Генозаместительная терапия REP1 при хориоидеремии (REGENERATE)
4 августа 2021 г. обновлено: University of Oxford
Открытое клиническое исследование фазы 2 генной терапии сетчатки при хоридеремии с использованием аденоассоциированного вирусного вектора (AAV2), кодирующего Rab-escort Protein 1 (REP1)
Оценка эффективности (в отношении сохранения зрительной функции и структуры сетчатки) и безопасности однократной субретинальной инъекции AAV2.REP1 у участников с подтвержденным диагнозом хориодеремии, оцениваемая по различным функциональным и анатомическим исходам, измеренным в ряде временные точки до 24 месяцев после лечения.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
30
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 86 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Кандидат желает и может дать информированное согласие на участие в исследовании.
- Мужчина от 18 лет и старше.
- Генетически или молекулярно подтвержденный диагноз хороидеремии (дефицит белка REP1).
- Активное заболевание видно клинически в области макулы.
- Лучшая скорректированная острота зрения лучше или равна 6/60 (20/200; десятичное число 0,1; LogMAR 1,0) в исследуемом глазу.
Критерий исключения:
- Любая женщина или мужчина в возрасте до 18 лет.
- Дополнительная причина потери зрения (например, амблиопия) в глазу, подлежащем лечению.
- Любое другое серьезное глазное и неглазное заболевание или расстройство, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть участников риску из-за участия в исследовании.
- Невозможность системного приема преднизолона в течение 45 дней.
- Нежелание использовать барьерные методы контрацепции в течение трех месяцев после операции генной терапии.
- Участие в другом научном исследовании с использованием исследуемого продукта в течение предшествующих 12 недель.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Уход
В обработанном глазу происходит замена гена REP1, опосредованная AAV.
Вектор AAV доставляется путем субретинальной инъекции.
|
Вектор AAV, несущий человеческий ген REP1, доставляется в обработанный глаз путем субретинальной инъекции.
|
|
Без вмешательства: Контроль
Необработанный глаз
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем максимально скорректированной остроты зрения в пролеченном глазу
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение центрального поля зрения в пролеченном глазу по сравнению с исходным уровнем по данным микропериметрии
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем площади выжившего пигментного эпителия сетчатки в обработанном глазу, измеренное с помощью аутофлуоресценции глазного дна, по сравнению с необработанным парным глазом (контрольный глаз) после рандомизации лечения для одного глаза или другого
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 августа 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
23 июля 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
23 июля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 марта 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 марта 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
3 апреля 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 августа 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 августа 2021 г.
Последняя проверка
1 июля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- REGEN2015
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .