Terapia de reemplazo del gen REP1 para la coroideremia (REGENERATE)
4 de agosto de 2021 actualizado por: University of Oxford
Un ensayo clínico abierto de fase 2 de terapia génica retinal para la coroideremia utilizando un vector viral asociado a adeno (AAV2) que codifica la proteína Rab-escort 1 (REP1)
La evaluación de la eficacia (con respecto a la preservación de la función visual y la estructura retiniana) y la seguridad de una única inyección subretiniana de AAV2.REP1 en participantes con un diagnóstico confirmado de coroideremia, según lo evaluado por varios resultados funcionales y anatómicos medidos en varios puntos de tiempo hasta 24 meses después del tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 86 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- El candidato está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado para participar en el estudio.
- Varón de 18 años o más.
- Diagnóstico genético o molecular confirmado de coroideremia (deficiencia de proteína REP1).
- Enfermedad activa visible clínicamente dentro de la región de la mácula.
- Mejor agudeza visual corregida mejor que o igual a 6/60 (20/200; Decimal 0.1; LogMAR 1.0) en el ojo del estudio.
Criterio de exclusión:
- Cualquier mujer, o un hombre menor de 18 años.
- Una causa adicional para la pérdida de la vista (p. ambliopía) en el ojo a tratar.
- Cualquier otra enfermedad o trastorno ocular y no ocular significativo que, en opinión del investigador, pueda poner en riesgo a los participantes debido a su participación en el estudio.
- Incapacidad para tomar prednisolona sistémica por un período de 45 días.
- Falta de voluntad para usar métodos anticonceptivos de barrera durante un período de tres meses después de la cirugía de terapia génica.
- Participación en otro estudio de investigación que involucre un producto en investigación en las 12 semanas anteriores.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Tratamiento
El ojo tratado se somete al reemplazo del gen REP1 mediado por AAV.
El vector AAV se administra mediante inyección subretiniana.
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El vector AAV que lleva el gen REP1 humano se administra en el ojo tratado mediante inyección subretiniana
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Sin intervención: Control
Ojo no tratado
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la mejor agudeza visual corregida en el ojo tratado
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde la línea de base en el campo visual central en el ojo tratado según lo determinado por microperimetría
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Cambio desde el inicio en el área del epitelio pigmentario retiniano sobreviviente en el ojo tratado, medido por autofluorescencia del fondo de ojo, en comparación con el otro ojo no tratado (ojo de control) después de la aleatorización del tratamiento a un ojo u otro
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de agosto de 2016
Finalización primaria (Actual)
23 de julio de 2021
Finalización del estudio (Actual)
23 de julio de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de marzo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de marzo de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
3 de abril de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2021
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- REGEN2015
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