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ESSENCE-Studie: Wirksamkeit und Sicherheit der SD-101-Creme bei Teilnehmern mit Epidermolysis Bullosa

1. April 2020 aktualisiert von: Scioderm, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von SD-101-Creme bei Patienten mit Epidermolysis bullosa

Ziel war es, die Wirksamkeit und Sicherheit von SD-101-6.0 zu bewerten Creme versus Placebo (SD-101-0.0) Creme zur Behandlung von Hautläsionen bei Teilnehmern mit Epidermolysis Bullosa. Finanzierungsquelle - United States Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OOPD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von SD-101-6.0 Creme versus Placebo (SD-101-0.0) Creme auf Hautläsionen bei Teilnehmern mit Simplex, rezessiver dystrophischer oder junktionaler Non-Herlitz Epidermolysis bullosa. Epidermolysis Bullosa ist eine seltene Gruppe von Erbkrankheiten, die sich typischerweise bei der Geburt als Reaktion auf ein geringes oder kein offensichtliches Trauma als Blasenbildung und Läsionsbildung auf der Haut manifestieren. In dieser Studie wurde SD-101-6.0 Creme oder Placebo (SD-101-0.0) Die Creme sollte einmal täglich über einen Zeitraum von 90 Tagen topisch auf den gesamten Körper aufgetragen werden. Die Teilnehmer hatten 1 Zielwunde, die zu Studienbeginn vom Prüfarzt ausgewählt wurde. Die ausgewählte Zielwunde musste mindestens 21 Tage vorhanden gewesen sein. Eine fotografische Bestätigung des Ortes der Zielwunde wurde zu Studienbeginn gesammelt, und das vom ersten Besuch gespeicherte Bild wurde verwendet, um den Ort der Zielwunde bei späteren Besuchen zu bestätigen. Der Teilnehmer kehrte für Besuch 2 (ungefähr 14 Tage ab Studienbeginn), Besuch 3 (ungefähr 30 Tage ab Studienbeginn), Besuch 4 (ungefähr 60 Tage ab Studienbeginn) und Besuch 5 (ungefähr 90 Tage ab Studienbeginn) zum Untersuchungszentrum zurück die Zielwunde wurde hinsichtlich des Heilungsgrades bewertet. Darüber hinaus wurden bei jedem Besuch Juckreiz, Schmerzen, Körperoberfläche, Verschluss der Zielwunde und Vernarbung der geheilten Zielwunde beurteilt. Zur Vermessung der Zielwunde wurde bei allen Besuchen der ARANZ SilhouetteStar™ verwendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

169

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Deutschland
      • Freiburg, Deutschland
      • Hannover, Deutschland
  • Frankreich
      • Nice, Frankreich, 0-06200
      • Paris, Frankreich, 75015
      • Toulouse, Frankreich
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
  • Polen
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Polen
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Vereinigte Staaten, 11733
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
  • Österreich
      • Salzburg, Österreich, 5020

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Teilnehmer oder dem gesetzlichen Vertreter des Teilnehmers; wenn der Teilnehmer unter 18 Jahre alt, aber einwilligungsfähig war, unterschriebene Einverständniserklärung des Teilnehmers.
  • Der Teilnehmer (oder Betreuer) muss bereit gewesen sein, alle Protokollanforderungen zu erfüllen.
  • Diagnose von Simplex, rezessiver dystrophischer oder junktionaler Nicht-Herlitz-EB.
  • Der Teilnehmer muss bei Studieneintritt 1 Zielwunde (Größe 10 bis 50 cm^2) gehabt haben.
  • Teilnehmer ab 1 Monat.
  • Zielwunde muss mindestens 21 Tage vorhanden gewesen sein.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die die oben genannten Teilnahmekriterien nicht erfüllt haben.
  • Die ausgewählte Zielwunde wies keinen klinischen Hinweis auf eine lokale Infektion auf.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb der 30 Tage vor der Registrierung.
  • Anwendung einer Immuntherapie oder zytotoxischen Chemotherapie innerhalb der 60 Tage vor der Einschreibung.
  • Anwendung einer systemischen oder topischen Steroidtherapie innerhalb der 30 Tage vor der Einschreibung. (Inhalative Steroide und Augentropfen, die Steroide enthielten, waren erlaubt).
  • Verwendung von systemischen Antibiotika innerhalb der 7 Tage vor der Einschreibung.
  • Aktuelle oder frühere Malignität.
  • Arterielle oder venöse Erkrankung, die zu ulzerierten Läsionen führt.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit während der Studie. (Bei weiblichen Teilnehmern im gebärfähigen Alter wurde beim Screening und alle 30 Tage bis zum letzten Besuch ein Schwangerschaftstest im Urin durchgeführt).
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht abstinent waren und keine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SD-101-6.0 Creme
SD-101-6.0-Creme, die topisch einmal täglich auf den gesamten Körper für einen Zeitraum von 90 Tagen aufgetragen wird
Arzneimittel: SD-101-6.0 Creme
topisch einmal täglich für 90 Tage aufgetragen
Andere Namen:
  • SD-101
Placebo-Komparator: Placebo (SD-101-0.0)-Creme
SD-101-0.0 (Placebo)-Creme, die topisch einmal täglich auf den gesamten Körper für einen Zeitraum von 90 Tagen aufgetragen wird
Arzneimittel: Placebo (SD-101-0.0)-Creme
topisch einmal täglich für 90 Tage aufgetragen
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Abschluss des Wundverschlusses innerhalb von 3 Monaten
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Besuch in Monat 3
Zielwunden wurden bei jedem Studienbesuch auf vollständigen Verschluss überwacht, definiert als Reepithelisierung der Haut ohne Drainage. Die Zeit bis zum Verschluss der Zielwunde wurde vom Datum der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis zum Datum des Verschlusses der Zielwunde gemessen. Die Teilnehmer wurden zensiert, wenn sie innerhalb von 3 Monaten keine Antwort erhielten oder sich früher zurückzogen, bevor die Bestätigung des Schließens ihrer Zielwunde erfolgte. Dieser primäre Endpunkt zeigt die mittlere Zeit bis zum Abschluss des Wundverschlusses an, der mit einem Kaplan-Meier-Ansatz analysiert wurde.
Von der Baseline bis zum Besuch in Monat 3
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die innerhalb von 3 Monaten einen vollständigen Verschluss ihrer Zielwunde erlebten
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Besuch in Monat 3
Zielwunden wurden bei jedem Studienbesuch auf vollständigen Verschluss überwacht, definiert als Reepithelisierung der Haut ohne Drainage. Die Teilnehmer wurden als Responder betrachtet, wenn sie bei den Besuchen in Woche 2 oder in Monat 1, 2 oder 3 einen vollständigen Wundverschluss erlebten. Wenn dokumentiert wurde, dass sich eine Zielwunde bei einem bestimmten Besuch geschlossen hatte, galt sie bei allen nachfolgenden Besuchen als geschlossen. Dieser primäre Endpunkt zeigt den Prozentsatz der Teilnehmer aus der ITT-Population, die am Ende des Studienzeitraums (d. h. 3 Monate) einen vollständigen Wundverschluss hatten. Die Analyse wurde an Teilnehmern mit Wundverschlussdaten nach Studienbeginn durchgeführt.
Von der Baseline bis zum Besuch in Monat 3

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die bei den Besuchen in Monat 1 und Monat 2 einen vollständigen Verschluss ihrer Zielwunde erlebten
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu den Besuchen in Monat 1 und Monat 2
Zielwunden wurden bei jedem Studienbesuch auf vollständigen Verschluss überwacht, definiert als Reepithelisierung der Haut ohne Drainage. Der Prozentsatz der Teilnehmer, die den Wundverschluss bei den Studienbesuchen in Monat 1 und Monat 2 abgeschlossen haben, wird angezeigt. Wenn dokumentiert wurde, dass sich eine Zielwunde bei einem bestimmten Besuch geschlossen hatte, galt sie bei allen nachfolgenden Besuchen als geschlossen.
Von der Baseline bis zu den Besuchen in Monat 1 und Monat 2
Veränderung des Body Surface Area Index (BSAI) der Läsionshaut gegenüber dem Ausgangswert beim Besuch in Monat 3
Zeitfenster: Baseline, Besuch in Monat 3
Hautläsionen wurden als Bereiche definiert, die Folgendes aufwiesen: Blasen, Erosionen, Ulzerationen, Schorfbildung, Bullae oder Schorf sowie Bereiche, die nässeten, sich ablösten, sickerten, verkrustet oder entblößt waren. Der BSAI wurde als Prozentsatz im Bereich von 0 % bis 100 % der betroffenen Körperoberfläche berechnet, die für jede definierte Körperregion (d. h. Kopf/Hals, obere Gliedmaßen, Rumpf [einschließlich Leistengegend] und untere Gliedmaßen) multipliziert erfasst wurde durch den Gewichtungsfaktor, dann aufsummiert für alle Körperregionen.
Baseline, Besuch in Monat 3
Änderung der BSAI-Gesamtwunde gegenüber dem Ausgangswert bei Besuch in Monat 3
Zeitfenster: Baseline, Besuch in Monat 3
Die Wundbelastung des gesamten Körpers wurde unter Verwendung von BSAI berechnet. Eine Wunde, definiert als ein offener Bereich auf der Haut (d. h. die epidermale Abdeckung ist unterbrochen). BSAI wurde als Prozentsatz im Bereich von 0 % bis 100 % der betroffenen Körperoberfläche berechnet und für jede definierte Körperregion (d. h. Kopf/Hals, obere Gliedmaßen, untere Gliedmaßen, Rumpf [einschließlich Leistengegend]) aufgezeichnet und multipliziert durch den Gewichtungsfaktor, dann aufsummiert für alle Körperregionen.
Baseline, Besuch in Monat 3
Änderung des Juckreiz-Scores am 7. Tag gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangslage, Tag 7
Der Juckreiz wurde mit dem 5-Punkte-Itch-Man-Pruritus-Assessment-Tool beurteilt. Bei Teilnehmern bis zum Alter von 5 Jahren wurde der Juckreiz anhand der Reaktion des Betreuers bewertet, und die Teilnehmer ab 6 Jahren gaben ihre Juckreizbewertungen anhand der folgenden Bewertungen selbst an: 0 = angenehm, kein Juckreiz; 1 = juckt ein wenig, beeinträchtigt die Aktivität nicht; 2 = juckt mehr, stört manchmal die Aktivität; 3 = juckt stark, es fällt schwer, still zu sein, sich zu konzentrieren; 4 = juckt am allerschrecklichsten, unmöglich still zu sitzen oder sich zu konzentrieren. Juckreizwerte wurden basierend auf der Verbesserung in 3 Gruppen eingeteilt; Verbesserter oder kein Juckreiz, nicht verbessert und fehlt. Eine Verringerung des Juckreizwertes gegenüber dem Ausgangswert um mehr als oder gleich 1 Punkt auf der Skala wurde als verbessert eingestuft.
Ausgangslage, Tag 7
Änderung des Schmerz-Scores am 7. Tag gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangslage, Tag 7
Die Veränderung der Schmerzen, die an Tag 7 im Vergleich zum Ausgangswert bewertet wurden, wurde anhand der Verhaltensskala für Gesicht, Beine, Aktivität, Schreien und Trost (FLACC) für Teilnehmer im Alter von 1 Monat bis 3 Jahren gemessen. Jede der 5 FLACC-Kategorien wurde mit 0 bis 2 bewertet, was zu einer Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 10 führte, wobei 0 = entspannt und angenehm, 1 bis 3 = leichte Beschwerden, 4 bis 6 = mäßige Schmerzen und 7 bis 10 = stark waren Beschwerden/Schmerzen. Für Teilnehmer ab 4 Jahren wurde die „Wong Faces Pain Scale“ verwendet. Diese Skala zeigt eine Reihe von Gesichtern, die von einem glücklichen Gesicht bei 0, was "kein Schmerz" bedeutet, bis zu einem weinenden Gesicht bei 10, was "am schlimmsten weh tut" bedeutet, reichen. Die Schmerzwerte wurden basierend auf der Verbesserung in 3 Gruppen eingeteilt: Verbessert oder keine Schmerzen, Nicht verbessert und Fehlend. Eine Verringerung des Schmerzwertes gegenüber dem Ausgangswert von mehr als oder gleich 2 Punkten auf der Skala wurde als verbessert eingestuft.
Ausgangslage, Tag 7

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Mitarbeiter

Amicus Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. März 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Juli 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Juli 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. April 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2020

Zuletzt verifiziert

1. April 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (EudraCT-Nummer)
  • R01-005095-01 (Andere Kennung: Orphan Product Grant)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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