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Estudio ESSENCE: eficacia y seguridad de la crema SD-101 en participantes con epidermólisis ampollosa

1 de abril de 2020 actualizado por: Scioderm, Inc.

Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo sobre la eficacia y seguridad de la crema SD-101 en pacientes con epidermólisis ampollosa

El objetivo fue evaluar la eficacia y seguridad de SD-101-6.0 crema versus Placebo (SD-101-0.0) crema en el tratamiento de lesiones cutáneas en participantes con Epidermólisis Bullosa. Fuente de financiación - Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio de Fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de SD-101-6.0 crema versus placebo (SD-101-0.0) crema sobre las lesiones cutáneas en participantes con epidermólisis ampollosa simplex, distrófica recesiva o juntural no herlitz. La epidermólisis ampollosa es un grupo raro de trastornos hereditarios que típicamente se manifiestan al nacer como ampollas y formación de lesiones en la piel en respuesta a un traumatismo mínimo o inexistente. En este estudio, SD-101-6.0 crema o placebo (SD-101-0.0) la crema debía aplicarse tópicamente, una vez al día en todo el cuerpo durante un período de 90 días. Los participantes tenían 1 herida objetivo seleccionada al inicio por el investigador. Se requería que la herida diana seleccionada hubiera estado presente durante al menos 21 días. La confirmación fotográfica de la ubicación de la herida objetivo se recopiló al inicio y la imagen guardada de la primera visita se usó para confirmar la ubicación de la herida objetivo en las visitas posteriores. El participante regresó al sitio de estudio para la Visita 2 (aproximadamente 14 días desde el inicio), la Visita 3 (aproximadamente 30 días desde el inicio), la Visita 4 (aproximadamente 60 días desde el inicio) y la Visita 5 (aproximadamente 90 días desde el inicio) para tener la herida objetivo evaluada para el nivel de curación. Además, en cada visita se evaluaron la picazón, el dolor, el área de superficie corporal, el cierre de la herida objetivo y la cicatrización de la herida objetivo curada. El ARANZ SilhouetteStar™ se utilizó para medir la herida objetivo en todas las visitas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

169

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Freiburg, Alemania
      • Hannover, Alemania
  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
  • España
      • Madrid, España
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, Estados Unidos, 11733
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
  • Francia
      • Nice, Francia, 0-06200
      • Paris, Francia, 75015
      • Toulouse, Francia
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
  • Polonia
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, Polonia
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Formulario de Consentimiento Informado firmado por el participante o representante legal del participante; si el participante era menor de 18 años pero capaz de dar su asentimiento, asentimiento firmado por el participante.
  • El participante (o cuidador) debe haber estado dispuesto a cumplir con todos los requisitos del protocolo.
  • Diagnóstico de EB simple, distrófica recesiva o juntural no Herlitz.
  • El participante debe haber tenido 1 herida objetivo (tamaño de 10 a 50 cm^2) al ingresar al estudio.
  • Participantes de 1 mes en adelante.
  • La herida objetivo debe haber estado presente durante al menos 21 días.

Criterio de exclusión:

  • Participantes que no cumplieron con los criterios de entrada descritos anteriormente.
  • La herida objetivo seleccionada no tenía evidencia clínica de infección local.
  • Uso de cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción.
  • Uso de inmunoterapia o quimioterapia citotóxica dentro de los 60 días anteriores a la inscripción.
  • Uso de terapia con esteroides sistémicos o tópicos dentro de los 30 días anteriores a la inscripción. (Se permitieron los esteroides inhalados y las gotas oftálmicas que contenían esteroides).
  • Uso de antibióticos sistémicos dentro de los 7 días previos a la inscripción.
  • Neoplasia maligna actual o anterior.
  • Trastorno arterial o venoso que resulta en lesiones ulceradas.
  • Embarazo o lactancia durante el estudio. (Se realizó una prueba de embarazo en orina en la selección y cada 30 días hasta la visita final para las participantes mujeres en edad fértil).
  • Mujeres en edad fértil que no estaban en abstinencia y que no practicaban un método anticonceptivo médicamente aceptable.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Crema SD-101-6.0
Crema SD-101-6.0 aplicada tópicamente, una vez al día en todo el cuerpo por un período de 90 días
Droga: Crema SD-101-6.0
aplicado tópicamente una vez al día durante 90 días
Otros nombres:
  • SD-101
Comparador de placebos: Crema de placebo (SD-101-0.0)
Crema SD-101-0.0 (placebo) aplicada tópicamente, una vez al día en todo el cuerpo durante un período de 90 días
Droga: Crema de placebo (SD-101-0.0)
aplicado tópicamente una vez al día durante 90 días
Otros nombres:
  • placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo para completar el cierre de la herida objetivo en 3 meses
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita del mes 3
Las heridas diana se controlaron en cada visita del estudio para el cierre completo, definido como reepitelización de la piel sin drenaje. El tiempo hasta el cierre de la herida objetivo se midió desde la fecha de la primera administración del fármaco del estudio hasta la fecha del cierre de la herida objetivo. Los participantes fueron censurados si no tenían una respuesta dentro de los 3 meses, o si se retiraban antes de la confirmación del cierre de su herida objetivo. Este punto final primario muestra el tiempo medio para completar el cierre de la herida objetivo, analizado mediante un enfoque de Kaplan-Meier.
Desde el inicio hasta la visita del mes 3
El porcentaje de participantes que experimentaron el cierre completo de su herida objetivo dentro de los 3 meses
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita del mes 3
Las heridas diana se controlaron en cada visita del estudio para el cierre completo, definido como reepitelización de la piel sin drenaje. Se consideró que los participantes respondieron si experimentaron el cierre completo de la herida en las visitas de la semana 2 o de los meses 1, 2 o 3. Si se documentó que una herida objetivo se cerró en una visita determinada, se consideró cerrada en todas las visitas posteriores. Este punto final primario muestra el porcentaje de participantes de la población ITT que lograron el cierre completo de la herida objetivo al final del período de estudio (es decir, 3 meses). El análisis se realizó en participantes con datos de cierre de heridas posteriores al inicio.
Desde el inicio hasta la visita del mes 3

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que experimentaron el cierre completo de su herida objetivo en las visitas del mes 1 y el mes 2
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las visitas del Mes 1 y el Mes 2
Las heridas diana se controlaron en cada visita del estudio para el cierre completo, definido como reepitelización de la piel sin drenaje. Se muestra el porcentaje de participantes que completaron el cierre objetivo de la herida en las visitas de estudio del Mes 1 y el Mes 2. Si se documentó que una herida objetivo se cerró en una visita determinada, se consideró cerrada en todas las visitas posteriores.
Desde el inicio hasta las visitas del Mes 1 y el Mes 2
Cambio desde el inicio en el índice de área de superficie corporal (BSAI) de la piel lesionada en la visita del mes 3
Periodo de tiempo: Línea de base, visita del mes 3
La piel lesionada se definió como áreas que contenían cualquiera de los siguientes: ampollas, erosiones, ulceraciones, costras, ampollas o escaras, así como áreas que supuraban, se desprendían, supuraban, formaban costras o estaban desnudas. El BSAI se calculó como un porcentaje, que va del 0 % al 100 %, del área de superficie corporal afectada, registrada para cada región corporal definida (es decir, cabeza/cuello, extremidades superiores, tronco [incluye la ingle] y extremidades inferiores), multiplicada por el factor de ponderación, luego sumado para todas las regiones del cuerpo.
Línea de base, visita del mes 3
Cambio desde el inicio en BSAI de la carga corporal total de la herida en la visita del mes 3
Periodo de tiempo: Línea de base, visita del mes 3
La carga corporal total de la herida se calculó utilizando BSAI. Una herida definida como un área abierta en la piel (es decir, cubierta epidérmica interrumpida). El BSAI se calculó como un porcentaje, que va del 0 % al 100 %, del área de superficie corporal afectada, registrada para cada región corporal definida (es decir, cabeza/cuello, extremidades superiores, extremidades inferiores, tronco [incluye la ingle]) y multiplicada por el factor de ponderación, luego sumado para todas las regiones del cuerpo.
Línea de base, visita del mes 3
Cambio desde el inicio en la puntuación de picazón en el día 7
Periodo de tiempo: Línea de base, día 7
La picazón se evaluó utilizando la herramienta de evaluación de prurito Itch Man de 5 puntos. Para los participantes de hasta 5 años de edad, la picazón se evaluó utilizando la respuesta del cuidador y los participantes de 6 años de edad y mayores autoinformaron sus evaluaciones de picazón según las siguientes puntuaciones: 0 = Cómodo, sin picazón; 1=pica un poco, no interfiere con la actividad; 2=pica más, a veces interfiere con la actividad; 3=pica mucho, dificultad para quedarse quieto, concentrarse; 4 = picazón terrible, imposible quedarse quieto o concentrarse. Los puntajes de picazón se clasificaron en 3 grupos según la mejora; Comezón mejorada o sin picazón, no mejorada y faltante. Se clasificó como mejorada una reducción de la puntuación del prurito desde el inicio mayor o igual a 1 punto en la escala.
Línea de base, día 7
Cambio desde el inicio en la puntuación del dolor en el día 7
Periodo de tiempo: Línea de base, día 7
El cambio en el dolor evaluado en el día 7 en comparación con el valor inicial se midió mediante la escala de comportamiento Face, Legs, Activity, Cry, and Consolability (FLACC) para participantes de 1 mes a 3 años de edad. Cada una de las 5 categorías de FLACC se calificó de 0 a 2, lo que dio como resultado una puntuación total entre 0 y 10 con 0 = Relajado y cómodo, 1 a 3 = Molestias leves, 4 a 6 = Dolor moderado y 7 a 10 = Severo malestar/dolor. Para los participantes de 4 años de edad y mayores, se utilizó la "Escala de dolor de caras de Wong". Esta escala muestra una serie de caras que van desde una cara feliz en el 0, que representa "ningún dolor", hasta una cara de llanto en el 10, que representa "el peor dolor". Las puntuaciones de dolor se clasificaron en 3 grupos según la mejora: Mejora o sin dolor, Sin mejora y Ausente. Una reducción de la puntuación del dolor desde el inicio mayor o igual a 2 puntos en la escala se clasificó como mejorada.
Línea de base, día 7

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Scioderm, Inc.

Colaboradores

Amicus Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de marzo de 2015

Finalización primaria (Actual)

5 de julio de 2017

Finalización del estudio (Actual)

5 de julio de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de febrero de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de marzo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de marzo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de abril de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de abril de 2020

Última verificación

1 de abril de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (Número EudraCT)
  • R01-005095-01 (Otro identificador: Orphan Product Grant)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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