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Studio ESSENCE: efficacia e sicurezza della crema SD-101 nei partecipanti con epidermolisi bollosa

1 aprile 2020 aggiornato da: Scioderm, Inc.

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia e la sicurezza della crema SD-101 nei pazienti con epidermolisi bollosa

L'obiettivo era valutare l'efficacia e la sicurezza di SD-101-6.0 crema contro Placebo (SD-101-0.0) crema nel trattamento delle lesioni cutanee nei partecipanti con Epidermolysis Bullosa. Fonte di finanziamento - Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani (OOPD) della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo era uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di SD-101-6.0 crema contro placebo (SD-101-0.0) crema sulle lesioni cutanee nei partecipanti con epidermolisi bollosa semplice, distrofica recessiva o giunzionale non Herlitz. L'epidermolisi bollosa è un raro gruppo di malattie ereditarie che tipicamente si manifestano alla nascita come vesciche e formazione di lesioni sulla pelle in risposta a un trauma apparente minimo o nullo. In questo studio, SD-101-6.0 crema o placebo (SD-101-0.0) la crema doveva essere applicata localmente, una volta al giorno su tutto il corpo per un periodo di 90 giorni. I partecipanti avevano 1 ferita bersaglio selezionata al basale dallo sperimentatore. La ferita target selezionata doveva essere presente da almeno 21 giorni. La conferma fotografica della posizione della ferita bersaglio è stata raccolta al basale e l'immagine salvata dalla prima visita è stata utilizzata per confermare la posizione della ferita bersaglio nelle visite successive. Il partecipante è tornato al sito dello studio per la Visita 2 (circa 14 giorni dal basale), la Visita 3 (circa 30 giorni dal basale), la Visita 4 (circa 60 giorni dal basale) e la Visita 5 (circa 90 giorni dal basale) per avere la ferita bersaglio valutata per il livello di guarigione. Inoltre, ad ogni visita sono stati valutati il ​​prurito, il dolore, la superficie corporea, la chiusura della ferita bersaglio e la cicatrizzazione della ferita bersaglio guarita. ARANZ SilhouetteStar™ è stato utilizzato per misurare la ferita bersaglio a tutte le visite.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

169

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
  • Francia
      • Nice, Francia, 0-06200
      • Paris, Francia, 75015
      • Toulouse, Francia
  • Germania
      • Freiburg, Germania
      • Hannover, Germania
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
  • Polonia
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Polonia
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Stati Uniti, 11733
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 mese e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Modulo di consenso informato firmato dal partecipante o dal legale rappresentante del partecipante; se il partecipante aveva meno di 18 anni ma in grado di fornire il consenso, assenso firmato dal partecipante.
  • Il partecipante (o il custode) deve essere stato disposto a rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • Diagnosi di EB semplice, distrofica recessiva o giunzionale non-Herlitz.
  • Il partecipante deve aver avuto 1 ferita bersaglio (dimensioni da 10 a 50 cm^2) all'ingresso nello studio.
  • Partecipanti di età pari o superiore a 1 mese.
  • La ferita bersaglio deve essere presente da almeno 21 giorni.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti che non hanno soddisfatto i criteri di ammissione sopra descritti.
  • La ferita bersaglio selezionata non presentava evidenza clinica di infezione locale.
  • Uso di qualsiasi farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti l'arruolamento.
  • Uso di immunoterapia o chemioterapia citotossica nei 60 giorni precedenti l'arruolamento.
  • Uso di terapia steroidea sistemica o topica nei 30 giorni precedenti l'arruolamento. (Erano consentiti steroidi per via inalatoria e colliri oftalmici contenenti steroidi).
  • Uso di antibiotici sistemici nei 7 giorni precedenti l'arruolamento.
  • Tumore maligno attuale o precedente.
  • Disturbi arteriosi o venosi con conseguenti lesioni ulcerate.
  • Gravidanza o allattamento durante lo studio. (Un test di gravidanza sulle urine è stato eseguito allo screening e ogni 30 giorni fino alla visita finale per le partecipanti di sesso femminile in età fertile).
  • Donne in età fertile che non erano astinenti e che non praticavano un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SD-101-6.0 crema
SD-101-6.0 crema applicata localmente, una volta al giorno su tutto il corpo per un periodo di 90 giorni
Droga: SD-101-6.0 crema
applicato localmente una volta al giorno per 90 giorni
Altri nomi:
  • SD-101
Comparatore placebo: Crema placebo (SD-101-0.0).
Crema SD-101-0.0 (placebo) applicata localmente, una volta al giorno su tutto il corpo per un periodo di 90 giorni
Droga: Crema placebo (SD-101-0.0).
applicato localmente una volta al giorno per 90 giorni
Altri nomi:
  • placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per completare la chiusura della ferita target entro 3 mesi
Lasso di tempo: Dal basale alla visita del terzo mese
Le ferite bersaglio sono state monitorate ad ogni visita dello studio per la chiusura completa, definita come riepitelizzazione cutanea senza drenaggio. Il tempo per raggiungere la chiusura della ferita target è stato misurato dalla data della prima somministrazione del farmaco in studio alla data della chiusura della ferita target. I partecipanti sono stati censurati se non hanno avuto una risposta entro 3 mesi o si sono ritirati prima della conferma della chiusura della ferita target. Questo endpoint primario mostra il tempo medio per completare la chiusura della ferita target, analizzato utilizzando un approccio Kaplan-Meier.
Dal basale alla visita del terzo mese
La percentuale di partecipanti che sperimentano la chiusura completa della loro ferita target entro 3 mesi
Lasso di tempo: Dal basale alla visita del terzo mese
Le ferite target sono state monitorate ad ogni visita dello studio per la chiusura completa, definita come riepitelizzazione cutanea senza drenaggio. I partecipanti sono stati considerati responder se hanno sperimentato la chiusura completa della ferita alle visite della settimana 2 o dei mesi 1, 2 o 3. Se è stato documentato che una ferita bersaglio si è chiusa a una data visita, è stata considerata chiusa a tutte le visite successive. Questo endpoint primario mostra la percentuale di partecipanti della popolazione ITT che ha ottenuto la chiusura completa della ferita target entro la fine del periodo di studio (ovvero 3 mesi). L'analisi è stata eseguita sui partecipanti con dati di chiusura della ferita post-basale.
Dal basale alla visita del terzo mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato la chiusura completa della loro ferita bersaglio alle visite del mese 1 e del mese 2
Lasso di tempo: Dal basale alle visite del mese 1 e del mese 2
Le ferite bersaglio sono state monitorate ad ogni visita dello studio per la chiusura completa, definita come riepitelizzazione cutanea senza drenaggio. Viene visualizzata la percentuale di partecipanti che hanno completato la chiusura della ferita target alle visite dello studio Mese 1 e Mese 2. Se è stato documentato che una ferita bersaglio si è chiusa a una data visita, è stata considerata chiusa a tutte le visite successive.
Dal basale alle visite del mese 1 e del mese 2
Variazione rispetto al basale dell'indice di superficie corporea (BSAI) della pelle lesionata alla visita del terzo mese
Lasso di tempo: Basale, visita al mese 3
La pelle lesionata è stata definita come aree che contenevano uno qualsiasi dei seguenti elementi: vesciche, erosioni, ulcerazioni, croste, bolle o escare, nonché aree che piangevano, desquamavano, trasudavano, erano incrostate o denudate. La BSAI è stata calcolata come percentuale, compresa tra 0% e 100%, della superficie corporea interessata, registrata per ciascuna regione corporea definita (ovvero testa/collo, arti superiori, tronco [incluso l'inguine] e arti inferiori), moltiplicata dal fattore di ponderazione, poi sommato per tutte le regioni del corpo.
Basale, visita al mese 3
Variazione rispetto al basale della BSAI del carico totale delle ferite corporee alla visita del terzo mese
Lasso di tempo: Basale, visita al mese 3
Il carico totale della ferita corporea è stato calcolato utilizzando BSAI. Una ferita definita come un'area aperta sulla pelle (ovvero, rivestimento epidermico interrotto). La BSAI è stata calcolata come percentuale, compresa tra 0% e 100%, della superficie corporea interessata, registrata per ciascuna regione corporea definita (ovvero testa/collo, arti superiori, arti inferiori, tronco [incluso l'inguine]) e moltiplicata dal fattore di ponderazione, poi sommato per tutte le regioni del corpo.
Basale, visita al mese 3
Variazione rispetto al basale nel punteggio del prurito al giorno 7
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 7
Il prurito è stato valutato utilizzando lo strumento di valutazione del prurito dell'uomo a 5 punti. Per i partecipanti fino a 5 anni di età, il prurito è stato valutato utilizzando la risposta del caregiver e i partecipanti di età pari o superiore a 6 anni hanno auto-riferito le loro valutazioni del prurito in base ai seguenti punteggi: 0=Comodo, nessun prurito; 1=prurisce poco, non interferisce con l'attività; 2=pizzica di più, a volte interferisce con l'attività; 3=prurito molto, difficile stare fermi, concentrati; 4=prurito terribilmente, impossibile stare fermo o concentrarsi. I punteggi relativi al prurito sono stati classificati in 3 gruppi in base al miglioramento; Migliorato o nessun prurito, non migliorato e mancante. Una riduzione del punteggio del prurito rispetto al basale maggiore o uguale a 1 punto sulla scala è stata classificata come migliorata.
Linea di base, giorno 7
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dolore al giorno 7
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 7
La variazione del dolore valutata al giorno 7 rispetto al basale è stata misurata utilizzando la scala comportamentale FLACC (Face, Legs, Activity, Cry, and Consolability) per i partecipanti di età compresa tra 1 mese e 3 anni. A ciascuna delle 5 categorie FLACC è stato attribuito un punteggio da 0 a 2, che ha portato a un punteggio totale compreso tra 0 e 10 con 0=Rilassato e confortevole, da 1 a 3=Disagi lievi, da 4 a 6=Dolore moderato e da 7 a 10=Grave disagio/dolore. Per i partecipanti di età pari o superiore a 4 anni, è stata utilizzata la "Wong Faces Pain Scale". Questa scala mostra una serie di facce che vanno da una faccia felice a 0, che rappresenta "nessun dolore", a una faccia che piange a 10, che rappresenta "fa più male". I punteggi del dolore sono stati classificati in 3 gruppi in base al miglioramento: migliorato o nessun dolore, non migliorato e mancante. Una riduzione del punteggio del dolore rispetto al basale maggiore o uguale a 2 punti sulla scala è stata classificata come migliorata.
Linea di base, giorno 7

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Collaboratori

Amicus Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

5 luglio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

5 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 febbraio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

10 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2020

Ultimo verificato

1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (Numero EudraCT)
  • R01-005095-01 (Altro identificatore: Orphan Product Grant)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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