Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af ACTIMMUNE® dosiseskalering ved Friedreichs ataksi (STEADFAST)

25. november 2024 opdateret af: Amgen

Randomiseret, multicenter, dobbeltblindet, placebokontrolleret, effektivitet, sikkerhed og farmakokinetisk undersøgelse af ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) hos børn og unge voksne med Friedreichs ataksi

Formålet med denne fase 3 randomiserede, multicenter, dobbeltblindede, placebokontrollerede undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) i behandlingen af ​​Friedreichs ataksi (FA) og at evaluere den farmakokinetiske (PK) karakteristika for ACTIMMUNE® hos FA-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studie med afsluttede resultater erhvervet fra Horizon i 2024.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

92

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke og barnets samtykke, hvis det er relevant.
  • FA bekræftet ved genetisk testning med to ekspanderet guanin-adenin-adenin (GAA) gentagelser.
  • FA funktionstrin på >1 til <5 og evne til at gå 25 fod med eller uden hjælpemiddel.
  • Mand eller kvinde i alderen 10 til 25 år inklusive.
  • Hvis hun er kvinde, er forsøgspersonen ikke gravid eller ammer eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have et negativt serumgraviditetstestresultat ved screening, et negativt uringraviditetstestresultat ved baseline og acceptere at bruge en pålidelig præventionsmetode under hele undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet .

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ustabil sygdom, der efter investigators mening udelukker deltagelse i undersøgelsen.
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt inden for 30 dage før randomisering.
  • En historie med stofmisbrug.
  • Tilstedeværelse af klinisk signifikant hjertesygdom (som bestemt af investigator baseret på elektrokardiogram [EKG] og ekkokardiogram resultater ved screening). Specifikt vil en udstødningsfraktion på <40 % eller et forlænget QT-interval (>50 % af cyklusvarighed) resultere i udelukkelse. Hvis investigator bemærker andre klinisk signifikante abnormiteter på EKG'et eller ekkokardiogrammet, kan forsøgspersonen være berettiget, hvis de får tilladelse fra en kardiolog.
  • Anamnese med overfølsomhed over for interferon (IFN)-ɣ eller E. coli-afledte produkter.
  • Tilstedeværelse af moderat eller svær nyresygdom (estimeret kreatininclearance <50 ml/min) eller leversygdom (aspartataminotransferase [AST] eller alaninaminotransferase [ALT] >2x den øvre grænse for normalen) som påvist af laboratorieresultater ved screening.
  • Klinisk signifikant abnormt antal hvide blodlegemer, hæmoglobin eller blodpladetal som påvist af laboratorietestresultater ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Interferon y-lb
Cirka 45 deltagere vil modtage subkutane (SC) doser af ACTIMMUNE® 3 gange om ugen (TIW) i i alt 26 uger.
Medicin: Interferon y-lb
Studiets lægemiddeldosis er planlagt til at blive eskaleret på ugebasis i løbet af de første 4 ugers behandling (fra 10 µg/m² til 25, 50 og 100 µg/m²). Dosis kan reduceres, afbrydes eller holdes baseret på tolerabilitet. I uge 13 skal alle deltagere have en stabil tolereret dosis af undersøgelseslægemidlet for at fortsætte med at deltage i undersøgelsen; dosis må ikke øges yderligere efter uge 13, dog kan den reduceres fra sag til sag for at håndtere lægemiddelrelaterede bivirkninger (AE'er).
Andre navne:
  • ACTIMMUNE®
Placebo komparator: Placebo
Ca. 45 deltagere vil modtage SC-doser af placebo TIW i i alt 26 uger.
Medicin: Placebo
Mængden af ​​placebo er planlagt til at svare til mængden af ​​undersøgelseslægemiddel, som ville blive givet til deltageren, hvis deltageren blev randomiseret til undersøgelseslægemiddelarmen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 26 i Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)-mNeuro Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
FARS-vurderingen inkluderer neurologiske tegn, der specifikt afspejler neurale substrater, der er påvirket af FA. Baseret på en neurologisk undersøgelse blev bulbar, overekstremitet, underekstremitet, perifer nerve og opretstående stabilitet/gangfunktion vurderet. FARS-mNeuro-scoren udelukker det perifere nervesystems subskala-score og ansigts- og tungeatrofi og fascikulationer fra bulbar subskala-score. Score varierer fra 0 (normal) til 93 (mest værdiforringelse). En negativ ændring fra baseline er en forbedring.
Baseline, uge ​​26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 26 i Activities of Daily Living (ADL)-score
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Deltagerne og/eller deres pårørende vurderede 9 områder af daglige livsfærdigheder (tale, synke, skære mad og håndtere redskaber, påklædning, personlig hygiejne, fald, gå, kvaliteten af ​​siddestilling og blærefunktion) på en 5-punkts skala (0 =normal, 4=størst funktionstab) med tilladte stigninger på 0,5, hvis deltageren eller omsorgspersonen stærkt følte, at en opgave falder mellem 2 point. ADL-score kan variere fra 0 (normal) til 36 (største tab af funktion). En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​26
Skift fra baseline i uge 26 i tidsbestemt 25-fods gang (T25FW)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
T25FW er et kvantitativt mål for underekstremitetsfunktion. Deltagerne ledes til 1 ende af en tydeligt markeret 25 fods bane og instrueres i at gå 25 fod så hurtigt som muligt, men sikkert. Opgaven administreres straks igen ved, at deltageren går samme strækning tilbage, og scoren for testen er gennemsnittet af de 2 ture (efter gensidig transformation). Deltagerne kan bruge hjælpemidler, når de udfører denne opgave, med det samme hjælpemiddel, der bruges ved hver vurdering. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​26
Antal FARS-mNeuro-respondenter og ikke-responderere i uge 26
Tidsramme: Uge 26
En deltager blev betragtet som en responder, hvis de havde en forbedring (reduktion) på mindst 3 point fra baseline i uge 26 for FARS-mNeuro-score. FARS-vurderingen inkluderer neurologiske tegn, der specifikt afspejler neurale substrater, der er påvirket af FA. Baseret på en neurologisk undersøgelse blev bulbar, overekstremitet, underekstremitet, perifer nerve og opretstående stabilitet/gangfunktion vurderet. FARS-mNeuro-scoren udelukker det perifere nervesystems subskala-score og ansigts- og tungeatrofi og fascikulationer fra bulbar subskala-score. Score varierer fra 0 (normal) til 93 (mest værdiforringelse).
Uge 26
Ændring fra baseline til uge 26 i Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score (FARStot)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
FARS-vurderingen inkluderer neurologiske tegn, der specifikt afspejler neurale substrater, der er påvirket af FA. Ud fra en neurologisk undersøgelse vurderes bulbar, overekstremitet, underekstremitet, perifer nerve og opretstående stabilitet/gangfunktioner. FARStot-score varierer fra 0 (normal) til 125 (mest svækkelse). En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Samarbejdspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2015

Først opslået (Anslået)

14. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HZNP-ACT-301

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreichs ataksi

Kliniske forsøg med Interferon y-lb

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner