gang daglig på hele kroppen i en periode på 90 dager
Legemiddel: Placebo (SD-101-0.0) krem
påføres lokalt én gang daglig i 90 dager
Andre navn:
  • placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid for å fullføre målsårlukking innen 3 måneder
Tidsramme: Fra baseline til måned 3 besøk
Målsår ble overvåket ved hvert studiebesøk for fullstendig lukking, definert som hudreepitelisering uten drenering. Tid til målsårlukking ble målt fra datoen for første administrering av studiemedikamentet til datoen for målsårlukking. Deltakerne ble sensurert hvis de ikke hadde fått svar innen 3 måneder, eller trakk seg tidligere før bekreftelsen på at målsåret deres ble lukket. Dette primære endepunktet viser gjennomsnittstiden for å fullføre målsårets lukking, analysert ved hjelp av en Kaplan-Meier-tilnærming.
Fra baseline til måned 3 besøk
Prosentandelen av deltakere som opplever fullstendig lukking av målsåret sitt innen 3 måneder
Tidsramme: Fra baseline til måned 3 besøk
Målsår ble overvåket ved hvert studiebesøk for fullstendig lukking, definert som hudreepitelisering uten drenering. Deltakerne ble ansett som respondere hvis de opplevde fullstendig sårlukking ved uke 2 eller måned 1, 2 eller 3 besøk. Dersom et målsår ble dokumentert å ha lukket seg ved et gitt besøk, ble det ansett som lukket ved alle påfølgende besøk. Dette primære endepunktet viser prosentandelen av deltakere fra ITT-populasjonen som hadde fullstendig målsårlukking ved slutten av studieperioden (det vil si 3 måneder). Analyse ble utført på deltakere med post-baseline sårlukkingsdata.
Fra baseline til måned 3 besøk

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som opplever fullstendig lukking av målsåret ved besøk i måned 1 og måned 2
Tidsramme: Fra baseline til måned 1 og måned 2 besøk
Målsår ble overvåket ved hvert studiebesøk for fullstendig lukking, definert som hudreepitelisering uten drenering. Prosentandelen av deltakere som fullførte målet om sårlukking ved studiebesøkene i måned 1 og måned 2, vises. Dersom et målsår ble dokumentert å ha lukket seg ved et gitt besøk, ble det ansett som lukket ved alle påfølgende besøk.
Fra baseline til måned 1 og måned 2 besøk
Endring fra baseline i kroppsoverflatearealindeks (BSAI) av lesjonshud ved 3. måned besøk
Tidsramme: Baseline, måned 3 besøk
Lesjonshud ble definert som områder som inneholdt noe av følgende: blemmer, erosjoner, sårdannelser, skorper, bullae eller skorper, så vel som områder som gråt, slørte, sivede, skorper eller blottet. BSAI ble beregnet som en prosentandel, varierende fra 0 % til 100 %, av berørt kroppsoverflateareal, registrert for hver definert kroppsregion (det vil si hode/nakke, øvre lemmer, trunk [inkludert lyske] og underekstremiteter), multiplisert med vektingsfaktoren, deretter summert for alle kroppsregioner.
Baseline, måned 3 besøk
Endring fra baseline i BSAI av total kroppssårbelastning ved måned 3 besøk
Tidsramme: Baseline, måned 3 besøk
Total kroppssårbelastning ble beregnet ved bruk av BSAI. Et sår definert som et åpent område på huden (det vil si at epidermalt dekke er ødelagt). BSAI ble beregnet som en prosentandel, varierende fra 0 % til 100 %, av berørt kroppsoverflateareal, registrert for hver definert kroppsregion (det vil si hode/nakke, øvre lemmer, underekstremiteter, bagasjerom [inkludert lyske]), og multiplisert med vektingsfaktoren, deretter summert for alle kroppsregioner.
Baseline, måned 3 besøk
Endring fra baseline i kløe-score på dag 7
Tidsramme: Grunnlinje, dag 7
Kløe ble vurdert ved hjelp av 5-punkts Itch Man Pruritus Assessment Tool. For deltakere opp til 5 år ble kløe vurdert ved hjelp av vaktmesterrespons, og deltakere på 6 år og eldre selvrapporterte kløevurderingene sine basert på følgende skår: 0=Komfortabel, ingen kløe; 1=kløer litt, forstyrrer ikke aktiviteten; 2=kløer mer, forstyrrer noen ganger aktiviteten; 3=kløer mye, vanskelig å være stille, konsentrere seg; 4=kløer mest forferdelig, umulig å sitte stille eller konsentrere seg. Kløescore ble kategorisert i 3 grupper basert på forbedring; Forbedret eller ingen kløe, ikke forbedret og mangler. En reduksjon av kløepoeng fra baseline større enn eller lik 1 poeng på skalaen ble klassifisert som forbedret.
Grunnlinje, dag 7
Endring fra baseline i smertescore på dag 7
Tidsramme: Grunnlinje, dag 7
Endring i smerte vurdert på dag 7 sammenlignet med baseline ble målt ved å bruke Face, Legs, Activity, Cry, and Consolability (FLACC) atferdsskala for deltakere i alderen 1 måned til 3 år. Hver av de 5 FLACC-kategoriene ble skåret fra 0 til 2, noe som resulterte i en totalscore mellom 0 og 10 med 0=avslappet og behagelig, 1 til 3=mildt ubehag, 4 til 6=moderat smerte og 7 til 10=alvorlig ubehag/smerte. For deltakere 4 år og eldre ble "Wong Faces Pain Scale" brukt. Denne skalaen viser en serie ansikter som spenner fra et lykkelig ansikt på 0, som representerer "ingen vondt," til et gråtende ansikt på 10, som representerer "vondt verst". Smertepoeng ble kategorisert i 3 grupper basert på forbedring: Forbedret eller Ingen smerte, Ikke forbedret og Manglende. En smertescorereduksjon fra baseline større enn eller lik 2 poeng på skalaen ble klassifisert som forbedret.
Grunnlinje, dag 7

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Samarbeidspartnere

Amicus Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

5. juli 2017

Studiet fullført (Faktiske)

5. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. februar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

10. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. april 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2020

Sist bekreftet

1. april 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (EudraCT-nummer)
  • R01-005095-01 (Annen identifikator: Orphan Product Grant)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere