REP1-geeninkorvaushoito koroideremiaan (REGENERATE)
keskiviikko 4. elokuuta 2021 päivittänyt: University of Oxford
Avoin vaiheen 2 kliininen tutkimus verkkokalvon geeniterapiasta koroideremian hoitoon käyttämällä adenosiin liittyvää virusvektoria (AAV2), joka koodaa Rab-escort-proteiinia 1 (REP1)
Yhden AAV2.REP1:n subretinaalisen injektion tehokkuuden (näön toiminnan ja verkkokalvon rakenteen säilymisen suhteen) ja turvallisuuden arviointi osallistujille, joilla on vahvistettu suonideremiadiagnoosi, arvioituna useilla toiminnallisilla ja anatomisilla tuloksilla, jotka mitattiin useilla aikapisteet jopa 24 kuukautta hoidon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 86 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hakija on halukas ja kykenevä antamaan tietoon perustuvan suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle.
- 18 vuotta täyttänyt mies.
- Geneettisesti tai molekyylisesti vahvistettu koroideremian diagnoosi (REP1-proteiinin puutos).
- Aktiivinen sairaus, joka näkyy kliinisesti makulan alueella.
- Paras korjattu näöntarkkuus on vähintään 6/60 (20/200; desimaaliluku 0,1; LogMAR 1,0) tutkittavassa silmässä.
Poissulkemiskriteerit:
- Jokainen alle 18-vuotias nainen tai mies.
- Toinen syy näön menetykseen (esim. amblyopia) hoidettavassa silmässä.
- Mikä tahansa muu merkittävä silmäsairaus tai ei-silmäsairaus tai -häiriö, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa osallistujat tutkimukseen osallistumisen vuoksi.
- Kyvyttömyys ottaa systeemistä prednisolonia 45 päivän ajan.
- Haluttomuus käyttää esteehkäisymenetelmiä kolmen kuukauden ajan geeniterapialeikkauksen jälkeen.
- Osallistuminen toiseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimustuote, edellisten 12 viikon aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
Käsitellylle silmälle tehdään AAV-välitteinen REP1-geenikorvaus.
AAV-vektori annetaan subretinaalisella injektiolla.
|
Ihmisen REP1-geeniä kantava AAV-vektori kuljetetaan hoidettuun silmään verkkokalvon alaisena ruiskeena
|
|
Ei väliintuloa: Ohjaus
Hoitamaton silmä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa hoidetussa silmässä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos perusviivasta käsitellyn silmän keskusnäkökentässä mikroperimetrialla määritettynä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Muutos perusviivasta eloonjääneen verkkokalvon pigmenttiepiteelin alueella hoidetussa silmässä silmänpohjan autofluoresenssilla mitattuna verrattuna hoitamattomaan toiseen silmään (kontrollisilmään) sen jälkeen, kun hoito on satunnaistettu yhteen tai toiseen silmään
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 16. elokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. heinäkuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. heinäkuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 3. huhtikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 5. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. elokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- REGEN2015
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .