Terapia sostitutiva del gene REP1 per la coroideremia (REGENERATE)
4 agosto 2021 aggiornato da: University of Oxford
Uno studio clinico di fase 2 in aperto sulla terapia genica retinica per la coroideremia utilizzando un vettore virale adeno-associato (AAV2) che codifica per la proteina Rab-escort 1 (REP1)
La valutazione dell'efficacia (rispetto alla conservazione della funzione visiva e della struttura retinica) e la sicurezza di una singola iniezione sottoretinica di AAV2.REP1 nei partecipanti con una diagnosi confermata di coroideremia, valutata da vari risultati funzionali e anatomici misurati su un numero di punti temporali fino a 24 mesi dopo il trattamento.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
30
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
London, Regno Unito, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 86 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Il candidato è disposto e in grado di fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio.
- Maschio di età pari o superiore a 18 anni.
- Diagnosi genetica o molecolare confermata di coroideremia (carenza di proteina REP1).
- Malattia attiva visibile clinicamente all'interno della regione della macula.
- Miglior acuità visiva corretta migliore o uguale a 6/60 (20/200; Decimal 0.1; LogMAR 1.0) nell'occhio dello studio.
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi femmina o maschio di età inferiore a 18 anni.
- Un'ulteriore causa di perdita della vista (ad es. ambliopia) nell'occhio da trattare.
- Qualsiasi altra malattia o disturbo oculare e non oculare significativo che, a parere dello sperimentatore, possa mettere a rischio i partecipanti a causa della partecipazione allo studio.
- Incapacità di assumere prednisolone sistemico per un periodo di 45 giorni.
- Riluttanza a utilizzare metodi contraccettivi di barriera per un periodo di tre mesi dopo l'intervento di terapia genica.
- Partecipazione a un altro studio di ricerca che coinvolge un prodotto sperimentale nelle 12 settimane precedenti.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Trattamento
L'occhio trattato viene sottoposto a sostituzione del gene REP1 mediata da AAV.
Il vettore AAV viene erogato mediante iniezione sottoretinica.
|
Il vettore AAV che trasporta il gene REP1 umano viene immesso nell'occhio trattato mediante iniezione sottoretinica
|
|
Nessun intervento: Controllo
Occhio non trattato
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione rispetto al basale della migliore acuità visiva corretta nell'occhio trattato
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Variazione rispetto al basale nel campo visivo centrale nell'occhio trattato come determinato dalla microperimetria
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
|
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Variazione rispetto al basale nell'area dell'epitelio pigmentato retinico sopravvissuto nell'occhio trattato, misurata mediante autofluorescenza del fondo, rispetto all'altro occhio non trattato (occhio di controllo) dopo la randomizzazione del trattamento a un occhio o all'altro
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 agosto 2016
Completamento primario (Effettivo)
23 luglio 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
23 luglio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 marzo 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 marzo 2015
Primo Inserito (Stima)
3 aprile 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 agosto 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 agosto 2021
Ultimo verificato
1 luglio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- REGEN2015
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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