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ESSENCE 研究：SD-101 乳膏在大疱性表皮松解症参与者中的疗效和安全性

2020年4月1日 更新者：Scioderm, Inc.

SD-101 乳膏在大疱性表皮松解症患者中的疗效和安全性的 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究

目的是评估 SD-101-6.0 的有效性和安全性 奶油与安慰剂 (SD-101-0.0) 乳膏治疗患有大疱性表皮松解症的参与者的皮肤损伤。 资金来源——美国食品和药物管理局 (FDA) 孤儿产品开发办公室 (OOPD)。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 SD-101-6.0 的有效性和安全性 奶油与安慰剂 (SD-101-0.0) 在患有单纯性、隐性营养不良或交界性非 Herlitz 表皮松解症的参与者的皮肤损伤上使用乳膏。 大疱性表皮松解症是一组罕见的遗传性疾病，通常在出生时表现为皮肤上出现水疱和病变形成，以应对很少或没有明显外伤。 在本研究中，SD-101-6.0 乳膏或安慰剂 (SD-101-0.0) 乳霜将局部涂抹，每天一次，涂抹全身，持续 90 天。 研究者在基线时选择了参与者的 1 个目标伤口。 选定的目标伤口必须存在至少 21 天。 在基线时收集了目标伤口位置的照片确认，第一次就诊时保存的图片用于在随后的访问中确认目标伤口的位置。 参与者返回研究中心进行第 2 次访视（距基线约 14 天）、第 3 次访视（距基线约 30 天）、第 4 次访视（距基线约 60 天）和第 5 次访视（距基线约 90 天）以进行评估目标伤口的愈合程度。 此外，在每次就诊时评估瘙痒、疼痛、体表面积、目标伤口闭合和愈合目标伤口的疤痕。 ARANZ SilhouetteStar™ 用于在所有就诊时测量目标伤口。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

169

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Tel Aviv、以色列
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚
  • 奥地利
      • Salzburg、奥地利、5020
  • 德国
      • Freiburg、德国
      • Hannover、德国
  • 意大利
      • Milano、意大利、20122
  • 法国
      • Nice、法国、0-06200
      • Paris、法国、75015
      • Toulouse、法国
  • 波兰
    • Koszykowa
      • Warszawa、Koszykowa、波兰
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Kogarah、New South Wales、澳大利亚、2217
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3050
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
  • 立陶宛
      • Kaunas、立陶宛
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
    • California
      • Redwood City、California、美国、94063
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20016
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
      • Miami、Florida、美国、33155
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65212
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
    • New York
      • East Setauket、New York、美国、11733
      • New York、New York、美国、10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27516
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425-5780
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
      • San Antonio、Texas、美国、78218
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1个月 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 参与者或参与者法定代表人签署的知情同意书；如果参与者未满 18 岁但能够提供同意，则由参与者签署同意。
  • 参与者（或看护人）必须愿意遵守所有协议要求。
  • 单纯性、隐性营养不良或交界性非 Herlitz EB 的诊断。
  • 参与者必须在研究开始时有 1 个目标伤口（尺寸 10 至 50 cm^2）。
  • 参与者 1 个月及以上。
  • 目标伤口必须已经存在至少 21 天。

排除标准：

  • 不符合上述入学标准的参与者。
  • 选定的目标伤口没有局部感染的临床证据。
  • 在入组前 30 天内使用过任何研究药物。
  • 入组前 60 天内使用过免疫疗法或细胞毒性化学疗法。
  • 入组前 30 天内使用全身或局部类固醇治疗。 （允许吸入类固醇和含有类固醇的滴眼液）。
  • 入组前 7 天内使用过全身性抗生素。
  • 当前或以前的恶性肿瘤。
  • 动脉或静脉疾病导致溃疡性病变。
  • 研究期间怀孕或哺乳。 （在筛选时和每 30 天对有生育能力的女性参与者进行一次尿液妊娠试验，直到最后一次就诊）。
  • 未节欲且未采用医学上可接受的避孕方法的育龄女性。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：SD-101-6.0膏
SD-101-6.0 乳膏局部涂抹，每天一次，持续 90 天
药品：SD-101-6.0膏
每天局部应用一次，持续 90 天
其他名称：
  • SD-101
安慰剂比较：安慰剂 (SD-101-0.0) 乳膏
SD-101-0.0（安慰剂）乳膏局部涂抹，每天一次，持续 90 天
药品：安慰剂 (SD-101-0.0) 乳膏
每天局部应用一次，持续 90 天
其他名称：
  • 安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
3 个月内完成目标伤口闭合的时间
大体时间：从基线到第 3 个月的访问
在每次研究访问时监测目标伤口是否完全闭合，定义为皮肤再上皮化而不引流。 目标伤口闭合的时间是从第一次给予研究药物的日期到目标伤口闭合的日期。 如果参与者在 3 个月内没有反应，或者在确认他们的目标伤口闭合之前提前退出，则参与者将被审查。 该主要终点显示完成目标伤口闭合的平均时间，使用 Kaplan-Meier 方法进行分析。
从基线到第 3 个月的访问
在 3 个月内完全闭合目标伤口的参与者百分比
大体时间：从基线到第 3 个月的访问
在每次研究访问时监测目标伤口是否完全闭合，定义为皮肤再上皮化而不引流。 如果参与者在第 2 周或第 1、2 或 3 个月就诊时伤口完全闭合，则他们被视为有反应者。 如果目标伤口被记录为在给定访问时闭合，则在所有后续访问中都认为它已闭合。 该主要终点显示 ITT 人群中在研究期结束时（即 3 个月）完全闭合目标伤口的参与者百分比。 对具有基线后伤口闭合数据的参与者进行了分析。
从基线到第 3 个月的访问

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在第 1 个月和第 2 个月就诊时经历目标伤口完全闭合的参与者百分比
大体时间：从基线到第 1 个月和第 2 个月的访问
在每次研究访问时监测目标伤口是否完全闭合，定义为皮肤再上皮化而不引流。 显示在第 1 个月和第 2 个月的研究访问中完成目标伤口闭合的参与者百分比。 如果记录到目标伤口在给定访问时已闭合，则在所有后续访问中都认为它已闭合。
从基线到第 1 个月和第 2 个月的访问
第 3 个月访视时病变皮肤的体表面积指数 (BSAI) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 3 个月访问
损伤皮肤被定义为包含以下任何一种的区域：水疱、糜烂、溃疡、结痂、大疱或焦痂，以及渗出、脱落、渗出、结痂或剥落的区域。 BSAI 计算为受影响体表面积的百分比，范围从 0% 到 100%，记录每个定义的身体区域（即头/颈、上肢、躯干 [包括腹股沟] 和下肢），乘以通过加权因子，然后对所有身体区域求和。
基线，第 3 个月访问
第 3 个月访视时全身伤口负荷的 BSAI 基线变化
大体时间：基线，第 3 个月访问
使用 BSAI 计算全身伤口负荷。 伤口定义为皮肤上的开放区域（即表皮覆盖物破裂）。 BSAI 计算为受影响体表面积的百分比，范围从 0% 到 100%，记录每个定义的身体区域（即头/颈、上肢、下肢、躯干 [包括腹股沟]），并乘以通过加权因子，然后对所有身体区域求和。
基线，第 3 个月访问
第 7 天瘙痒评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 7 天
使用 5 点 Itch Man 瘙痒评估工具评估瘙痒。 对于 5 岁以下的参与者，使用看护人的反应评估瘙痒，6 岁及以上的参与者根据以下分数自我报告他们的瘙痒评估：0 = 舒适，不痒； 1=有点痒，不影响活动； 2=更痒，有时影响活动； 3=很痒，难以安静，注意力不集中； 4=痒得厉害，无法静坐或集中注意力。 瘙痒评分根据改善情况分为 3 组；改善或无瘙痒、无改善和缺失。 瘙痒评分相对于基线的降低大于或等于量表上的 1 分被归类为改善。
基线，第 7 天
第 7 天疼痛评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 7 天
对于 1 个月至 3 岁的参与者，使用面部、腿部、活动、哭泣和可安慰性 (FLACC) 行为量表测量与基线相比在第 7 天评估的疼痛变化。 5 个 FLACC 类别中的每一个类别都从 0 到 2 进行评分，总分在 0 到 10 之间，其中 0 = 放松和舒适，1 到 3 = 轻度不适，4 到 6 = 中度疼痛，7 到 10 = 严重不适/疼痛。 对于 4 岁及以上的参与者，使用“Wong 面部疼痛量表”。 该量表显示了一系列面孔，从 0 分的快乐面孔（代表“没有受伤”）到 10 分的哭脸（代表“最痛”）。 疼痛评分根据改善情况分为 3 组：改善或无疼痛、无改善和缺失。 疼痛评分从基线减少大于或等于量表上的 2 分被归类为改善。
基线，第 7 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Scioderm, Inc.

合作者

Amicus Therapeutics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年3月11日

初级完成 (实际的)

2017年7月5日

研究完成 (实际的)

2017年7月5日

研究注册日期

首次提交

2015年2月13日

首先提交符合 QC 标准的

2015年3月9日

首次发布 (估计)

2015年3月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年4月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年4月1日

最后验证

2020年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (EudraCT编号)
  • R01-005095-01 (其他标识符：Orphan Product Grant)

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