Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo ESSENCE: Eficácia e Segurança do Creme SD-101 em Participantes com Epidermólise Bolhosa

1 de abril de 2020 atualizado por: Scioderm, Inc.

Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo sobre a eficácia e segurança do creme SD-101 em pacientes com epidermólise bolhosa

O objetivo foi avaliar a eficácia e segurança do SD-101-6.0 creme versus placebo (SD-101-0.0) creme no tratamento de lesões cutâneas em participantes com Epidermólise Bolhosa. Fonte de Financiamento - Departamento de Desenvolvimento de Produtos Órfãos (OOPD) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este foi um estudo de Fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do SD-101-6.0 creme versus placebo (SD-101-0,0) creme em lesões cutâneas em participantes com Epidermólise Bolhosa Simplex, Distrófica Recessiva ou Juncional não-Herlitz. Epidermólise bolhosa é um grupo raro de distúrbios hereditários que geralmente se manifestam no nascimento como formação de bolhas e lesões na pele em resposta a pouco ou nenhum trauma aparente. Neste estudo, SD-101-6.0 creme ou placebo (SD-101-0.0) o creme deveria ser aplicado topicamente, uma vez ao dia em todo o corpo por um período de 90 dias. Os participantes tiveram 1 ferida-alvo selecionada na linha de base pelo investigador. A ferida alvo selecionada deveria estar presente por pelo menos 21 dias. A confirmação fotográfica da localização da ferida-alvo foi coletada na linha de base, e a imagem salva da primeira visita foi usada para confirmar a localização da ferida-alvo nas visitas subsequentes. O participante retornou ao local do estudo para a Visita 2 (aproximadamente 14 dias a partir da linha de base), Visita 3 (aproximadamente 30 dias a partir da linha de base), Visita 4 (aproximadamente 60 dias a partir da linha de base) e Visita 5 (aproximadamente 90 dias a partir da linha de base) para ter a ferida alvo avaliada quanto ao nível de cicatrização. Além disso, prurido, dor, área de superfície corporal, fechamento da ferida-alvo e cicatrização da ferida-alvo cicatrizada foram avaliados em cada visita. O ARANZ SilhouetteStar™ foi usado para medir a ferida-alvo em todas as visitas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

169

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Freiburg, Alemanha
      • Hannover, Alemanha
  • Austrália
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrália, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
  • Espanha
      • Madrid, Espanha
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Estados Unidos, 11733
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
  • França
      • Nice, França, 0-06200
      • Paris, França, 75015
      • Toulouse, França
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Itália
      • Milano, Itália, 20122
  • Lituânia
      • Kaunas, Lituânia
  • Polônia
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Polônia
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia
  • Áustria
      • Salzburg, Áustria, 5020

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Termo de Consentimento Livre e Esclarecido assinado pelo participante ou seu representante legal; se o participante for menor de 18 anos, mas capaz de fornecer consentimento, consentimento assinado pelo participante.
  • O participante (ou cuidador) deve estar disposto a cumprir todos os requisitos do protocolo.
  • Diagnóstico de EB Simplex, Distrófica Recessiva ou EB Juncional não-Herlitz.
  • O participante deve ter 1 ferida-alvo (tamanho de 10 a 50 cm^2) ao entrar no estudo.
  • Participantes com 1 mês ou mais.
  • A ferida alvo deve estar presente há pelo menos 21 dias.

Critério de exclusão:

  • Participantes que não atenderam aos critérios de inscrição descritos acima.
  • A ferida-alvo selecionada não apresentou evidência clínica de infecção local.
  • Uso de qualquer medicamento experimental nos 30 dias anteriores à inscrição.
  • Uso de imunoterapia ou quimioterapia citotóxica nos 60 dias anteriores à inscrição.
  • Uso de terapia com esteróides sistêmicos ou tópicos nos 30 dias anteriores à inscrição. (Esteróides inalatórios e gotas oftálmicas contendo esteróides foram permitidos).
  • Uso de antibióticos sistêmicos nos 7 dias anteriores à inscrição.
  • Malignidade atual ou anterior.
  • Distúrbio arterial ou venoso resultando em lesões ulceradas.
  • Gravidez ou amamentação durante o estudo. (Um teste de gravidez de urina foi realizado na triagem e a cada 30 dias até a consulta final para participantes do sexo feminino com potencial para engravidar).
  • Mulheres com potencial para engravidar que não eram abstinentes e não praticavam um método contraceptivo clinicamente aceitável.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SD-101-6.0 creme
SD-101-6.0 creme aplicado topicamente, uma vez ao dia em todo o corpo por um período de 90 dias
Medicamento: SD-101-6.0 creme
aplicado topicamente uma vez ao dia por 90 dias
Outros nomes:
  • SD-101
Comparador de Placebo: Placebo (SD-101-0.0) creme
SD-101-0.0 (placebo) creme aplicado topicamente, uma vez ao dia em todo o corpo por um período de 90 dias
Medicamento: Placebo (SD-101-0.0) creme
aplicado topicamente uma vez ao dia por 90 dias
Outros nomes:
  • placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para completar o fechamento da ferida alvo dentro de 3 meses
Prazo: Desde a linha de base até a visita do Mês 3
As feridas-alvo foram monitoradas em cada visita do estudo para fechamento completo, definido como reepitelização da pele sem drenagem. O tempo para o fechamento alvo da ferida foi medido a partir da data da primeira administração do medicamento do estudo até a data do fechamento alvo da ferida. Os participantes foram censurados se não obtivessem uma resposta dentro de 3 meses ou desistissem antes da confirmação do fechamento da ferida alvo. Este ponto final primário exibe o tempo médio para completar o fechamento da ferida alvo, analisado usando uma abordagem Kaplan-Meier.
Desde a linha de base até a visita do Mês 3
A porcentagem de participantes que experimentaram o fechamento completo de sua ferida-alvo em 3 meses
Prazo: Desde a linha de base até a visita do Mês 3
As feridas-alvo foram monitoradas em cada visita do estudo para fechamento completo, definido como reepitelização da pele sem drenagem. Os participantes foram considerados respondedores se tiveram fechamento completo da ferida na Semana 2 ou Meses 1, 2 ou 3 visitas. Se uma ferida-alvo foi documentada como fechada em uma determinada visita, ela foi considerada fechada em todas as visitas subsequentes. Este ponto final primário exibe a porcentagem de participantes da população ITT que tiveram o fechamento completo da ferida alvo até o final do período do estudo (ou seja, 3 meses). A análise foi realizada em participantes com dados de fechamento de feridas pós-linha de base.
Desde a linha de base até a visita do Mês 3

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que experimentaram o fechamento completo de sua ferida-alvo nas visitas do mês 1 e do mês 2
Prazo: Da linha de base às visitas do Mês 1 e Mês 2
As feridas-alvo foram monitoradas em cada visita do estudo para fechamento completo, definido como reepitelização da pele sem drenagem. A porcentagem de participantes que concluíram o fechamento alvo da ferida nas visitas de estudo do Mês 1 e do Mês 2 é exibida. Se um ferimento-alvo foi documentado como fechado em uma determinada visita, ele foi considerado fechado em todas as visitas subsequentes.
Da linha de base às visitas do Mês 1 e Mês 2
Mudança da linha de base no índice de área de superfície corporal (BSAI) da pele lesionada na visita do mês 3
Prazo: Linha de base, visita do mês 3
A pele lesada foi definida como áreas que continham qualquer um dos seguintes: bolhas, erosões, ulcerações, crostas, bolhas ou escaras, bem como áreas que estavam exsudativas, descamadas, exsudativas, com crostas ou desnudas. O BSAI foi calculado como uma porcentagem, variando de 0% a 100%, da área de superfície corporal afetada, registrada para cada região definida do corpo (ou seja, cabeça/pescoço, membros superiores, tronco [inclui virilha] e membros inferiores), multiplicada pelo fator de ponderação, então somados para todas as regiões do corpo.
Linha de base, visita do mês 3
Alteração da linha de base na BSAI da carga total de feridas no corpo na visita do mês 3
Prazo: Linha de base, visita do mês 3
A carga total de feridas no corpo foi calculada usando o BSAI. Uma ferida definida como uma área aberta na pele (isto é, a cobertura epidérmica rompida). O BSAI foi calculado como uma porcentagem, variando de 0% a 100%, da área de superfície corporal afetada, registrada para cada região definida do corpo (ou seja, cabeça/pescoço, membros superiores, membros inferiores, tronco [inclui virilha]) e multiplicada pelo fator de ponderação, então somado para todas as regiões do corpo.
Linha de base, visita do mês 3
Mudança da linha de base na pontuação de coceira no dia 7
Prazo: Linha de base, dia 7
A coceira foi avaliada usando a ferramenta de avaliação de prurido Itch Man de 5 pontos. Para participantes de até 5 anos de idade, a coceira foi avaliada usando a resposta do cuidador e os participantes de 6 anos de idade ou mais relataram suas avaliações de coceira com base nas seguintes pontuações: 0=Confortável, sem coceira; 1=coça um pouco, não interfere na atividade; 2=coça mais, às vezes interfere na atividade; 3=coça muito, difícil ficar quieto, concentrar; 4=coça terrivelmente, impossível ficar parado ou se concentrar. As pontuações de coceira foram categorizadas em 3 grupos com base na melhora; Melhorou ou sem coceira, não melhorou e ausente. Uma redução na pontuação de coceira desde a linha de base maior ou igual a 1 ponto na escala foi classificada como melhorada.
Linha de base, dia 7
Mudança da linha de base na pontuação de dor no dia 7
Prazo: Linha de base, dia 7
A mudança na dor avaliada no dia 7 em comparação com a linha de base foi medida usando a escala comportamental Face, Legs, Activity, Cry, and Consolability (FLACC) para participantes de 1 mês a 3 anos de idade. Cada uma das 5 categorias FLACC foi pontuada de 0 a 2, o que resultou em uma pontuação total entre 0 e 10 com 0=Relaxado e confortável, 1 a 3=Desconforto leve, 4 a 6=Dor moderada e 7 a 10=Grave desconforto/dor. Para participantes com 4 anos de idade ou mais, foi utilizada a "Escala de Dor de Faces de Wong". Esta escala mostra uma série de rostos que vão desde um rosto feliz em 0, que representa "sem dor", até um rosto chorando em 10, que representa "o pior". Os escores de dor foram categorizados em 3 grupos com base na melhora: Melhorou ou Sem Dor, Não Melhorou e Ausente. Uma redução do escore de dor desde o início maior ou igual a 2 pontos na escala foi classificada como melhorada.
Linha de base, dia 7

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Scioderm, Inc.

Colaboradores

Amicus Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de março de 2015

Conclusão Primária (Real)

5 de julho de 2017

Conclusão do estudo (Real)

5 de julho de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de fevereiro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de março de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

10 de março de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de abril de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de abril de 2020

Última verificação

1 de abril de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (Número EudraCT)
  • R01-005095-01 (Outro identificador: Orphan Product Grant)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em SD-101-6.0 creme

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Djibouti

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever