脈絡膜血症に対する REP1 遺伝子置換療法 (REGENERATE)

包含基準:

1. -候補者は、研究への参加についてインフォームドコンセントを喜んで提供することができます。
2. 18歳以上の男性。
3. -脈絡膜血症（REP1タンパク質欠乏症）の遺伝的または分子的に確認された診断。
4. -黄斑領域内で臨床的に見える活動性疾患。
5. -研究の目で6/60（20/200; Decimal 0.1; LogMAR 1.0）以上の最高矯正視力。

除外基準:

1. 18歳未満の女性または男性。
2. 視力喪失の追加の原因 (例: 弱視）を治療する目に。
3. -その他の重大な眼および眼以外の疾患または障害 研究者の意見では、研究への参加のために参加者を危険にさらす可能性があります。
4. 全身プレドニゾロンを 45 日間服用できない。
5. 遺伝子治療手術後 3 か月間、バリア避妊法の使用を望まない。
6. -過去12週間の治験薬を含む別の調査研究への参加。