Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

REP1 generstatningsterapi for koroideremi (REGENERATE)

4. august 2021 oppdatert av: University of Oxford

En åpen etikett fase 2 klinisk utprøving av retinal genterapi for korideremi ved bruk av en adeno-assosiert viral vektor (AAV2) som koder for Rab-eskorteprotein 1 (REP1)

Vurderingen av effekten (med hensyn til bevaring av visuell funksjon og netthinnestruktur) og sikkerhet av en enkelt subretinal injeksjon av AAV2.REP1 hos deltakere med en bekreftet diagnose av koroideremi, som evaluert av ulike funksjonelle og anatomiske utfall målt over en rekke tidpunkter opptil 24 måneder etter behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 86 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kandidaten er villig og i stand til å gi informert samtykke for deltakelse i studien.
  2. Mann i alderen 18 år eller eldre.
  3. Genetisk eller molekylær bekreftet diagnose av koroideremi (REP1-proteinmangel).
  4. Aktiv sykdom synlig klinisk innenfor makula-regionen.
  5. Best korrigert synsskarphet bedre enn eller lik 6/60 (20/200; desimal 0,1; LogMAR 1,0) i studieøyet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver kvinne eller en mann under 18 år.
  2. En ekstra årsak til synstap (f.eks. amblyopi) i øyet som skal behandles.
  3. Enhver annen betydelig okulær og ikke-okulær sykdom eller lidelse som etter utforskerens mening kan sette deltakerne i fare på grunn av deltakelse i studien.
  4. Manglende evne til å ta systemisk prednisolon i en periode på 45 dager.
  5. Uvilje til å bruke barriereprevensjonsmetoder i en periode på tre måneder etter genterapioperasjon.
  6. Deltakelse i en annen forskningsstudie som involverer et undersøkelsesprodukt i de foregående 12 ukene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling
Behandlet øye gjennomgår AAV-mediert REP1-generstatning. AAV-vektor leveres ved subretinal injeksjon.
Genetisk: AAV-mediert REP1-generstatning
AAV-vektor som bærer humant REP1-gen leveres inn i det behandlede øyet ved subretinal injeksjon
Ingen inngripen: Kontroll
Ubehandlet øye

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i best korrigert synsskarphet i det behandlede øyet
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i det sentrale synsfeltet i det behandlede øyet som bestemt ved mikroperimetri
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring fra baseline i området for overlevende retinalt pigmentepitel i det behandlede øyet som målt ved fundus autofluorescens, sammenlignet med det ubehandlede andre øyet (kontrolløye) etter randomisering av behandlingen til det ene eller det andre øyet
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Oxford

Samarbeidspartnere

University College, London
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2016

Primær fullføring (Faktiske)

23. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

23. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

3. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • REGEN2015

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Choroideremi

Kliniske studier på AAV-mediert REP1-generstatning

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere