Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ESSENCE-undersøgelse: Effektivitet og sikkerhed af SD-101-creme hos deltagere med Epidermolysis Bullosa

1. april 2020 opdateret af: Scioderm, Inc.

En fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​SD-101 creme hos patienter med epidermolysis Bullosa

Målet var at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​SD-101-6.0 creme versus placebo (SD-101-0.0) creme til behandling af hudlæsioner hos deltagere med Epidermolysis Bullosa. Finansieringskilde - United States Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OOPD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var en fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​SD-101-6.0 creme versus placebo (SD-101-0.0) creme på hudlæsioner hos deltagere med Simplex, Recessive Dystrophic eller Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa. Epidermolysis Bullosa er en sjælden gruppe af arvelige lidelser, der typisk manifesterer sig ved fødslen som blærer og læsionsdannelse på huden som reaktion på få eller ingen synlige traumer. I denne undersøgelse, SD-101-6.0 creme eller placebo (SD-101-0.0) cremen skulle påføres topisk en gang om dagen på hele kroppen i en periode på 90 dage. Deltagerne havde 1 målsår udvalgt ved baseline af investigator. Det valgte målsår skulle have været til stede i mindst 21 dage. Fotografisk bekræftelse af målsårets placering blev indsamlet ved baseline, og billedet gemt fra det første besøg blev brugt til at bekræfte placeringen af ​​målsåret ved efterfølgende besøg. Deltageren vendte tilbage til undersøgelsesstedet for besøg 2 (ca. 14 dage fra baseline), besøg 3 (ca. 30 dage fra baseline), besøg 4 (ca. 60 dage fra baseline) og besøg 5 (ca. 90 dage fra baseline) for at have målsåret vurderet for helingsniveauet. Derudover blev kløe, smerte, kropsoverfladeareal, målsårlukning og ardannelse af helet målsår vurderet ved hvert besøg. ARANZ SilhouetteStar™ blev brugt til at måle målsåret ved alle besøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

169

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Forenede Stater, 11733
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
  • Frankrig
      • Nice, Frankrig, 0-06200
      • Paris, Frankrig, 75015
      • Toulouse, Frankrig
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen
  • Polen
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Polen
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland
      • Hannover, Tyskland
  • Østrig
      • Salzburg, Østrig, 5020

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Formular til informeret samtykke underskrevet af deltageren eller deltagerens juridiske repræsentant; hvis deltageren var under 18 år, men i stand til at give samtykke, underskrevet samtykke fra deltageren.
  • Deltageren (eller viceværten) skal have været villig til at overholde alle protokolkrav.
  • Diagnose af simplex, recessiv dystrofisk eller Junctional ikke-Herlitz EB.
  • Deltageren skal have haft 1 målsår (størrelse 10 til 50 cm^2) ved studiestart.
  • Deltagere 1 måned og ældre.
  • Målsår skal have været til stede i mindst 21 dage.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der ikke opfyldte adgangskriterierne beskrevet ovenfor.
  • Det udvalgte målsår havde ikke klinisk tegn på lokal infektion.
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage før tilmelding.
  • Brug af immunterapi eller cytotoksisk kemoterapi inden for 60 dage før indskrivning.
  • Anvendelse af systemisk eller topisk steroidbehandling inden for 30 dage før indskrivning. (Inhalerede steroider og oftalmiske dråber indeholdende steroider var tilladt).
  • Anvendelse af systemisk antibiotika inden for 7 dage før indskrivning.
  • Nuværende eller tidligere malignitet.
  • Arteriel eller venøs lidelse, der resulterer i ulcererede læsioner.
  • Graviditet eller amning under undersøgelsen. (Der blev udført en uringraviditetstest ved screening og hver 30. dag indtil det sidste besøg for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder).
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke var afholdende og ikke praktiserede en medicinsk acceptabel præventionsmetode.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SD-101-6.0 creme
SD-101-6.0 creme påført topisk en gang dagligt på hele kroppen i en periode på 90 dage
Medicin: SD-101-6.0 creme
påføres topisk én gang dagligt i 90 dage
Andre navne:
  • SD-101
Placebo komparator: Placebo (SD-101-0.0) creme
SD-101-0.0 (placebo) creme påført topisk en gang dagligt på hele kroppen i en periode på 90 dage
Medicin: Placebo (SD-101-0.0) creme
påføres topisk én gang dagligt i 90 dage
Andre navne:
  • placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til at fuldføre målsårlukning inden for 3 måneder
Tidsramme: Fra baseline til måned 3 besøg
Målsår blev overvåget ved hvert studiebesøg for fuldstændig lukning, defineret som hudre-epitelisering uden dræning. Tid til målsårlukning blev målt fra datoen for den første administration af undersøgelseslægemidlet til datoen for målsårets lukning. Deltagerne blev censureret, hvis de ikke havde et svar inden for 3 måneder, eller trak sig tidligere før bekræftelsen af ​​deres målsårlukning. Dette primære slutpunkt viser den gennemsnitlige tid til fuldførelse af målsårlukning, analyseret ved hjælp af en Kaplan-Meier tilgang.
Fra baseline til måned 3 besøg
Procentdelen af ​​deltagere, der oplever fuldstændig lukning af deres målsår inden for 3 måneder
Tidsramme: Fra baseline til måned 3 besøg
Målsår blev overvåget ved hvert studiebesøg for fuldstændig lukning, defineret som hudre-epitelisering uden dræning. Deltagerne blev betragtet som respondere, hvis de oplevede fuldstændig sårlukning ved uge 2 eller måned 1, 2 eller 3 besøg. Hvis et målsår blev dokumenteret lukket ved et givet besøg, blev det anset for lukket ved alle efterfølgende besøg. Dette primære slutpunkt viser procentdelen af ​​deltagere fra ITT-populationen, som havde fuldstændig målsårlukning ved udgangen af ​​undersøgelsesperioden (det vil sige 3 måneder). Analyse blev udført på deltagere med post-baseline sårlukningsdata.
Fra baseline til måned 3 besøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der oplever fuldstændig lukning af deres målsår ved måned 1 og måned 2 besøg
Tidsramme: Fra baseline til måned 1 og måned 2 besøg
Målsår blev overvåget ved hvert studiebesøg for fuldstændig lukning, defineret som hudre-epitelisering uden dræning. Procentdelen af ​​deltagere, der fuldførte målsårlukningen ved studiebesøgene for måned 1 og måned 2, vises. Hvis et målsår blev dokumenteret lukket ved et givet besøg, blev det anset for lukket ved alle efterfølgende besøg.
Fra baseline til måned 1 og måned 2 besøg
Ændring fra baseline i kropsoverfladearealindeks (BSAI) af læsional hud ved besøg på 3. måned
Tidsramme: Baseline, måned 3 besøg
Læsional hud blev defineret som områder, der indeholdt et eller flere af følgende: blærer, erosioner, sårdannelser, skorper, bullae eller sårskorper, såvel som områder, der græd, slugtede, sivede, havde skorper eller blottet. BSAI blev beregnet som en procentdel, varierende fra 0 % til 100 %, af det berørte kropsoverfladeareal, registreret for hver defineret kropsregion (det vil sige hoved/hals, øvre lemmer, krop [inklusive lyske] og underekstremiteter), multipliceret med vægtningsfaktoren, derefter summeret for alle kropsregioner.
Baseline, måned 3 besøg
Ændring fra baseline i BSAI af total kropssårbyrde ved 3. måned besøg
Tidsramme: Baseline, måned 3 besøg
Den samlede kropssårbyrde blev beregnet ved hjælp af BSAI. Et sår defineret som et åbent område på huden (det vil sige forstyrret epidermal dækning). BSAI blev beregnet som en procentdel, varierende fra 0 % til 100 %, af det berørte kropsoverfladeareal, registreret for hver defineret kropsregion (det vil sige hoved/hals, øvre lemmer, underekstremiteter, krop [inklusive lyske]) og ganget med vægtningsfaktoren, derefter summeret for alle kropsregioner.
Baseline, måned 3 besøg
Ændring fra baseline i kløe-score på dag 7
Tidsramme: Baseline, dag 7
Kløe blev vurderet ved hjælp af 5-punkts Itch Man Pruritus Assessment Tool. For deltagere op til 5 år blev kløe vurderet ved hjælp af viceværtens svar, og deltagere på 6 år og ældre rapporterede selv deres kløevurderinger baseret på følgende score: 0=Behagelig, ingen kløe; 1=kløer lidt, forstyrrer ikke aktiviteten; 2=kløer mere, forstyrrer nogle gange aktiviteten; 3=kløer meget, svært at være stille, koncentrere sig; 4=kløer mest forfærdeligt, umuligt at sidde stille eller koncentrere sig. Kløe score blev kategoriseret i 3 grupper baseret på forbedring; Forbedret eller ingen kløe, ikke forbedret og mangler. En reduktion af kløe-score fra baseline større end eller lig med 1 point på skalaen blev klassificeret som forbedret.
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i smertescore på dag 7
Tidsramme: Baseline, dag 7
Ændring i smerte vurderet på dag 7 sammenlignet med baseline blev målt ved hjælp af Face, Legs, Activity, Cry, and Consolability (FLACC) adfærdsskalaen for deltagere i alderen 1 måned til 3 år. Hver af de 5 FLACC-kategorier blev scoret fra 0 til 2, hvilket resulterede i en samlet score mellem 0 og 10 med 0=Afslappet og behagelig, 1 til 3=Mild ubehag, 4 til 6=Moderat smerte og 7 til 10=Svær. ubehag/smerter. For deltagere fra 4 år og ældre blev "Wong Faces Pain Scale" brugt. Denne skala viser en række ansigter, der spænder fra et glad ansigt på 0, som repræsenterer "ingen ondt", til et grædende ansigt på 10, som repræsenterer "gør værst ondt". Smertescore blev kategoriseret i 3 grupper baseret på forbedring: Forbedret eller Ingen smerte, Ikke forbedret og Manglende. En smertescorereduktion fra baseline større end eller lig med 2 point på skalaen blev klassificeret som forbedret.
Baseline, dag 7

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Samarbejdspartnere

Amicus Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. juli 2017

Studieafslutning (Faktiske)

5. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. marts 2015

Først opslået (Skøn)

10. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2020

Sidst verificeret

1. april 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (EudraCT nummer)
  • R01-005095-01 (Anden identifikator: Orphan Product Grant)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner