Thérapie de remplacement du gène REP1 pour la choroïdérémie (REGENERATE)
4 août 2021 mis à jour par: University of Oxford
Un essai clinique ouvert de phase 2 sur la thérapie génique rétinienne pour la choroïdérémie à l'aide d'un vecteur viral adéno-associé (AAV2) codant pour la protéine Rab-escort 1 (REP1)
L'évaluation de l'efficacité (en ce qui concerne la préservation de la fonction visuelle et de la structure rétinienne) et de l'innocuité d'une seule injection sous-rétinienne d'AAV2.REP1 chez les participants ayant un diagnostic confirmé de choroïdérémie, telle qu'évaluée par divers résultats fonctionnels et anatomiques mesurés sur un certain nombre de points de temps jusqu'à 24 mois après le traitement.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
30
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 86 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Le candidat est disposé et capable de donner son consentement éclairé pour participer à l'étude.
- Homme âgé de 18 ans ou plus.
- Diagnostic génétique ou moléculaire confirmé de choroïdérémie (déficit en protéine REP1).
- Maladie active visible cliniquement dans la région de la macula.
- Meilleure acuité visuelle corrigée supérieure ou égale à 6/60 (20/200 ; décimal 0,1 ; LogMAR 1,0) dans l'œil de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Toute femme ou un homme âgé de moins de 18 ans.
- Une cause supplémentaire de perte de la vue (par ex. amblyopie) dans l'œil à traiter.
- Toute autre maladie ou trouble oculaire et non oculaire significatif qui, de l'avis de l'investigateur, peut mettre les participants en danger en raison de leur participation à l'étude.
- Incapacité à prendre de la prednisolone systémique pendant une période de 45 jours.
- Refus d'utiliser des méthodes de contraception barrière pendant une période de trois mois après une chirurgie de thérapie génique.
- Participation à une autre étude de recherche impliquant un produit expérimental au cours des 12 semaines précédentes.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Traitement
L'œil traité subit un remplacement du gène REP1 médié par l'AAV.
Le vecteur AAV est délivré par injection sous-rétinienne.
|
Le vecteur AAV portant le gène REP1 humain est administré dans l'œil traité par injection sous-rétinienne
|
|
Aucune intervention: Contrôle
Oeil non traité
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Changement par rapport à la ligne de base de la meilleure acuité visuelle corrigée dans l'œil traité
Délai: 2 années
|
2 années
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Modification par rapport à la ligne de base du champ visuel central de l'œil traité, déterminée par micropérimétrie
Délai: 2 années
|
2 années
|
|
Changement par rapport à la ligne de base de la zone de l'épithélium pigmentaire rétinien survivant dans l'œil traité, mesuré par autofluorescence du fond d'œil, par rapport à l'œil voisin non traité (œil témoin) après randomisation du traitement à un œil ou à l'autre
Délai: 2 années
|
2 années
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 août 2016
Achèvement primaire (Réel)
23 juillet 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
23 juillet 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 mars 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 mars 2015
Première publication (Estimation)
3 avril 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 août 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 août 2021
Dernière vérification
1 juillet 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- REGEN2015
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .