Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ESSENCE: эффективность и безопасность крема SD-101 у участников с буллезным эпидермолизом

1 апреля 2020 г. обновлено: Scioderm, Inc.

Фаза 3, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности крема SD-101 у пациентов с буллезным эпидермолизом

Цель состояла в том, чтобы оценить эффективность и безопасность SD-101-6.0. крем по сравнению с плацебо (SD-101-0.0) крем при лечении поражений кожи у участников с буллезным эпидермолизом. Источник финансирования - Управление по разработке продуктов для редких животных (OOPD) Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это было многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности SD-101-6.0. крем по сравнению с плацебо (SD-101-0.0) крем на поражениях кожи у участников с симплексным, рецессивным дистрофическим или узловым буллезным эпидермолизом, не связанным с Herlitz. Буллезный эпидермолиз представляет собой редкую группу наследственных заболеваний, которые обычно проявляются при рождении в виде образования пузырей и повреждений на коже в ответ на небольшую травму или ее отсутствие. В этом исследовании SD-101-6.0 крем или плацебо (SD-101-0.0) Крем наносили местно один раз в день на все тело в течение 90 дней. У участников была 1 целевая рана, выбранная исследователем на исходном уровне. Выбранная целевая рана должна была существовать не менее 21 дня. Фотографическое подтверждение местоположения целевой раны было получено на исходном уровне, а изображение, сохраненное при первом посещении, использовалось для подтверждения местоположения целевой раны при последующих посещениях. Участник вернулся в исследовательский центр для визита 2 (примерно через 14 дней от исходного уровня), визита 3 (примерно через 30 дней от исходного уровня), визита 4 (примерно через 60 дней от исходного уровня) и визита 5 (примерно через 90 дней от исходного уровня), чтобы получить целевую рану оценивают на предмет степени заживления. Кроме того, при каждом посещении оценивали зуд, боль, площадь поверхности тела, закрытие целевой раны и рубцевание зажившей целевой раны. ARANZ SilhouetteStar™ использовался для измерения целевой раны во время всех посещений.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

169

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Австралия, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
  • Австрия
      • Salzburg, Австрия, 5020
  • Германия
      • Freiburg, Германия
      • Hannover, Германия
  • Израиль
      • Tel Aviv, Израиль
  • Испания
      • Madrid, Испания
  • Италия
      • Milano, Италия, 20122
  • Литва
      • Kaunas, Литва
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
  • Польша
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Польша
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Соединенные Штаты, 11733
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
  • Франция
      • Nice, Франция, 0-06200
      • Paris, Франция, 75015
      • Toulouse, Франция

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 месяц и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Форма информированного согласия, подписанная участником или его законным представителем; если участник моложе 18 лет, но способен дать согласие, подписанное согласие от участника.
  • Участник (или опекун) должен быть готов соблюдать все требования протокола.
  • Диагностика симплексного, рецессивного дистрофического или узлового негерлитцевого БЭ.
  • Участник должен иметь 1 целевую рану (размером от 10 до 50 см^2) на момент включения в исследование.
  • Участники от 1 месяца и старше.
  • Целевая рана должна существовать не менее 21 дня.

Критерий исключения:

  • Участники, не соответствующие критериям участия, изложенным выше.
  • Выбранная целевая рана не имела клинических признаков местной инфекции.
  • Использование любого исследуемого препарата в течение 30 дней до регистрации.
  • Использование иммунотерапии или цитотоксической химиотерапии в течение 60 дней до регистрации.
  • Использование системной или местной стероидной терапии в течение 30 дней до регистрации. (Разрешены ингаляционные стероиды и глазные капли, содержащие стероиды).
  • Использование системных антибиотиков в течение 7 дней до регистрации.
  • Нынешнее или бывшее злокачественное новообразование.
  • Артериальное или венозное заболевание, приводящее к язвенным поражениям.
  • Беременность или кормление грудью во время исследования. (Тест мочи на беременность проводился при скрининге и каждые 30 дней до последнего визита для женщин-участниц детородного возраста).
  • Женщины детородного возраста, которые не воздерживались от употребления наркотиков и не применяли приемлемый с медицинской точки зрения метод контрацепции.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: SD-101-6.0 кремовый
Крем SD-101-6.0 наносится местно один раз в день на все тело в течение 90 дней.
Лекарство: SD-101-6.0 кремовый
применяется местно один раз в день в течение 90 дней
Другие имена:
  • СД-101
Плацебо Компаратор: Плацебо (SD-101-0.0) крем
Крем SD-101-0.0 (плацебо), наносимый местно один раз в день на все тело в течение 90 дней.
Лекарство: Плацебо (SD-101-0.0) крем
применяется местно один раз в день в течение 90 дней
Другие имена:
  • плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время для завершения целевого закрытия раны в течение 3 месяцев
Временное ограничение: От исходного уровня до визита через 3 месяца
Целевые раны контролировались при каждом посещении исследования на предмет полного закрытия, определяемого как реэпителизация кожи без дренирования. Время до целевого закрытия раны измеряли от даты первого введения исследуемого препарата до даты целевого закрытия раны. Участники подвергались цензуре, если у них не было ответа в течение 3 месяцев, или они отказывались от участия раньше, до подтверждения закрытия их целевой раны. Эта первичная конечная точка отображает среднее время до завершения целевого закрытия раны, проанализированное с использованием подхода Каплана-Мейера.
От исходного уровня до визита через 3 месяца
Процент участников, полностью затянувших целевую рану в течение 3 месяцев
Временное ограничение: От исходного уровня до визита через 3 месяца
Целевые раны контролировались при каждом посещении исследования на предмет полного закрытия, определяемого как реэпителизация кожи без дренирования. Участники считались ответившими, если у них наблюдалось полное закрытие раны на неделе 2 или месяцах 1, 2 или 3. Если было документально подтверждено, что целевая рана закрылась во время данного визита, она считалась закрытой во время всех последующих посещений. Эта первичная конечная точка отображает процент участников из популяции ITT, у которых было полное целевое закрытие раны к концу периода исследования (т. е. 3 месяца). Анализ был проведен на участниках с данными о закрытии раны после исходного уровня.
От исходного уровня до визита через 3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, полностью затянувших целевую рану при посещении в первый и второй месяц
Временное ограничение: От исходного уровня до посещений в 1-й и 2-й месяцы
Целевые раны контролировались при каждом посещении исследования на предмет полного закрытия, определяемого как реэпителизация кожи без дренирования. Отображается процент участников, завершивших целевое закрытие раны во время учебных посещений месяца 1 и месяца 2. Если было документально подтверждено, что целевая рана закрылась во время данного визита, она считалась закрытой во время всех последующих посещений.
От исходного уровня до посещений в 1-й и 2-й месяцы
Изменение по сравнению с исходным уровнем индекса площади поверхности тела (BSAI) пораженной кожи на визите через 3 месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, визит через 3 месяца
Поврежденную кожу определяли как участки, содержащие любой из следующих признаков: волдыри, эрозии, изъязвления, струпья, буллы или струпья, а также участки, которые мокнули, отслаивались, просачивались, покрывались корками или оголялись. BSAI рассчитывали как процент в диапазоне от 0% до 100% площади пораженной поверхности тела, зарегистрированной для каждой определенной области тела (то есть голова/шея, верхние конечности, туловище [включая пах] и нижние конечности), умноженные на по весовому коэффициенту, затем суммируется по всем областям тела.
Исходный уровень, визит через 3 месяца
Изменение по сравнению с исходным уровнем в BSAI общей нагрузки на раны на теле при посещении через 3 месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, визит через 3 месяца
Общее количество ран на теле рассчитывали с использованием BSAI. Рана, определяемая как открытый участок кожи (то есть с нарушенным эпидермальным покровом). BSAI рассчитывали как процент в диапазоне от 0% до 100% площади пораженной поверхности тела, записываемый для каждой определенной области тела (то есть голова/шея, верхние конечности, нижние конечности, туловище [включая пах]), и умножали на по весовому коэффициенту, затем суммируется по всем областям тела.
Исходный уровень, визит через 3 месяца
Изменение оценки зуда по сравнению с исходным уровнем на 7-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 7
Зуд оценивали с помощью 5-балльной шкалы оценки зуда зудящего человека. Для участников в возрасте до 5 лет зуд оценивался с использованием реакции опекунов, а участники в возрасте 6 лет и старше самостоятельно сообщали о своих оценках зуда на основе следующих баллов: 0 = комфортно, нет зуда; 1=немного чешется, не мешает активности; 2=больше чешется, иногда мешает активности; 3=сильный зуд, трудно усидеть на месте, сосредоточиться; 4 = ужасно зудит, невозможно усидеть на месте или сосредоточиться. Оценки зуда были разделены на 3 группы в зависимости от улучшения; Улучшение или отсутствие зуда, не улучшение и отсутствие. Уменьшение зуда по сравнению с исходным уровнем на 1 балл по шкале или на 1 балл расценивалось как улучшение.
Исходный уровень, день 7
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки боли на 7-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 7
Изменение боли, оцененное на 7-й день по сравнению с исходным уровнем, измеряли с использованием поведенческой шкалы «Лицо, ноги, активность, плач и утешение» (FLACC) для участников в возрасте от 1 месяца до 3 лет. Каждая из 5 категорий FLACC оценивалась от 0 до 2, в результате чего общий балл составлял от 0 до 10, где 0 = расслабление и комфорт, от 1 до 3 = легкий дискомфорт, от 4 до 6 = умеренная боль и от 7 до 10 = сильная боль. дискомфорт/боль. Для участников в возрасте 4 лет и старше использовалась «Шкала боли лица Вонга». Эта шкала показывает серию лиц, начиная от счастливого лица с 0, что означает «не больно», до плачущего лица с 10, что представляет «больнее всего». Оценки боли были разделены на 3 группы в зависимости от улучшения: улучшение или отсутствие боли, отсутствие улучшения и отсутствие. Снижение балла боли по сравнению с исходным уровнем более чем на 2 балла по шкале или равное этому классифицировалось как улучшение.
Исходный уровень, день 7

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Scioderm, Inc.

Соавторы

Amicus Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 марта 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 июля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 июля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 февраля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 марта 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 марта 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 апреля 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 апреля 2020 г.

Последняя проверка

1 апреля 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (Номер EudraCT)
  • R01-005095-01 (Другой идентификатор: Orphan Product Grant)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться