CHM（脈絡膜血症）遺伝子変異を有する被験者におけるAAV2-hCHMの安全性および用量漸増研究
2024年1月23日 更新者：Spark Therapeutics
正常なヒト CHM 遺伝子 [AAV2-hCHM] を網膜に送達するためにアデノ随伴ウイルス血清型 2 ベクターを使用した CHM (脈絡膜血症) 遺伝子変異を有する被験者における第 1/2 相安全性試験
この臨床試験では、脈絡膜血症遺伝子変異を有する被験者における AAV2-hCHM の安全性と忍容性を評価します。
2つの用量群が評価されます。
調査の概要
詳細な説明
主な目的は、包括的な臨床モニタリング計画に基づいて、脈絡膜血症患者の被験者間グループ用量漸増において、AAV2-hCHM の網膜下投与の安全性と忍容性を評価することです。
二次的な目的は、安定した、または改善された視覚機能/機能的視覚を達成するために必要な AAV2-hCHM の用量を定義し、AAV2 および REP-1 に対する免疫応答の発生を評価することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19014
- University of Pennsylvania
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- CHM遺伝子変異と診断された18歳以上の男性
- -注射する眼の24経線のいずれかで中心視野（VF）<30°（ゴールドマン視野計III4eアイソプターを使用）
- 中心10°内の外側網膜細胞が機能している証拠
除外基準:
- -眼の炎症性疾患（ブドウ膜炎）の既往歴
- 6ヶ月以内の眼内手術歴
- -登録から1年以内の以前の遺伝子治療研究試験への参加、または他の眼科遺伝子治療試験への参加
- 過去6ヶ月以内に治験薬の臨床試験に参加した患者
- -対側の目をコントロールとして無効にする可能性のある、著しく非対称な疾患、またはその他の眼の罹患率
- -注射される眼の標準ETDRSテストでの視力<20/200
- -被験者がこの試験に参加することを妨げる可能性のある疾患の存在
- 潜在的に疾患プロセスを妨害し、および/または眼の有害事象を引き起こす可能性がある、神経保護または網膜毒性であることが知られている薬物の使用;これらの化合物の使用を 6 か月間中止した個人が対象となる場合があります
- 治験責任医師が、治験手順を遂行できない、または遂行する意思がない、または従うことを確認した。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：コホート 1: AAV2-hCHM 用量 1
単一の低用量範囲のAAV2-hCHMの単回片側網膜下投与。
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AAV2-hCHM の異なる投与量の比較
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実験的：コホート 2: AAV2-hCHM 用量 2
単一の高用量範囲のAAV2-hCHMの単回片側網膜下投与。
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AAV2-hCHM の異なる投与量の比較
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実験的：コホート 3 (拡大コホート): AAV2-hCHM 用量 2
単一の高用量範囲のAAV2-hCHMの単回片側網膜下投与。
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AAV2-hCHM の異なる投与量の比較
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：最長5年
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有害事象（AE）は、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事として定義されました。
TEAEは、治験薬投与日以降に発生したAEでした。
因果関係にかかわらず、他の非重篤な AE およびすべての重篤な AE の概要は、報告された AE セクションにあります。
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最長5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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抗AAV2ウイルスカプシド抗体力価が投与後に少なくとも1回はベースラインを超えた参加者の数
時間枠：最長2年
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少なくとも1回、最長2年間の研究訪問で定量可能なレベル（1.55マイクログラム[μg]/ミリリットル[mL]以上）の抗AAV2ウイルスカプシド抗体価が血中にあることが判明した参加者の数が報告された。
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最長2年
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インターフェロンガンマ酵素結合免疫吸着スポット (ELISpot) アッセイにより AAV2 に対する細胞免疫応答を示した参加者の数
時間枠：最長2年
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インターフェロン ガンマ ELISpot アッセイを使用して、収集された末梢血単核球 (PBMC) サンプルにおける AAV2 抗原に対する細胞免疫応答を評価しました。
AAV2抗原に対する免疫反応を示した参加者の数が報告された。
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最長2年
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インターフェロンガンマELISPOTアッセイによりRabエススコアタンパク質-1（REP-1）に対する細胞免疫反応を示した参加者の数
時間枠：最長2年
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インターフェロン ガンマ ELISpot アッセイを使用して、収集した PBMC サンプルにおける REP-1 抗原に対する細胞免疫応答を評価しました。
REP-1 抗原に対する免疫反応を示した参加者の数が報告されました。
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最長2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Director、Spark Therapeutics
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年1月15日
一次修了 (実際)
2022年10月12日
研究の完了 (実際)
2022年10月12日
試験登録日
最初に提出
2015年1月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年1月14日
最初の投稿 (推定)
2015年1月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年1月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月23日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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