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薬剤耐性特発性ネフローゼ症候群の小児におけるオファツムマブ

2020年7月28日 更新者：Gian Marco Ghiggeri MD, PhD、Istituto Giannina Gaslini

ステロイドおよびカルシニューリン阻害剤耐性ネフローゼ症候群の小児におけるオファツムマブ：二重盲検無作為対照比較優越性試験

DR-INSの小児の治療におけるオファツムマブとプラセボの優位性を検証する、二重盲検、2並列アーム、プラセボ対照ランダム化臨床試験。 参加者は、登録時にeGFRに従って層別化されます。

適格な参加者は、3 か月の慣らし期間に入ります。その間、尿の採取とディップスティックの読み取りに関する指示が慎重にレビューされ、コンプライアンスが評価され、次のスキームに従って免疫抑制療法が中止されます。

  • プレドニゾンは、完全に離脱するまで、週に 0.3 mg/kg ずつ漸減します。
  • カルシニューリン阻害剤およびモフェチルミコフェノール酸は50％減少し、さらに2週間後に中止されます制御されていないINSの合併症のリスクを最小限に抑えるために、すべての患者で6 mg / m2のACE阻害剤による治療が維持または開始されます。

慣らし期間の後、子供は介入群（オファツムマブ）または比較群（プラセボ）に無作為に割り付けられます。 無作為化は、無作為化時に eGFR によって層別化されます: ≥90 および <90 ml/分/1.73 m2。

すべての患者は12か月まで追跡され、再発時に研究を終了します。

再発は、uPCR ≥2000 mg/g (≥200 mg/mmol) または 3 日連続の尿ディップスティックで ≥ 3+ タンパク質として定義されます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

13

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
    • Italy/GE
      • Genoa、Italy/GE、イタリア、16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 薬剤耐性: これは、ステロイドと CNI またはミコフェノール酸モフェチル (MMF) に基づく二重療法の抗タンパク尿効果の欠如を意味します。 ステロイド耐性は、プレドニゾン 60 mg/m2 で 6 週間後に完全な寛解を達成できないことによって定義されます。 CNI (シクロスポリン/タクロリムス) 耐性は、シクロスポリン (4 mg/kg/日の投与量で開始) またはタクロリムス (0,1 mg/kg/日の投与量で開始) の血漿濃度後 6 か月以内に完全な寛解を達成できないことによって定義されます。日) 有効な血漿濃度に達しました。 モフェチル ミコフェノール酸耐性は、1200mg/mq/日での治療を少なくとも 6 か月行った後、完全な寛解を達成できないことによって定義されます。
  • 親/保護者の書面によるインフォームドコンセント、および被験者の通常の医療ケアの一部ではない研究関連の手順の前に与えられた子供の同意。 .
  • 2歳から18歳までの年齢
  • 最小変化病、IgM 沈着物を伴うメサンギウム増殖または限局性分節性糸球体硬化症の組織学的パターン

除外基準:

  • -自己免疫検査（ANA、dsDNA、ANCA）に対する陽性。
  • C3レベルの低下。
  • eGFR < 30ml/分/1.73 m2 は、2 歳から 17 歳までの患者には改訂された Bedside Schwartz Formula に従って評価され、18 歳の患者には CKD-EPI クレアチニン 2009 式を使用して評価されました。
  • 先天性疾患を示唆する要素によって特徴付けられる組織学的パターン: IgM 沈着物のないびまん性メサンギウム硬化症、嚢胞様尿細管拡張、電子顕微鏡で明らかなミトコンドリア異常、先天性コラーゲン 4 疾患を示唆する IF。
  • -小児期のINSに適していない組織学的パターン（膜性糸球体腎炎、ループス腎炎、びまん性および/または限局性血管炎、アミロイドーシス）
  • 一般的に INS の病因に関与するポドシタリー遺伝子のホモ接合性またはヘテロ接合性変異 (NPHS1、NPHS2、NPHS3、NPHS6、WT1、COQ2、COQ6、MYO1E、SMARCAL1、LAMB2、SCARB2、CD2AP、TRPC6、ACTN4、INF2、LMX1B、MYH9)
  • 妊娠
  • 新生物
  • 感染症: 以前または実際の HBV (HBeAb 陽性) または HCV

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：オファツムマブ
  • 薬剤名: オファツムマブ
  • 理由: 抗体/抗原の相互作用により、細胞のアポトーシスが起こり、CD20 陽性細胞関連の活性が低下します。
  • 手順: メチルプレドニゾロン 2 mg/kg を 30 分 IV 注入、100 ml の生理食塩水 (NaCl 0.9%) で希釈。経口パラセタモール 15 mg/kg ;セチリジン 0.4 mg/kg IV を 5 ml の生理食塩水 (NaCl 0.9%) でゆっくりと注入し、その後オファツムマブを注入して、一般的な反応を軽減します。
  • 提供者：正看護師
  • 方法: 最初の 30 分間は 12 ml/時でオフツムマブ IV。 その後、注入速度は 30 分ごとに 2 倍になり、最大 200 ml/時まで増加します。
  • 場所：病院内
  • いつ、どのくらい: 1回;生理食塩水1000mlで希釈
  • 仕立て：1500mg/1.73m2
  • 程度: 専門の看護師が管理を支援します
薬：オファツムマブ
オファツムマブ 1500mg/1.73m2 1回投与、1000mlの生理食塩水で希釈
他の名前：
  • アーゼラ
プラセボコンパレーター：プラセボ
  • 薬剤名: 生理食塩水 (NaCl 0.9%)
  • 理由: 毒性と有効性の欠如を考慮すると、標準療法はオファツムマブの比較対象として使用できませんでした。 さらに、キメラモノクローナル抗CD20抗体であるリツキシマブは、特定の形態のINS（ステロイドに反応し、ステロイドに依存するもの）を持つ子供のためのステロイド節約治療オプションとしてますます使用されていますが、この薬はDRでは機能しません. -INS はコンパレータとして使用できませんでした。
  • 材料と手順: プラセボ群は、オファツムマブを除いて、オファツムマブ群と同じ注入を受けます。
他の：プラセボ
生理食塩水 1000ml 1回投与
他の名前：
  • 生理食塩水

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
完全または部分的な疾患の寛解
時間枠：無作為化から6ヶ月
完全寛解は、尿中タンパク質/クレアチニン比 (uPCR) <200 mg/g (<20mg/mmol) で定義され、連続 3 日間。 部分的寛解は、タンパク尿が提示値から 50% 以上減少し、絶対 uPCR が 200 ～ 2000 mg/g の場合と定義されます。 連続3日間（KDIGO糸球体腎炎診療ガイドラインによる）
無作為化から6ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
完全または部分的な疾患の寛解
時間枠：無作為化から 12 か月。
完全寛解は、尿中タンパク質/クレアチニン比 (uPCR) <200 mg/g (<20mg/mmol) で定義され、連続 3 日間。 部分的寛解は、タンパク尿が提示値から 50% 以上減少し、絶対 uPCR が 200 ～ 2000 mg/g の場合と定義されます。 連続3日間（KDIGO糸球体腎炎診療ガイドラインによる）
無作為化から 12 か月。
有害事象
時間枠：薬物/プラセボ注入の1、3、6、9、および12か月後、プロトコル訪問中
薬物注入による有害事象の頻度と重症度の測定
薬物/プラセボ注入の1、3、6、9、および12か月後、プロトコル訪問中
検査値異常
時間枠：薬物/プラセボ注入の1、3、6、9、および12か月後、プロトコル訪問中
生化学検査や血液検査における異常値の記録。
薬物/プラセボ注入の1、3、6、9、および12か月後、プロトコル訪問中

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Istituto Giannina Gaslini

捜査官

  • 主任研究者：Gianmarco Ghiggeri, MD、Istituto Giannina Gaslini

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年7月1日

一次修了 (実際)

2019年6月1日

研究の完了 (実際)

2019年6月1日

試験登録日

最初に提出

2015年3月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年3月16日

最初の投稿 (見積もり)

2015年3月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年7月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年7月28日

最終確認日

2020年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OFA1

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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  • Sanford Health
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    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
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