약물 내성 특발성 신증후군 소아에서 오파투무맙

포함 기준:

• 약물 내성: 이것은 스테로이드와 CNI 또는 mofetil mycophenolate(MMF)를 기본으로 하는 이중 요법의 항단백뇨 효과가 없음을 의미합니다. 스테로이드 내성은 프레드니손 60mg/m2로 6주 후 완전한 관해에 도달하지 못하는 것으로 정의됩니다. CNI(사이클로스포린/타크로리무스) 내성은 사이클로스포린(4mg/kg/일 투여량으로 시작) 또는 타크로리무스(0.1mg/kg/일 투여량으로 시작)의 혈장 농도 후 6개월 이내에 완전한 관해에 도달하지 못하는 것으로 정의됩니다. 일) 유효 혈장 농도에 도달했습니다. Mofetil Mycophenolate 내성은 1200mg/mq/day로 최소 6개월의 치료 후에도 완전한 관해에 도달하지 못하는 것으로 정의됩니다.
• 부모/후견인의 서면 동의서 및 피험자의 정상적인 의학적 치료의 일부가 아닌 연구 관련 절차 전에 제공되는 아동의 동의는 피험자가 향후 의학적 치료를 침해하지 않고 언제든지 철회할 수 있다는 이해와 함께 .
• 만 2~18세
• 최소 변화 질환의 조직학적 패턴, IgM 침전물을 동반한 사구체간질 증식 또는 국소 분절성 사구체 경화증

제외 기준:

• 자가면역 검사 양성(ANA, dsDNA, ANCA).
• C3 수준의 감소.
• eGFR < 30ml/분/1.73 m2는 2세에서 17세 사이의 환자에 대해 수정된 Bedside Schwartz 공식에 따라 평가되고 18세 환자에 대해 CKD-EPI 크레아티닌 2009 방정식으로 평가됩니다.
• 선천성 질환을 암시하는 요소로 특징지어지는 조직학적 패턴: IgM 침착물이 없는 미만성 사혈간질 경화증, 낭포성 관 확장, 전자 현미경에서 명백한 미토콘드리아 이상, 선천성 콜라겐 4 질환을 시사하는 IF.
• 소아 연령의 INS에 적합하지 않은 조직학적 패턴(막성 사구체신염, 루푸스 신염, 미만성 및/또는 국소 혈관염, 아밀로이드증)
• INS(NPHS1, NPHS2, NPHS3, NPHS6, WT1, COQ2, COQ6, MYO1E, SMARCAL1, LAMB2, SCARB2, CD2AP, TRPC6, ACTN4, INF2, LMX1B, MYH9)의 병인에 일반적으로 관여하는 족세포 유전자의 동형접합 또는 이형접합 돌연변이
• 임신
• 신생물
• 감염: 이전 또는 실제 HBV(HBeAb 양성 포함) 또는 HCV