REP1 Genová substituční terapie pro choroideremii (REGENERATE)
4. srpna 2021 aktualizováno: University of Oxford
Otevřená klinická studie fáze 2 retinální genové terapie pro choroiderémii s použitím adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2) kódujícího Rab-escort Protein 1 (REP1)
Posouzení účinnosti (s ohledem na zachování zrakových funkcí a struktury sítnice) a bezpečnosti jedné subretinální injekce AAV2.REP1 u účastníků s potvrzenou diagnózou choroideremie, jak bylo hodnoceno různými funkčními a anatomickými výsledky měřenými během řady časových bodech do 24 měsíců po léčbě.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
Oxford, Spojené království, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 88 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Kandidát je ochoten a schopen dát informovaný souhlas s účastí ve studii.
- Muž ve věku 18 let nebo starší.
- Geneticky nebo molekulárně potvrzená diagnóza choroiderémie (deficience proteinu REP1).
- Aktivní onemocnění viditelné klinicky v oblasti makuly.
- Nejlepší korigovaná zraková ostrost lepší než nebo rovna 6/60 (20/200; Desetinná 0,1; LogMAR 1,0) ve studovaném oku.
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli žena nebo muž mladší 18 let.
- Další příčinou ztráty zraku (např. amblyopie) v oku, které má být léčeno.
- Jakékoli jiné významné oční a neokulární onemocnění nebo porucha, která podle názoru zkoušejícího může účastníky vystavit riziku z důvodu účasti ve studii.
- Neschopnost užívat systémový prednisolon po dobu 45 dnů.
- Neochota používat bariérové metody antikoncepce po dobu tří měsíců po operaci genové terapie.
- Účast v jiné výzkumné studii zahrnující zkoumaný produkt v předchozích 12 týdnech.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba
Ošetřené oko podstoupí náhradu genu REP1 zprostředkovanou AAV.
AAV vektor je dodáván subretinální injekcí.
|
Vektor AAV nesoucí lidský gen REP1 je dodáván do léčeného oka subretinální injekcí
|
|
Žádný zásah: Řízení
Neléčené oko
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty nejlépe korigované zrakové ostrosti u léčeného oka
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v centrálním zorném poli v léčeném oku, jak bylo stanoveno mikroperimetrií
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Změna od výchozí hodnoty v oblasti přežívajícího retinálního pigmentového epitelu v léčeném oku měřená autofluorescencí očního pozadí ve srovnání s neléčeným okem (kontrolní oko) po randomizaci léčby na jedno nebo druhé oko
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. srpna 2016
Primární dokončení (Aktuální)
23. července 2021
Dokončení studie (Aktuální)
23. července 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. března 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. března 2015
První zveřejněno (Odhad)
3. dubna 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. srpna 2021
Naposledy ověřeno
1. července 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- REGEN2015
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .