Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ESSENCE: Skuteczność i bezpieczeństwo kremu SD-101 u uczestników z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka

1 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: Scioderm, Inc.

Faza 3, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa kremu SD-101 u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka

Celem była ocena skuteczności i bezpieczeństwa SD-101-6.0 krem kontra placebo (SD-101-0.0) krem w leczeniu zmian skórnych u uczestników z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka. Źródło finansowania - Biuro ds. Rozwoju Produktów Sierocych (OOPD) Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa SD-101-6.0 krem kontra placebo (SD-101-0.0) krem na zmiany skórne u uczestników z Simplex, recesywną dystrofią lub Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa. Epidermolysis Bullosa to rzadka grupa dziedzicznych zaburzeń, które zwykle objawiają się przy urodzeniu jako tworzenie się pęcherzy i zmian na skórze w odpowiedzi na niewielki lub żaden widoczny uraz. W tym badaniu SD-101-6.0 krem lub placebo (SD-101-0.0) krem miał być stosowany miejscowo, raz dziennie na całe ciało przez okres 90 dni. Uczestnicy mieli 1 docelową ranę wybraną na początku badania przez badacza. Wybrana rana docelowa musiała być obecna przez co najmniej 21 dni. Fotograficzne potwierdzenie docelowej lokalizacji rany zostało zebrane na linii podstawowej, a zdjęcie zapisane z pierwszej wizyty zostało wykorzystane do potwierdzenia lokalizacji docelowej rany podczas kolejnych wizyt. Uczestnik powrócił do ośrodka badawczego na Wizytę 2 (około 14 dni od wartości wyjściowej), Wizytę 3 (około 30 dni od wartości wyjściowej), Wizytę 4 (około 60 dni od wartości początkowej) i Wizytę 5 (około 90 dni od wartości początkowej), aby mieć docelowa rana oceniana pod kątem stopnia zagojenia. Ponadto podczas każdej wizyty oceniano świąd, ból, powierzchnię ciała, zamknięcie rany docelowej i bliznowacenie zagojonej rany docelowej. ARANZ SilhouetteStar™ był używany do pomiaru docelowej rany podczas wszystkich wizyt.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

169

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
  • Francja
      • Nice, Francja, 0-06200
      • Paris, Francja, 75015
      • Toulouse, Francja
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
  • Litwa
      • Kaunas, Litwa
  • Niemcy
      • Freiburg, Niemcy
      • Hannover, Niemcy
  • Polska
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Polska
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Stany Zjednoczone, 11733
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20122
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Formularz świadomej zgody podpisany przez uczestnika lub jego przedstawiciela prawnego; jeśli uczestnik nie miał ukończonych 18 lat, ale był zdolny do wyrażenia zgody, podpisana zgoda uczestnika.
  • Uczestnik (lub opiekun) musi być chętny do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu.
  • Rozpoznanie simplex, recesywnej dystroficznej lub Junctional non-Herlitz EB.
  • Uczestnik musi mieć 1 ranę docelową (rozmiar od 10 do 50 cm^2) na początku badania.
  • Uczestnicy od 1 miesiąca życia.
  • Docelowa rana musi być obecna od co najmniej 21 dni.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy, którzy nie spełnili kryteriów wpisu określonych powyżej.
  • Wybrana rana docelowa nie miała klinicznych objawów miejscowej infekcji.
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu 30 dni przed rejestracją.
  • Stosowanie immunoterapii lub chemioterapii cytotoksycznej w ciągu 60 dni przed włączeniem.
  • Stosowanie ogólnoustrojowej lub miejscowej terapii sterydowej w ciągu 30 dni przed włączeniem. (Sterydy wziewne i krople do oczu zawierające steroidy były dozwolone).
  • Stosowanie ogólnoustrojowych antybiotyków w ciągu 7 dni przed włączeniem.
  • Obecna lub przebyta choroba nowotworowa.
  • Zaburzenia tętnicze lub żylne powodujące owrzodzenia.
  • Ciąża lub karmienie piersią podczas badania. (Test ciążowy z moczu wykonywano podczas badania przesiewowego oraz co 30 dni do wizyty końcowej u uczestniczek w wieku rozrodczym).
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie zachowywały abstynencji i nie stosowały medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SD-101-6.0 krem
SD-101-6.0 krem ​​stosowany miejscowo, raz dziennie na całe ciało przez okres 90 dni
Lek: SD-101-6.0 krem
stosować miejscowo raz dziennie przez 90 dni
Inne nazwy:
  • SD-101
Komparator placebo: Krem placebo (SD-101-0.0).
SD-101-0.0 (placebo) krem ​​stosowany miejscowo, raz dziennie na całe ciało przez okres 90 dni
Lek: Krem placebo (SD-101-0.0).
stosować miejscowo raz dziennie przez 90 dni
Inne nazwy:
  • placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do całkowitego zamknięcia docelowej rany w ciągu 3 miesięcy
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do miesiąca 3
Docelowe rany monitorowano podczas każdej wizyty badawczej pod kątem całkowitego zamknięcia, co definiowano jako ponowne nabłonkowanie skóry bez drenażu. Czas do docelowego zamknięcia rany mierzono od daty pierwszego podania badanego leku do daty docelowego zamknięcia rany. Uczestnicy zostali ocenzurowani, jeśli nie otrzymali odpowiedzi w ciągu 3 miesięcy lub wycofali się wcześniej przed potwierdzeniem docelowego zamknięcia rany. Ten pierwszorzędowy punkt końcowy przedstawia średni czas do całkowitego zamknięcia docelowej rany, analizowany przy użyciu podejścia Kaplana-Meiera.
Od wizyty początkowej do miesiąca 3
Odsetek uczestników, u których wystąpiło całkowite zamknięcie rany docelowej w ciągu 3 miesięcy
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do miesiąca 3
Docelowe rany monitorowano podczas każdej wizyty badawczej pod kątem całkowitego zamknięcia, co definiowano jako ponowne nabłonkowanie skóry bez drenażu. Uczestników uznano za odpowiadających, jeśli doświadczyli całkowitego zamknięcia rany podczas wizyt w 2. tygodniu lub 1., 2. lub 3. miesiącu. Jeśli udokumentowano, że docelowa rana zamknęła się podczas danej wizyty, uznano ją za zamkniętą podczas wszystkich kolejnych wizyt. Ten pierwszorzędowy punkt końcowy przedstawia odsetek uczestników z populacji ITT, którzy mieli całkowite docelowe zamknięcie rany do końca okresu badania (tj. 3 miesięcy). Analizę przeprowadzono na uczestnikach z danymi dotyczącymi zamykania ran po okresie wyjściowym.
Od wizyty początkowej do miesiąca 3

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiło całkowite zamknięcie docelowej rany podczas wizyt w 1. i 2. miesiącu
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do miesiąca 1 i miesiąca 2
Docelowe rany monitorowano podczas każdej wizyty badawczej pod kątem całkowitego zamknięcia, co definiowano jako ponowne nabłonkowanie skóry bez drenażu. Wyświetlany jest odsetek uczestników, którzy ukończyli docelowe zamykanie ran podczas wizyt studyjnych w Miesiącu 1 i Miesiącu 2. Jeśli udokumentowano, że docelowa rana zamknęła się podczas danej wizyty, uznano ją za zamkniętą podczas wszystkich kolejnych wizyt.
Od wizyty początkowej do miesiąca 1 i miesiąca 2
Zmiana od wartości początkowej wskaźnika powierzchni ciała (BSAI) zmienionej skóry podczas wizyty w 3. miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, wizyta w miesiącu 3
Uszkodzoną skórę zdefiniowano jako obszary, które zawierały którekolwiek z następujących: pęcherze, nadżerki, owrzodzenia, strupki, pęcherze lub strupy, a także obszary, które były łzawiące, złuszczające, sączące, pokryte strupami lub obnażone. BSAI obliczono jako procent, w zakresie od 0% do 100%, dotkniętej powierzchni ciała, rejestrowanej dla każdego określonego obszaru ciała (tj. głowy/szyi, kończyn górnych, tułowia [w tym pachwiny] i kończyn dolnych), przez współczynnik wagowy, a następnie zsumowane dla wszystkich regionów ciała.
Punkt wyjściowy, wizyta w miesiącu 3
Zmiana od wartości wyjściowej w BSAI całkowitego obciążenia ranami ciała podczas wizyty w 3. miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, wizyta w miesiącu 3
Całkowite obciążenie ran ciała obliczono za pomocą BSAI. Rana zdefiniowana jako otwarty obszar na skórze (to znaczy przerwana powłoka naskórka). BSAI obliczono jako procent, w zakresie od 0% do 100%, dotkniętej powierzchni ciała, rejestrowanej dla każdego określonego obszaru ciała (tj. głowy/szyi, kończyn górnych, kończyn dolnych, tułowia [w tym pachwiny]) i pomnożone przez współczynnik wagowy, a następnie zsumowane dla wszystkich regionów ciała.
Punkt wyjściowy, wizyta w miesiącu 3
Zmiana od wartości początkowej w punktacji swędzenia w dniu 7
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 7
Swędzenie oceniano za pomocą 5-punktowego narzędzia do oceny świądu Itch Man. W przypadku uczestników w wieku do 5 lat swędzenie oceniano na podstawie odpowiedzi opiekuna, a uczestnicy w wieku 6 lat i starsi sami zgłaszali swoje oceny swędzenia w oparciu o następujące wyniki: 0 = Komfort, brak swędzenia; 1=lekko swędzi, nie przeszkadza w aktywności; 2=bardziej swędzi, czasem przeszkadza w aktywności; 3=dużo swędzi, trudno się uspokoić, skoncentrować; 4=swędzi najstraszniej, nie można usiedzieć w miejscu ani się skoncentrować. Wyniki swędzenia podzielono na 3 grupy na podstawie poprawy; Poprawa lub brak swędzenia, brak poprawy i brak. Redukcję swędzenia w stosunku do wartości wyjściowej o co najmniej 1 punkt na skali uznano za poprawę.
Linia bazowa, dzień 7
Zmiana od wartości początkowej w punktacji bólu w dniu 7
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 7
Zmianę bólu ocenianego w dniu 7 w porównaniu z wartością wyjściową mierzono za pomocą skali behawioralnej Face, Legs, Activity, Cry, and Consolability (FLACC) dla uczestników w wieku od 1 miesiąca do 3 lat. Każda z 5 kategorii FLACC była oceniana od 0 do 2, co dawało łączny wynik od 0 do 10, gdzie 0=zrelaksowany i wygodny, 1 do 3=łagodny dyskomfort, 4 do 6=umiarkowany ból i 7 do 10=silny dyskomfort/ból. W przypadku uczestników w wieku 4 lat i starszych zastosowano „Skalę bólu twarzy Wong”. Ta skala pokazuje serie twarzy, począwszy od szczęśliwej twarzy na poziomie 0, co oznacza „brak bólu”, do płaczącej twarzy na poziomie 10, co oznacza „najgorszy ból”. Ocenę bólu podzielono na 3 grupy w oparciu o poprawę: poprawa lub brak bólu, brak poprawy i brak. Redukcję bólu w stosunku do wartości wyjściowej większą lub równą 2 punktom na skali uznano za poprawę.
Linia bazowa, dzień 7

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Współpracownicy

Amicus Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 lipca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (Numer EudraCT)
  • R01-005095-01 (Inny identyfikator: Orphan Product Grant)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj