フリードライヒ失調症におけるACTIMMUNE®用量漸増の安全性、忍容性および有効性 (STEADFAST)
2024年11月25日 更新者：Amgen
フリードライヒ運動失調症の小児および若年成人におけるACTIMMUNE®（インターフェロンγ-1b）の無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照、有効性、安全性、および薬物動態研究
この第 3 相ランダム化多施設二重盲検プラセボ対照試験の目的は、フリードライヒ運動失調症 (FA) の治療における ACTIMMUNE® (インターフェロン-γ 1b) の有効性と安全性を評価し、薬物動態を評価することです。 FA患者におけるACTIMMUNE®の(PK)特徴。
調査の概要
詳細な説明
2024 年に Horizon から取得した完了した結果を使用した研究。
研究の種類
介入
入学 (実際)
92
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90038
- University of California, Los Angeles Neurology Clinic
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32603
- University of Florida - Clinical Research Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年～25年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 書面によるインフォームド・コンセントおよび子供の同意（該当する場合）。
- FA は、2 つの拡張されたグアニン - アデニン - アデニン (GAA) リピートによる遺伝子検査によって確認されました。
- FA 機能段階が 1 以上から 5 未満で、補助器具の有無にかかわらず 25 フィート歩行できる能力。
- 対象年齢は10歳以上25歳以下の男性または女性。
- 女性の場合、対象者は、治験期間中、または治験薬の最終投与後30日以内に妊娠もしくは授乳中ではない、または妊娠する予定がない。 妊娠の可能性のある女性被験者は、スクリーニング時の血清妊娠検査結果が陰性、ベースライン時の尿妊娠検査結果が陰性であり、研究期間中および治験薬の最終投与後30日間は信頼できる避妊方法を使用することに同意する必要があります。 。
除外基準:
- 研究者が研究への参加を妨げると判断した不安定な病気。
- -無作為化前の30日以内の治験製品の使用。
- 薬物乱用の歴史。
- 臨床的に重大な心疾患の存在（スクリーニング時の心電図[ECG]および心エコー図の結果に基づいて研究者によって決定される）。 具体的には、駆出率が 40% 未満であるか、QT 間隔が延長している (サイクル期間の 50% を超える) 場合は除外となります。 研究者が ECG または心エコー図でその他の臨床的に重要な異常に気づいた場合、心臓専門医からの許可が得られれば、被験者は適格となる可能性があります。
- -インターフェロン（IFN）-αまたは大腸菌由来製品に対する過敏症の病歴。
- スクリーニング時の検査結果によって証明された、中等度または重度の腎疾患（推定クレアチニンクリアランス <50 mL/min）または肝疾患（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ [AST] またはアラニン アミノトランスフェラーゼ [ALT] が正常の上限の 2 倍を超える）の存在。
- スクリーニング時の臨床検査結果によって証明される、臨床的に重大な異常な白血球数、ヘモグロビン数、または血小板数。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：インターフェロンγ-1b
約45人の参加者が、ACTIMMUNE®の皮下（SC）投与を週に3回（TIW）、合計26週間受けます。
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治験薬の用量は、治療開始から最初の 4 週間にわたって毎週増加する予定です (10 μg/m2 から 25、50、および 100 μg/m2 へ)。
忍容性に基づいて、投与量を減らすか、中断するか、または維持することができます。
研究への参加を継続するには、13週目までにすべての参加者が安定した耐用量の治験薬を服用する必要があります。 13週以降は用量をさらに増やすことはできませんが、薬剤関連の有害事象（AE）を管理するために、ケースバイケースで減量する場合があります。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
約45人の参加者が合計26週間、プラセボTIWのSC投与を受ける。
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プラセボの量は、参加者が治験薬群に無作為に割り当てられた場合に参加者に投与される治験薬の量に対応するように計画されています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フリードライヒ運動失調評価スケール (FARS)-mNeuro スコアのベースラインから 26 週目までの変化
時間枠：ベースライン、26 週目
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FARS 評価には、FA で影響を受ける神経基質を特に反映する神経学的兆候が含まれます。
神経学的検査に基づいて、球、上肢、下肢、末梢神経、および直立安定性/歩行機能が評価されました。
FARS-mNeuro スコアでは、末梢神経系サブスケール スコアと、眼球サブスケール スコアからの顔面および舌の萎縮および線維束形成が除外されます。
スコアの範囲は 0 (正常) から 93 (最も障害がある) までです。
ベースラインからのマイナスの変化は改善です。
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ベースライン、26 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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日常生活動作 (ADL) スコアのベースラインから 26 週目までの変化
時間枠：ベースライン、26 週目
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参加者および/またはその介護者は、日常生活スキルの 9 分野 (言語、嚥下、食品の切断および器具の取り扱い、着替え、個人衛生、転倒、歩行、座位の質、および膀胱機能) を 5 段階評価 (0 =正常、4=最大の機能喪失）、参加者または介護者がタスクが2つのスコアの間にあると強く感じた場合、許容増分は0.5です。
ADL スコアは 0 (正常) から 36 (最大の機能喪失) までの範囲になります。
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
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ベースライン、26 週目
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25 フィートの時間計測ウォーキング (T25FW) における 26 週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26 週目
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T25FW は、下肢機能の定量的尺度です。
参加者は、明確にマークされた 25 フィートのコースの一方の端に誘導され、できるだけ早く、しかし安全に 25 フィートを歩くように指示されます。
タスクは、参加者に同じ距離を歩いて戻ることによってすぐに再度実行され、テストのスコアは 2 回の歩行の平均 (逆数変換後) となります。
参加者は、このタスクを実行するときに補助装置を使用できます。各評価で使用したのと同じ補助装置を使用します。
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
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ベースライン、26 週目
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26 週目の FARS-mNeuro 応答者と非応答者の数
時間枠：第26週
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参加者は、FARS-mNeuro スコアに関して 26 週目にベースラインから少なくとも 3 ポイントの改善 (減少) があった場合、反応者とみなされます。
FARS 評価には、FA で影響を受ける神経基質を特に反映する神経学的兆候が含まれます。
神経学的検査に基づいて、球、上肢、下肢、末梢神経、および直立安定性/歩行機能が評価されました。
FARS-mNeuro スコアでは、末梢神経系サブスケール スコアと、眼球サブスケール スコアからの顔面および舌の萎縮および線維束形成が除外されます。
スコアの範囲は 0 (正常) から 93 (最も障害がある) までです。
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第26週
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フリードライヒ失調症評価スケールスコア合計 (FARStot) のベースラインから 26 週目までの変化
時間枠：ベースライン、26 週目
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FARS 評価には、FA で影響を受ける神経基質を特に反映する神経学的兆候が含まれます。
神経学的検査に基づいて、球、上肢、下肢、末梢神経、直立安定性/歩行機能を評価します。
FARStot スコアの範囲は 0 (正常) から 125 (最も障害がある) です。
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
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ベースライン、26 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年6月1日
一次修了 (実際)
2016年11月1日
研究の完了 (実際)
2016年11月1日
試験登録日
最初に提出
2015年2月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年4月8日
最初の投稿 (推定)
2015年4月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月25日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HZNP-ACT-301
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。