Terapia de Reposição do Gene REP1 para Coroideremia (REGENERATE)
4 de agosto de 2021 atualizado por: University of Oxford
Um ensaio clínico aberto de fase 2 da terapia gênica da retina para coroideremia usando um vetor viral adeno-associado (AAV2) que codifica a proteína Rab-escort 1 (REP1)
A avaliação da eficácia (com relação à preservação da função visual e estrutura retiniana) e segurança de uma única injeção sub-retiniana de AAV2.REP1 em participantes com diagnóstico confirmado de coroideremia, conforme avaliado por vários resultados funcionais e anatômicos medidos em vários pontos de tempo até 24 meses após o tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 86 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- O candidato está disposto e é capaz de dar consentimento informado para a participação no estudo.
- Homem com idade igual ou superior a 18 anos.
- Diagnóstico genético ou molecular confirmado de coroideremia (deficiência da proteína REP1).
- Doença ativa visível clinicamente na região da mácula.
- Melhor acuidade visual corrigida melhor ou igual a 6/60 (20/200; Decimal 0,1; LogMAR 1,0) no olho do estudo.
Critério de exclusão:
- Qualquer mulher ou homem com idade inferior a 18 anos.
- Uma causa adicional para perda de visão (p. ambliopia) no olho a ser tratado.
- Qualquer outra doença ou distúrbio ocular e não ocular significativo que, na opinião do investigador, possa colocar os participantes em risco devido à participação no estudo.
- Incapacidade de tomar prednisolona sistêmica por um período de 45 dias.
- Relutância em usar métodos contraceptivos de barreira por um período de três meses após a cirurgia de terapia genética.
- Participação em outro estudo de pesquisa envolvendo um produto experimental nas 12 semanas anteriores.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamento
O olho tratado sofre substituição do gene REP1 mediado por AAV.
O vetor AAV é entregue por injeção sub-retiniana.
|
O vetor AAV carregando o gene REP1 humano é entregue no olho tratado por injeção sub-retiniana
|
|
Sem intervenção: Ao controle
Olho não tratado
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Mudança da linha de base na melhor acuidade visual corrigida no olho tratado
Prazo: 2 anos
|
2 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Mudança da linha de base no campo visual central no olho tratado conforme determinado por microperimetria
Prazo: 2 anos
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2 anos
|
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Mudança da linha de base na área do epitélio pigmentar da retina sobrevivente no olho tratado, conforme medido pela autofluorescência do fundo de olho, em comparação com o outro olho não tratado (olho de controle) após randomização do tratamento para um olho ou outro
Prazo: 2 anos
|
2 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de agosto de 2016
Conclusão Primária (Real)
23 de julho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
23 de julho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de março de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de março de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
3 de abril de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de agosto de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de agosto de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- REGEN2015
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