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ESSENCE 연구: 수포성 표피박리증 참가자를 대상으로 한 SD-101 크림의 효능 및 안전성

2020년 4월 1일 업데이트: Scioderm, Inc.

수포성 표피박리증 환자에서 SD-101 크림의 효능 및 안전성에 대한 3상, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구

목적은 SD-101-6.0의 효능과 안전성을 평가하는 것이었습니다. 크림 대 위약(SD-101-0.0) 수포성표피박리증 환자의 피부 병변 치료에 크림. 자금 출처 - 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 개발국(OOPD).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 SD-101-6.0의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구였습니다. 크림 대 위약(SD-101-0.0) Simplex, Recessive Dystrophic 또는 Junctional non-Herlitz Epidermolysis Bullosa가 있는 참가자의 피부 병변에 크림. 수포표피박리증(Epidermolysis Bullosa)은 일반적으로 출생 시 명백한 외상이 거의 또는 전혀 없는 반응으로 피부에 수포 및 병변 형성으로 나타나는 희귀한 유전 질환 그룹입니다. 본 연구에서는 SD-101-6.0 크림 또는 위약(SD-101-0.0) 크림은 90일 동안 전신에 하루에 한 번 국소적으로 도포되었습니다. 참가자는 조사자가 기준선에서 선택한 1개의 표적 상처를 가졌습니다. 선택한 표적 상처는 최소 21일 동안 존재해야 했습니다. 표적 상처 위치의 사진 확인은 베이스라인에서 수집되었고, 첫 번째 방문에서 저장된 사진은 후속 방문에서 표적 상처의 위치를 ​​확인하는 데 사용되었습니다. 참가자는 방문 2(기준선으로부터 약 14일), 방문 3(기준선으로부터 약 30일), 방문 4(기준선으로부터 약 60일) 및 방문 5(기준선으로부터 약 90일)를 위해 연구 장소로 돌아왔습니다. 치유 수준에 대해 평가된 표적 상처. 또한 각 방문 시 가려움증, 통증, 체표면적, 표적 상처 봉합, 치유된 표적 상처의 흉터를 평가하였다. ARANZ SilhouetteStar™는 모든 방문에서 표적 상처를 측정하는 데 사용되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

169

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
  • 독일
      • Freiburg, 독일
      • Hannover, 독일
  • 리투아니아
      • Kaunas, 리투아니아
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
    • California
      • Redwood City, California, 미국, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20016
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
      • Miami, Florida, 미국, 33155
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65212
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
    • New York
      • East Setauket, New York, 미국, 11733
      • New York, New York, 미국, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425-5780
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
      • San Antonio, Texas, 미국, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아
  • 스페인
      • Madrid, 스페인
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
  • 오스트리아
      • Salzburg, 오스트리아, 5020
  • 이스라엘
      • Tel Aviv, 이스라엘
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아, 20122
  • 폴란드
    • Koszykowa
      • Warszawa, Koszykowa, 폴란드
  • 프랑스
      • Nice, 프랑스, 0-06200
      • Paris, 프랑스, 75015
      • Toulouse, 프랑스
  • 호주
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, 호주, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 참가자 또는 참가자의 법적 대리인이 서명한 사전 동의서 참가자가 18세 미만이지만 동의를 제공할 수 있는 경우 참가자가 서명한 동의서.
  • 참가자(또는 간병인)는 모든 프로토콜 요구 사항을 기꺼이 준수해야 합니다.
  • Simplex, Recessive Dystrophic 또는 Junctional non-Herlitz EB의 진단.
  • 참가자는 연구 시작 시 1개의 표적 상처(크기 10~50cm^2)가 있어야 합니다.
  • 1개월 이상 참가자.
  • 표적 상처는 최소 21일 동안 존재해야 합니다.

제외 기준:

  • 위에 설명된 참가 기준을 충족하지 못한 참가자.
  • 선택된 표적 상처에는 국소 감염의 임상적 증거가 없었습니다.
  • 등록 전 30일 이내에 연구용 약물 사용.
  • 등록 전 60일 이내에 면역요법 또는 세포독성 화학요법 사용.
  • 등록 전 30일 이내에 전신 또는 국소 스테로이드 요법의 사용. (흡입형 스테로이드 및 스테로이드 함유 점안액은 허용됨).
  • 등록 전 7일 이내에 전신 항생제 사용.
  • 현재 또는 이전의 악성 종양.
  • 궤양성 병변을 초래하는 동맥 또는 정맥 장애.
  • 연구 중 임신 또는 모유 수유. (가임기 여성 참여자를 대상으로 스크리닝 시 및 최종 방문 시까지 30일마다 소변 임신 검사를 실시함).
  • 금욕하지 않고 의학적으로 허용되는 피임 방법을 시행하지 않는 가임 여성.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SD-101-6.0 크림
SD-101-6.0 크림을 90일 동안 전신에 하루에 한 번 국소 도포
의약품: SD-101-6.0 크림
90일 동안 하루에 한 번 국소 적용
다른 이름들:
  • SD-101
위약 비교기: 위약(SD-101-0.0) 크림
SD-101-0.0(위약) 크림을 90일 동안 전신에 하루에 한 번 국소 도포
의약품: 위약(SD-101-0.0) 크림
90일 동안 하루에 한 번 국소 적용
다른 이름들:
  • 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
3개월 이내에 표적 상처 봉합을 완료하는 시간
기간: 기준선에서 3개월차 방문까지
배액 없이 피부 재상피화로 정의되는 완전한 봉합을 위해 각 연구 방문 시 표적 상처를 모니터링했습니다. 표적 상처 봉합까지의 시간은 연구 약물의 최초 투여일로부터 표적 상처 봉합일까지 측정하였다. 참가자는 3개월 이내에 응답이 없으면 검열하거나 대상 상처가 닫히기 전에 탈퇴했습니다. 이 기본 종료점은 Kaplan-Meier 접근 방식을 사용하여 분석된 대상 상처 봉합을 완료하는 평균 시간을 표시합니다.
기준선에서 3개월차 방문까지
3개월 이내에 표적 상처의 완전한 봉합을 경험한 참가자의 비율
기간: 기준선에서 3개월차 방문까지
배액 없이 피부 재상피화로 정의되는 완전한 봉합을 위해 각 연구 방문 시 표적 상처를 모니터링했습니다. 참가자는 2주 또는 1, 2 또는 3개월 방문에서 완전한 상처 봉합을 경험한 경우 반응자로 간주되었습니다. 표적 상처가 주어진 방문에서 봉합된 것으로 문서화된 경우, 모든 후속 방문에서 봉합된 것으로 간주되었습니다. 이 1차 종료점은 연구 기간(즉, 3개월)이 끝날 때까지 표적 상처를 완전히 봉합한 ITT 모집단의 참가자 비율을 표시합니다. 분석은 기준선 이후 상처 봉합 데이터가 있는 참가자에 대해 수행되었습니다.
기준선에서 3개월차 방문까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1개월 및 2개월 방문에서 대상 상처의 완전한 폐쇄를 경험한 참가자의 비율
기간: 기준선에서 1개월 및 2개월 방문까지
배액 없이 피부 재상피화로 정의되는 완전한 봉합을 위해 각 연구 방문 시 표적 상처를 모니터링했습니다. 1개월 및 2개월 연구 방문에서 표적 상처 봉합을 완료한 참가자의 백분율이 표시됩니다. 표적 상처가 주어진 방문에서 봉합된 것으로 문서화된 경우, 모든 후속 방문에서 봉합된 것으로 간주되었습니다.
기준선에서 1개월 및 2개월 방문까지
3개월차 방문 시 병변 피부의 체표면적 지수(BSAI)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 3개월차 방문
병변 피부는 수포, 미란, 궤양, 딱지, 수포 또는 가피뿐만 아니라 흐물거리거나, 벗겨지거나, 진물이 나거나, 딱지가 생기거나, 벗겨진 부위 중 하나를 포함하는 부위로 정의되었습니다. BSAI는 정의된 각 신체 부위(즉, 머리/목, 상지, 몸통[사타구니 포함] 및 하지)에 대해 기록된 영향을 받는 체표면적의 0%에서 100% 범위의 백분율로 계산되었으며 곱셈되었습니다. 가중 계수로 계산한 다음 모든 신체 부위에 대해 합산합니다.
기준선, 3개월차 방문
3개월차 방문시 총 신체 상처 부담의 BSAI에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 3개월차 방문
총 신체 상처 부담은 BSAI를 사용하여 계산되었습니다. 피부의 열린 부분으로 정의되는 상처(즉, 표피 덮개가 파괴됨). BSAI는 각각의 정의된 신체 부위(즉, 머리/목, 상지, 하지, 몸통[사타구니 포함])에 대해 기록되고 영향을 받는 신체 표면적의 0%에서 100% 범위의 백분율로 계산되고 곱해집니다. 가중 계수로 계산한 다음 모든 신체 부위에 대해 합산합니다.
기준선, 3개월차 방문
7일째 가려움증 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 7일차
가려움증은 5점 Itch Man Pruritus 평가 도구를 사용하여 평가했습니다. 최대 5세 참가자의 경우 간병인의 반응을 사용하여 가려움증을 평가했으며 6세 이상의 참가자는 다음 점수를 기준으로 가려움증 평가를 자가 보고했습니다. 0=편안함, 가려움 없음; 1 = 약간 가렵고, 활동을 방해하지 않음; 2 = 더 많이 가렵고, 때때로 활동을 방해함; 3 = 많이 가렵고, 가만히 있기가 어렵고, 집중하고; 4 = 가장 심하게 가렵고 가만히 앉아 있거나 집중할 수 없습니다. 가려움증 점수는 개선에 따라 3개 그룹으로 분류되었습니다. 가려움증 개선 또는 없음, 개선되지 않음 및 누락. 가려움증 점수가 기준선에서 1점 이상 감소하면 개선된 것으로 분류되었습니다.
기준선, 7일차
7일째 통증 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 7일차
기준선과 비교하여 7일차에 평가된 통증의 변화는 1개월에서 3세 참가자를 대상으로 FLACC(Face, Legs, Activity, Cry, and Consolability) 행동 척도를 사용하여 측정되었습니다. 5개의 FLACC 범주 각각은 0에서 2까지 점수가 매겨져 총 점수는 0에서 10 사이이며 0=편안하고 편안함, 1에서 3=경미한 불편함, 4에서 6=중간 정도의 통증, 7에서 10=심각함 불편/고통. 4세 이상의 참가자의 경우 "Wong Faces Pain Scale"이 사용되었습니다. 이 척도는 "아프지 않음"을 나타내는 0의 행복한 얼굴부터 "가장 아프다"를 나타내는 10의 우는 얼굴까지 일련의 얼굴을 보여줍니다. 통증 점수는 개선에 따라 개선 또는 통증 없음, 개선되지 않음 및 없음의 3개 그룹으로 분류되었습니다. 척도에서 기준선으로부터 2점 이상의 통증 점수 감소가 개선된 것으로 분류되었습니다.
기준선, 7일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Scioderm, Inc.

협력자

Amicus Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 3월 11일

기본 완료 (실제)

2017년 7월 5일

연구 완료 (실제)

2017년 7월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 3월 9일

처음 게시됨 (추정)

2015년 3월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 4월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 4월 1일

마지막으로 확인됨

2020년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SD-005
  • 2014-002288-14 (EudraCT 번호)
  • R01-005095-01 (기타 식별자: Orphan Product Grant)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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