REP1-genvervangingstherapie voor choroideremie (REGENERATE)
4 augustus 2021 bijgewerkt door: University of Oxford
Een open-label fase 2 klinisch onderzoek naar retinale gentherapie voor choroideremie met behulp van een adeno-geassocieerde virale vector (AAV2) die codeert voor Rab-escort Protein 1 (REP1)
De beoordeling van de werkzaamheid (met betrekking tot het behoud van de visuele functie en de structuur van het netvlies) en veiligheid van een enkele subretinale injectie van AAV2.REP1 bij deelnemers met een bevestigde diagnose van choroideremia, zoals geëvalueerd door verschillende functionele en anatomische uitkomsten gemeten over een aantal tijdstippen tot 24 maanden na de behandeling.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
30
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 86 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kandidaat is bereid en in staat geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
- Man van 18 jaar of ouder.
- Genetisch of moleculair bevestigde diagnose van choroideremia (REP1-eiwitdeficiëntie).
- Actieve ziekte klinisch zichtbaar in het maculagebied.
- Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte beter dan of gelijk aan 6/60 (20/200; decimaal 0,1; LogMAR 1,0) in het onderzoeksoog.
Uitsluitingscriteria:
- Elke vrouw of man onder de 18 jaar.
- Een bijkomende oorzaak van gezichtsverlies (bijv. amblyopie) in het te behandelen oog.
- Elke andere significante oculaire en niet-oculaire ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemers in gevaar kan brengen vanwege deelname aan het onderzoek.
- Onvermogen om systemisch prednisolon in te nemen gedurende een periode van 45 dagen.
- Onwil om barrière-anticonceptiemethoden te gebruiken gedurende een periode van drie maanden na een gentherapie-operatie.
- Deelname aan een ander onderzoek met een onderzoeksproduct in de voorgaande 12 weken.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Behandeling
Behandeld oog ondergaat AAV-gemedieerde REP1-genvervanging.
AAV-vector wordt afgeleverd door subretinale injectie.
|
Een AAV-vector die het menselijke REP1-gen draagt, wordt door subretinale injectie in het behandelde oog afgeleverd
|
|
Geen tussenkomst: Controle
Onbehandeld oog
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in best gecorrigeerde gezichtsscherpte in het behandelde oog
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in het centrale gezichtsveld in het behandelde oog zoals bepaald door microperimetrie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het gebied van overlevend retinaal pigmentepitheel in het behandelde oog zoals gemeten door autofluorescentie van de fundus, vergeleken met het onbehandelde andere oog (controleoog) na randomisatie van de behandeling naar het ene of het andere oog
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 augustus 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
23 juli 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
23 juli 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 maart 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 maart 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
3 april 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 augustus 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 augustus 2021
Laatst geverifieerd
1 juli 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- REGEN2015
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Choroideremie
-
Spark TherapeuticsVoltooidChoroideremie | CHM (Choroideremia) genmutatiesVerenigde Staten
Klinische onderzoeken op AAV-gemedieerde REP1-genvervanging
-
ArthrogenOnbekend
-
ArthrogenCentre for Human Drug Research (CHDR)OnbekendArtritis, reumatoïde | Osteo artritisNederland