맥락막결절증에 대한 REP1 유전자 대체 요법 (REGENERATE)
2021년 8월 4일 업데이트: University of Oxford
Rab-escort Protein 1(REP1)을 암호화하는 AAV2(Adeno-associated Viral Vector)를 사용하여 맥락막결절증에 대한 망막 유전자 치료의 오픈 라벨 2상 임상 시험
맥락막결절증 진단이 확인된 참가자에서 AAV2.REP1의 단일 망막하 주사의 효능(시각 기능 및 망막 구조의 보존과 관련하여) 및 안전성의 평가는 다수에 걸쳐 측정된 다양한 기능적 및 해부학적 결과에 의해 평가되었습니다. 시점은 치료 후 최대 24개월입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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London, 영국, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Oxford, 영국, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 응시자는 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 할 의향과 능력이 있습니다.
- 18세 이상 남성.
- 맥락막결핍증(REP1 단백질 결핍)의 유전적 또는 분자적 확인 진단.
- 황반 영역 내에서 임상적으로 보이는 활성 질환.
- 연구 안구에서 6/60(20/200; 소수점 0.1; LogMAR 1.0) 이상의 최고 교정 시력.
제외 기준:
- 18세 미만의 모든 여성 또는 남성.
- 시력 상실의 추가 원인(예: 약시) 치료할 눈에.
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여로 인해 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 기타 중요한 안구 및 비안구 질환 또는 장애.
- 45일 동안 전신 프레드니솔론을 복용할 수 없음.
- 유전자 치료 수술 후 3개월 동안 장벽 피임법을 사용하지 않으려 함.
- 이전 12주 동안 조사 제품과 관련된 다른 연구에 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료
치료된 눈은 AAV 매개 REP1 유전자 대체를 겪습니다.
AAV 벡터는 망막하 주사에 의해 전달됩니다.
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인간 REP1 유전자를 운반하는 AAV 벡터는 망막하 주사에 의해 처리된 눈으로 전달됩니다.
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간섭 없음: 제어
치료되지 않은 눈
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료받은 눈의 최고 교정 시력의 기준선 대비 변화
기간: 2 년
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Microperimetry에 의해 결정된 치료받은 눈의 중앙 시야에서 기준선으로부터의 변화
기간: 2 년
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2 년
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한쪽 눈 또는 다른 쪽 눈에 치료를 무작위화한 후 치료되지 않은 쪽 눈(대조군 눈)과 비교하여 안저 자가형광으로 측정한 치료된 눈에서 생존하는 망막 색소 상피 영역의 기준선으로부터의 변화
기간: 2 년
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 8월 16일
기본 완료 (실제)
2021년 7월 23일
연구 완료 (실제)
2021년 7월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 3월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 3월 30일
처음 게시됨 (추정)
2015년 4월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 8월 4일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
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