Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ESSENCE-onderzoek: werkzaamheid en veiligheid van SD-101-crème bij deelnemers met epidermolysis bullosa

1 april 2020 bijgewerkt door: Scioderm, Inc.

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van SD-101-crème bij patiënten met epidermolysis bullosa

Het doel was om de werkzaamheid en veiligheid van SD-101-6.0 te beoordelen crème versus Placebo (SD-101-0.0) crème bij de behandeling van huidlaesies bij deelnemers met Epidermolysis Bullosa. Financieringsbron - Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OOPD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van SD-101-6.0 te beoordelen. crème versus placebo (SD-101-0.0) crème op huidlaesies bij deelnemers met Simplex, Recessive Dystrofic of Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa. Epidermolysis Bullosa is een zeldzame groep van erfelijke aandoeningen die zich typisch bij de geboorte manifesteren als blaarvorming en vorming van laesies op de huid als reactie op weinig of geen duidelijk trauma. In deze studie, SD-101-6.0 crème of placebo (SD-101-0.0) crème moest topisch worden aangebracht, eenmaal per dag op het hele lichaam gedurende een periode van 90 dagen. Deelnemers hadden 1 doelwond geselecteerd bij baseline door de onderzoeker. De geselecteerde doelwond moest minimaal 21 dagen aanwezig zijn. Fotografische bevestiging van de locatie van de doelwond werd bij baseline verzameld en de foto die bij het eerste bezoek was opgeslagen, werd gebruikt om de locatie van de doelwond bij volgende bezoeken te bevestigen. De deelnemer keerde terug naar de onderzoekslocatie voor Bezoek 2 (ongeveer 14 dagen vanaf baseline), Bezoek 3 (ongeveer 30 dagen vanaf baseline), Bezoek 4 (ongeveer 60 dagen vanaf baseline) en Bezoek 5 (ongeveer 90 dagen vanaf baseline) om de doelwond beoordeeld op het niveau van genezing. Bovendien werden bij elk bezoek jeuk, pijn, lichaamsoppervlak, sluiting van de doelwond en littekenvorming van de genezen doelwond beoordeeld. De ARANZ SilhouetteStar™ werd gebruikt om de doelwond bij alle bezoeken te meten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

169

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australië, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
  • Duitsland
      • Freiburg, Duitsland
      • Hannover, Duitsland
  • Frankrijk
      • Nice, Frankrijk, 0-06200
      • Paris, Frankrijk, 75015
      • Toulouse, Frankrijk
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël
  • Italië
      • Milano, Italië, 20122
  • Litouwen
      • Kaunas, Litouwen
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
  • Oostenrijk
      • Salzburg, Oostenrijk, 5020
  • Polen
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Polen
  • Servië
      • Belgrade, Servië
  • Spanje
      • Madrid, Spanje
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Verenigde Staten, 11733
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Informed Consent-formulier ondertekend door de deelnemer of de wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer; als de deelnemer jonger was dan 18 jaar maar in staat was om toestemming te geven, ondertekende toestemming van de deelnemer.
  • Deelnemer (of verzorger) moet bereid zijn geweest om aan alle protocoleisen te voldoen.
  • Diagnose van Simplex, Recessive Dystrofic of Junctional non-Herlitz EB.
  • De deelnemer moet bij aanvang van het onderzoek 1 doelwond hebben gehad (maat 10 tot 50 cm^2).
  • Deelnemers 1 maand en ouder.
  • De doelwond moet minimaal 21 dagen aanwezig zijn geweest.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers die niet voldeden aan de hierboven beschreven toelatingscriteria.
  • Geselecteerde doelwond had geen klinisch bewijs van lokale infectie.
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen de 30 dagen vóór inschrijving.
  • Gebruik van immunotherapie of cytotoxische chemotherapie binnen de 60 dagen vóór inschrijving.
  • Gebruik van systemische of topische steroïdentherapie binnen 30 dagen vóór inschrijving. (Geïnhaleerde steroïden en oogdruppels met steroïden waren toegestaan).
  • Gebruik van systemische antibiotica binnen de 7 dagen voor inschrijving.
  • Huidige of voormalige maligniteit.
  • Arteriële of veneuze stoornis resulterend in zwerende laesies.
  • Zwangerschap of borstvoeding tijdens het onderzoek. (Een urine-zwangerschapstest werd uitgevoerd bij de screening en elke 30 dagen tot het laatste bezoek voor vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd).
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die niet abstinent waren en geen medisch aanvaardbare anticonceptiemethode toepasten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SD-101-6.0 crème
SD-101-6.0 crème topisch aangebracht, eenmaal per dag op het hele lichaam gedurende een periode van 90 dagen
Geneesmiddel: SD-101-6.0 crème
gedurende 90 dagen één keer per dag topisch aangebracht
Andere namen:
  • SD-101
Placebo-vergelijker: Placebo (SD-101-0.0) crème
SD-101-0.0 (placebo) crème topisch aangebracht, één keer per dag op het hele lichaam gedurende een periode van 90 dagen
Geneesmiddel: Placebo (SD-101-0.0) crème
gedurende 90 dagen één keer per dag topisch aangebracht
Andere namen:
  • placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd om doelwondsluiting binnen 3 maanden te voltooien
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 3 bezoek
Doelwonden werden bij elk studiebezoek gecontroleerd op volledige sluiting, gedefinieerd als her-epithelisatie van de huid zonder drainage. De tijd tot doelwondsluiting werd gemeten vanaf de datum van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot de datum van doelwondsluiting. Deelnemers werden gecensureerd als ze binnen 3 maanden geen reactie hadden, of zich eerder terugtrokken vóór de bevestiging van het sluiten van hun doelwond. Dit primaire eindpunt geeft de gemiddelde tijd tot voltooiing van de doelwondsluiting weer, geanalyseerd met behulp van een Kaplan-Meier-benadering.
Van baseline tot maand 3 bezoek
Het percentage deelnemers dat binnen 3 maanden volledige sluiting van hun doelwond ervaart
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 3 bezoek
Doelwonden werden bij elk studiebezoek gecontroleerd op volledige sluiting, gedefinieerd als her-epithelisatie van de huid zonder drainage. Deelnemers werden als responders beschouwd als ze volledige wondsluiting ervoeren tijdens de bezoeken van week 2 of maand 1, 2 of 3. Als werd gedocumenteerd dat een doelwond tijdens een bepaald bezoek was gesloten, werd deze bij alle volgende bezoeken als gesloten beschouwd. Dit primaire eindpunt geeft het percentage deelnemers uit de ITT-populatie weer dat aan het einde van de onderzoeksperiode (d.w.z. 3 maanden) de doelwond volledig had gesloten. Analyse werd uitgevoerd op deelnemers met post-baseline wondsluitingsgegevens.
Van baseline tot maand 3 bezoek

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat volledige sluiting van hun doelwond ervaart bij bezoeken van maand 1 en maand 2
Tijdsspanne: Van basislijn tot maand 1 en maand 2 bezoeken
Doelwonden werden bij elk studiebezoek gecontroleerd op volledige sluiting, gedefinieerd als her-epithelisatie van de huid zonder drainage. Het percentage deelnemers dat de beoogde wondsluiting voltooide tijdens de studiebezoeken van maand 1 en maand 2 wordt weergegeven. Als werd gedocumenteerd dat een doelwond tijdens een bepaald bezoek was gesloten, werd deze bij alle volgende bezoeken als gesloten beschouwd.
Van basislijn tot maand 1 en maand 2 bezoeken
Verandering ten opzichte van baseline in Body Surface Area Index (BSAI) van laesiehuid bij bezoek van maand 3
Tijdsspanne: Basislijn, bezoek van maand 3
Laesiehuid werd gedefinieerd als gebieden die een van de volgende zaken bevatten: blaren, erosies, zweren, korstjes, bullae of korsten, evenals gebieden die huilden, vervellen, sijpelen, korsten of ontbloten waren. BSAI werd berekend als een percentage, variërend van 0% tot 100%, van het aangetaste lichaamsoppervlak, geregistreerd voor elk gedefinieerd lichaamsgebied (d.w.z. hoofd/nek, bovenste ledematen, romp [inclusief lies] en onderste ledematen), vermenigvuldigd met door de wegingsfactor, vervolgens opgeteld voor alle lichaamsregio's.
Basislijn, bezoek van maand 3
Verandering ten opzichte van baseline in BSAI van totale lichaamswondlast bij bezoek van maand 3
Tijdsspanne: Basislijn, bezoek van maand 3
De totale wondbelasting van het lichaam werd berekend met behulp van BSAI. Een wond gedefinieerd als een open gebied op de huid (dat wil zeggen, de epidermale bedekking is verbroken). BSAI werd berekend als een percentage, variërend van 0% tot 100%, van het aangetaste lichaamsoppervlak, geregistreerd voor elk gedefinieerd lichaamsgebied (d.w.z. hoofd/nek, bovenste ledematen, onderste ledematen, romp [inclusief lies]), en vermenigvuldigd door de wegingsfactor, vervolgens opgeteld voor alle lichaamsregio's.
Basislijn, bezoek van maand 3
Verandering van baseline in jeukscore op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn, dag 7
Jeuk werd beoordeeld met behulp van de 5-punts Itch Man Pruritus Assessment Tool. Voor deelnemers tot 5 jaar oud werd jeuk beoordeeld met behulp van de reactie van de verzorger en deelnemers van 6 jaar en ouder rapporteerden zelf hun jeukbeoordelingen op basis van de volgende scores: 0=Comfortabel, geen jeuk; 1=jeukt een beetje, verstoort de activiteit niet; 2=jeukt meer, belemmert soms activiteit; 3=veel jeuk, moeilijk stil te zijn, concentreren; 4=jeukt vreselijk, onmogelijk om stil te zitten of te concentreren. Jeukscores werden ingedeeld in 3 groepen op basis van verbetering; Verbeterd of geen jeuk, niet verbeterd en ontbrekend. Een vermindering van de jeukscore ten opzichte van de uitgangswaarde groter dan of gelijk aan 1 punt op de schaal werd als verbeterd geclassificeerd.
Basislijn, dag 7
Verandering van baseline in pijnscore op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn, dag 7
Verandering in pijn beoordeeld op dag 7 vergeleken met baseline werd gemeten met behulp van de Face, Legs, Activity, Cry, and Consolability (FLACC) gedragsschaal voor deelnemers van 1 maand tot 3 jaar oud. Elk van de 5 FLACC-categorieën kreeg een score van 0 tot 2, wat resulteerde in een totaalscore tussen 0 en 10 met 0=ontspannen en comfortabel, 1 tot 3=mild ongemak, 4 tot 6=matige pijn en 7 tot 10=ernstig ongemak/pijn. Voor deelnemers van 4 jaar en ouder werd de "Wong Faces Pain Scale" gebruikt. Deze schaal toont een reeks gezichten variërend van een blij gezicht bij 0, wat staat voor "geen pijn", tot een huilend gezicht bij 10, wat staat voor "ergste pijn". Pijnscores werden ingedeeld in 3 groepen op basis van verbetering: verbeterd of geen pijn, niet verbeterd en ontbrekend. Een vermindering van de pijnscore ten opzichte van de uitgangswaarde van meer dan of gelijk aan 2 punten op de schaal werd als verbeterd geclassificeerd.
Basislijn, dag 7

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Medewerkers

Amicus Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 juli 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 juli 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 februari 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 maart 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

10 maart 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 april 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 april 2020

Laatst geverifieerd

1 april 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (EudraCT-nummer)
  • R01-005095-01 (Andere identificatie: Orphan Product Grant)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren