REP1 generstatningsterapi for choroideremia (REGENERATE)
4. august 2021 opdateret af: University of Oxford
Et åbent klinisk fase 2-forsøg med retinal genterapi for choroideremia ved hjælp af en adeno-associeret viral vektor (AAV2), der koder for Rab-escort protein 1 (REP1)
Vurderingen af effektiviteten (med hensyn til bevarelse af synsfunktion og nethindestruktur) og sikkerhed af en enkelt subretinal injektion af AAV2.REP1 hos deltagere med en bekræftet diagnose af choroideremia, som evalueret ved forskellige funktionelle og anatomiske resultater målt over en række tidspunkter op til 24 måneder efter behandlingen.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 86 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kandidaten er villig og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
- Mand på 18 år eller derover.
- Genetisk eller molekylær bekræftet diagnose af choroideremia (REP1-proteinmangel).
- Aktiv sygdom synlig klinisk inden for makula-regionen.
- Bedst korrigeret synsstyrke bedre end eller lig med 6/60 (20/200; Decimal 0,1; LogMAR 1,0) i undersøgelsesøjet.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver kvinde eller en mand under 18 år.
- En yderligere årsag til synstab (f.eks. amblyopi) i øjet, der skal behandles.
- Enhver anden væsentlig okulær og ikke-okulær sygdom eller lidelse, som efter investigatorens mening kan bringe deltagerne i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen.
- Manglende evne til at tage systemisk prednisolon i en periode på 45 dage.
- Uvilje til at bruge barrierepræventionsmetoder i en periode på tre måneder efter genterapioperation.
- Deltagelse i en anden forskningsundersøgelse, der involverer et forsøgsprodukt i de foregående 12 uger.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Behandling
Behandlet øje gennemgår AAV-medieret REP1-genudskiftning.
AAV-vektor leveres ved subretinal injektion.
|
AAV-vektor, der bærer humant REP1-gen, leveres ind i det behandlede øje ved subretinal injektion
|
|
Ingen indgriben: Styring
Ubehandlet øje
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i bedst korrigeret synsstyrke i det behandlede øje
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i det centrale synsfelt i det behandlede øje som bestemt ved mikroperimetri
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Ændring fra baseline i området for overlevende retinalt pigmentepitel i det behandlede øje målt ved fundus autofluorescens sammenlignet med det ubehandlede medfølgende øje (kontroløje) efter randomisering af behandlingen til det ene eller det andet øje
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. august 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
23. juli 2021
Studieafslutning (Faktiske)
23. juli 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. marts 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. marts 2015
Først opslået (Skøn)
3. april 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. august 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. august 2021
Sidst verificeret
1. juli 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- REGEN2015
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Choroideræmi
-
Spark TherapeuticsAfsluttetChoroideræmi | CHM (choroideremia) genmutationerForenede Stater
Kliniske forsøg med AAV-medieret REP1-genudskiftning
-
ArthrogenUkendt
-
ArthrogenCentre for Human Drug Research (CHDR)UkendtGigt, reumatoid | SlidgigtHolland