Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia zastępcza genu REP1 w choroideremii (REGENERATE)

4 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: University of Oxford

Otwarte badanie kliniczne fazy 2 dotyczące terapii genowej siatkówki w przypadku choroideremii przy użyciu wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2) kodującego białko Rab-escort 1 (REP1)

Ocena skuteczności (w odniesieniu do zachowania funkcji wzrokowej i struktury siatkówki) oraz bezpieczeństwa pojedynczego podsiatkówkowego wstrzyknięcia AAV2.REP1 u uczestników z potwierdzonym rozpoznaniem naczyniówki naczyniówkowej, na podstawie różnych wyników funkcjonalnych i anatomicznych mierzonych w szeregu punktów czasowych do 24 miesięcy po leczeniu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 88 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Kandydat jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
  2. Mężczyzna w wieku 18 lat lub starszy.
  3. Genetyczne lub molekularne potwierdzone rozpoznanie choroideremii (niedobór białka REP1).
  4. Aktywna choroba widoczna klinicznie w obrębie plamki żółtej.
  5. Najlepiej skorygowana ostrość wzroku lepsza lub równa 6/60 (20/200; dziesiętne 0,1; LogMAR 1,0) w badanym oku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Każda kobieta lub mężczyzna w wieku poniżej 18 lat.
  2. Dodatkową przyczyną utraty wzroku (np. niedowidzenie) w leczonym oku.
  3. Wszelkie inne istotne choroby lub zaburzenia oczu i innych niż oka, które w opinii badacza mogą narazić uczestników na ryzyko z powodu udziału w badaniu.
  4. Niezdolność do ogólnoustrojowego przyjmowania prednizolonu przez okres 45 dni.
  5. Niechęć do stosowania mechanicznych metod antykoncepcji przez okres 3 miesięcy po zabiegu terapii genowej.
  6. Udział w innym badaniu badawczym dotyczącym badanego produktu w ciągu ostatnich 12 tygodni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
Leczone oko przechodzi wymianę genu REP1 za pośrednictwem AAV. Wektor AAV jest dostarczany przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe.
Genetyczny: Wymiana genu REP1 za pośrednictwem AAV
Wektor AAV niosący ludzki gen REP1 jest dostarczany do leczonego oka przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe
Brak interwencji: Kontrola
Nieleczone oko

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową najlepiej skorygowanej ostrości wzroku w leczonym oku
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od linii podstawowej w centralnym polu widzenia w leczonym oku, określona za pomocą mikroperymetrii
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w obszarze przetrwałego nabłonka barwnikowego siatkówki w leczonym oku, mierzona za pomocą autofluorescencji dna oka, w porównaniu z nieleczonym drugim okiem (oko kontrolne) po randomizacji leczenia do jednego lub drugiego oka
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Oxford

Współpracownicy

University College, London
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 lipca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • REGEN2015

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroideremia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj