ACTIMMUNE® 剂量递增治疗弗里德赖希共济失调的安全性、耐受性和有效性 (STEADFAST)
2024年11月25日 更新者：Amgen
ACTIMMUNE®（干扰素 γ-1b）在患有弗里德赖希共济失调的儿童和年轻人中的随机、多中心、双盲、安慰剂对照、疗效、安全性和药代动力学研究
此 3 期随机、多中心、双盲、安慰剂对照研究的目的是评估 ACTIMMUNE®（干扰素-γ 1b）治疗弗里德赖希共济失调 (FA) 的疗效和安全性，并评估其药代动力学FA 患者中 ACTIMMUNE® 的 (PK) 特征。
研究概览
详细说明
2024 年从 Horizon 获得的完整研究结果。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
92
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90038
- University of California, Los Angeles Neurology Clinic
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32603
- University of Florida - Clinical Research Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 书面知情同意书和儿童同意书（如果适用）。
- FA 通过两个扩展的鸟嘌呤-腺嘌呤-腺嘌呤 (GAA) 重复基因测试得到证实。
- >1 到 <5 的 FA 功能阶段，并且能够在有或没有辅助装置的情况下行走 25 英尺。
- 年龄在 10 至 25 岁之间的男性或女性受试者，包括在内。
- 如果是女性，受试者在研究期间或最后一次研究药物给药后 30 天内未怀孕、未哺乳或打算怀孕。 有生育能力的女性受试者必须在筛选时的血清妊娠试验结果为阴性，在基线时的尿液妊娠试验结果为阴性，并同意在整个研究期间和最后一次研究药物给药后 30 天内使用可靠的避孕方法.
排除标准：
- 研究者认为妨碍参与研究的任何不稳定疾病。
- 在随机分组前 30 天内使用任何研究产品。
- 药物滥用史。
- 存在有临床意义的心脏病（由研究者根据筛选时的心电图 [ECG] 和超声心动图结果确定）。 具体来说，<40% 的射血分数或延长的 QT 间期（>50% 的周期持续时间）将导致排除。 如果研究者在 ECG 或超声心动图上注意到任何其他具有临床意义的异常，如果他们获得心脏病专家的许可，则受试者可能符合条件。
- 对干扰素 (IFN)-ɣ 或大肠杆菌衍生产品过敏史。
- 存在中度或重度肾脏疾病（估计肌酐清除率 <50 mL/min）或肝脏疾病（天冬氨酸氨基转移酶 [AST] 或丙氨酸氨基转移酶 [ALT] > 正常上限的 2 倍），筛选时的实验室结果证明了这一点。
- 筛选时的实验室测试结果证明有临床意义的白细胞计数、血红蛋白或血小板计数异常。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干扰素γ-1b
大约 45 名参与者将每周 3 次 (TIW) 接受 ACTIMMUNE® 的皮下 (SC) 剂量，共计 26 周。
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计划在治疗的前 4 周内每周增加研究药物剂量（从 10 µg/m² 到 25、50 和 100 µg/m²）。
根据耐受性，可以减少、中断或保持剂量。
到第 13 周，所有参与者都将接受稳定耐受剂量的研究药物，以便继续参与研究；第 13 周后可能不会进一步增加剂量，但是，可能会根据具体情况减少剂量，以管理与药物相关的不良事件 (AE)。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
大约 45 名参与者将接受 SC 剂量的安慰剂 TIW，共计 26 周。
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如果参与者被随机分配到研究药物组，安慰剂的体积计划与将给予参与者的研究药物的体积相对应。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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弗里德赖希共济失调量表 (FARS)-mNeuro 评分从基线到第 26 周的变化
大体时间：基线，第 26 周
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FARS 评估包括专门反映受 FA 影响的神经基质的神经体征。
基于神经学检查，评估了延髓、上肢、下肢、周围神经和直立稳定性/步态功能。
FARS-mNeuro 评分从延髓分量表评分中排除周围神经系统分量表评分以及面部和舌头萎缩和肌束震颤。
分数范围从 0（正常）到 93（最受损）。
相对于基线的负变化是一种改进。
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基线，第 26 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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日常生活活动 (ADL) 分数从基线到第 26 周的变化
大体时间：基线，第 26 周
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参与者和/或他们的看护者以 5 分制 (0 = 正常，4 = 最大的功能损失）如果参与者或护理人员强烈认为任务落在 2 分之间，则允许增加 0.5。
ADL 分数的范围可以从 0（正常）到 36（最大的功能丧失）。
基线的负变化表示改进。
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基线，第 26 周
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在第 26 周定时 25 英尺步行 (T25FW) 中相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
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T25FW 是下肢功能的定量测量。
参与者被引导至 25 英尺路线的明确标记的 1 端，并指示他们尽快但安全地步行 25 英尺。
通过让参与者向回走同样的距离，立即再次执行任务，测试分数是 2 次步行的平均值（倒数转换后）。
参与者在执行此任务时可以使用辅助设备，每次评估都使用相同的辅助设备。
基线的负变化表示改进。
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基线，第 26 周
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第 26 周时 FARS-mNeuro 反应者和无反应者的数量
大体时间：第 26 周
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如果参与者在第 26 周时的 FARS-mNeuro 评分比基线提高（降低）至少 3 分，则认为他们是有反应者。
FARS 评估包括专门反映受 FA 影响的神经基质的神经体征。
基于神经学检查，评估了延髓、上肢、下肢、周围神经和直立稳定性/步态功能。
FARS-mNeuro 评分从延髓分量表评分中排除周围神经系统分量表评分以及面部和舌头萎缩和肌束震颤。
分数范围从 0（正常）到 93（最受损）。
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第 26 周
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从基线到第 26 周弗里德赖希共济失调评定量表总分 (FARStot) 的变化
大体时间：基线，第 26 周
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FARS 评估包括专门反映受 FA 影响的神经基质的神经体征。
基于神经学检查，评估延髓、上肢、下肢、周围神经和直立稳定性/步态功能。
FARStot 分数范围从 0（正常）到 125（最受损）。
基线的负变化表示改进。
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基线，第 26 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年6月1日
初级完成 (实际的)
2016年11月1日
研究完成 (实际的)
2016年11月1日
研究注册日期
首次提交
2015年2月12日
首先提交符合 QC 标准的
2015年4月8日
首次发布 (估计的)
2015年4月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年11月25日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
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