REP1 génpótló terápia choroiderémiára (REGENERATE)
2021. augusztus 4. frissítette: University of Oxford
Nyílt címkézésű, 2. fázisú klinikai vizsgálat a retinális génterápiáról choroiderémiában, adeno-asszociált vírusvektor (AAV2) alkalmazásával, amely Rab-escort protein 1-et (REP1) kódol.
Az AAV2.REP1 egyszeri szubretinális injekciójának hatékonyságának (a látásfunkció és a retina szerkezetének megőrzése tekintetében) és biztonságosságának értékelése olyan résztvevőknél, akiknél megerősített choroidirémia diagnosztizáltak, számos funkcionális és anatómiai eredmények alapján értékelve. a kezelést követő 24 hónapig.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A jelentkező hajlandó és képes tájékozott beleegyezését adni a vizsgálatban való részvételhez.
- Férfi 18 éves vagy idősebb.
- A choroiderémia (REP1 fehérjehiány) genetikai vagy molekuláris igazolt diagnózisa.
- Aktív betegség klinikailag látható a makula régióban.
- A legjobb korrigált látásélesség 6/60 (20/200; decimális 0,1; LogMAR 1,0) vagy azzal egyenlő a vizsgált szemen.
Kizárási kritériumok:
- Bármely nő vagy 18 év alatti férfi.
- A látásvesztés további oka (pl. amblyopia) a kezelendő szemben.
- Bármilyen más jelentős szemészeti és nem szemészeti betegség vagy rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvétel miatt veszélyeztetheti a résztvevőket.
- Képtelenség szisztémás prednizolon szedésére 45 napig.
- A génterápiás műtétet követő három hónapig nem hajlandó akadálymentes fogamzásgátlási módszereket alkalmazni.
- Részvétel egy másik kutatási vizsgálatban, amely egy vizsgálati terméket is magában foglal az előző 12 hétben.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kezelés
A kezelt szem AAV által közvetített REP1 géncserén esik át.
Az AAV vektort szubretinális injekcióval juttatjuk be.
|
A humán REP1 gént hordozó AAV vektort szubretinális injekcióval juttatják be a kezelt szembe
|
|
Nincs beavatkozás: Ellenőrzés
Kezeletlen szem
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a legjobb korrigált látásélességben a kezelt szemben
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a kezelt szem központi látóterében, mikroperimetriával meghatározva
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a túlélő retina pigment epitélium területén a kezelt szemben, szemfenéki autofluoreszcenciával mérve, összehasonlítva a kezeletlen másik szemmel (kontrollszem) a kezelés egyik vagy másik szemre történő randomizálása után
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. augusztus 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. július 23.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. július 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. március 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. március 30.
Első közzététel (Becslés)
2015. április 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. augusztus 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. augusztus 4.
Utolsó ellenőrzés
2021. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- REGEN2015
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .