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REP1-Genersatztherapie für Choroiderämie (REGENERATE)

4. August 2021 aktualisiert von: University of Oxford

Eine offene klinische Phase-2-Studie zur retinalen Gentherapie bei Choroiderämie unter Verwendung eines Adeno-assoziierten viralen Vektors (AAV2), der für das Rab-Escort-Protein 1 (REP1) kodiert

Die Bewertung der Wirksamkeit (in Bezug auf die Erhaltung der Sehfunktion und der Netzhautstruktur) und Sicherheit einer einzelnen subretinalen Injektion von AAV2.REP1 bei Teilnehmern mit einer bestätigten Diagnose einer Choroiderämie, bewertet anhand verschiedener funktioneller und anatomischer Ergebnisse, die über eine Reihe von gemessen wurden Zeitpunkte bis zu 24 Monate nach der Behandlung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 86 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Kandidat ist bereit und in der Lage, eine informierte Zustimmung zur Teilnahme an der Studie zu geben.
  2. Männlich ab 18 Jahren.
  3. Genetisch oder molekular bestätigte Diagnose einer Choroiderämie (REP1-Proteinmangel).
  4. Klinisch sichtbare aktive Erkrankung innerhalb der Makularegion.
  5. Bestkorrigierte Sehschärfe besser als oder gleich 6/60 (20/200; Dezimal 0,1; LogMAR 1,0) im Studienauge.

Ausschlusskriterien:

  1. Jede Frau oder ein Mann unter 18 Jahren.
  2. Eine zusätzliche Ursache für Sehverlust (z. Amblyopie) im zu behandelnden Auge.
  3. Jede andere signifikante okulare und nicht-okulare Erkrankung oder Störung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnehmer aufgrund der Teilnahme an der Studie gefährden könnte.
  4. Unfähigkeit, systemisches Prednisolon für einen Zeitraum von 45 Tagen einzunehmen.
  5. Unwilligkeit, Barriere-Verhütungsmethoden für einen Zeitraum von drei Monaten nach einer gentherapeutischen Operation anzuwenden.
  6. Teilnahme an einer anderen Forschungsstudie mit einem Prüfprodukt in den vorangegangenen 12 Wochen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung
Das behandelte Auge wird einem AAV-vermittelten REP1-Genaustausch unterzogen. Der AAV-Vektor wird durch subretinale Injektion verabreicht.
Genetisch: AAV-vermittelter REP1-Genersatz
Der AAV-Vektor, der das menschliche REP1-Gen trägt, wird durch subretinale Injektion in das behandelte Auge eingebracht
Kein Eingriff: Kontrolle
Unbehandeltes Auge

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe im behandelten Auge gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im zentralen Gesichtsfeld des behandelten Auges, bestimmt durch Mikroperimetrie
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Bereich des überlebenden retinalen Pigmentepithels im behandelten Auge, gemessen durch Fundus-Autofluoreszenz, im Vergleich zum unbehandelten anderen Auge (Kontrollauge) nach Randomisierung der Behandlung auf das eine oder das andere Auge
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Oxford

Mitarbeiter

University College, London
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. August 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Juli 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. März 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • REGEN2015

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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