Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и эффективность увеличения дозы ACTIMMUNE® при атаксии Фридрейха (STEADFAST)

25 ноября 2024 г. обновлено: Amgen

Рандомизированное многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование эффективности, безопасности и фармакокинетики ACTIMMUNE® (интерферон γ-1b) у детей и молодых людей с атаксией Фридрейха

Целью этого рандомизированного, многоцентрового, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования фазы 3 является оценка эффективности и безопасности ACTIMMUNE® (интерферон-γ 1b) при лечении атаксии Фридрейха (ФА) и оценка фармакокинетического (ФК) характеристики ACIMMUNE® у пациентов с FA.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование с завершенными результатами, полученными от Horizon в 2024 году.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

92

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 25 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие и согласие ребенка, если применимо.
  • FA подтверждена генетическим тестированием с двумя расширенными гуанин-аденин-адениновыми (GAA) повторами.
  • Функциональная стадия FA от >1 до <5 и способность пройти 25 футов с вспомогательным устройством или без него.
  • Субъект мужского или женского пола в возрасте от 10 до 25 лет включительно.
  • Если женщина, субъект не беременен, не кормит грудью и не собирается забеременеть во время исследования или в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке при скрининге, отрицательный результат теста на беременность в моче на исходном уровне и согласиться использовать надежный метод контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. .

Критерий исключения:

  • Любое нестабильное заболевание, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
  • Использование любого исследуемого продукта в течение 30 дней до рандомизации.
  • История злоупотребления психоактивными веществами.
  • Наличие клинически значимого сердечного заболевания (определяется исследователем на основании результатов электрокардиограммы [ЭКГ] и эхокардиограммы при скрининге). В частности, фракция выброса <40% или удлиненный интервал QT (>50% продолжительности цикла) приведут к исключению. Если исследователь отмечает какие-либо другие клинически значимые отклонения на ЭКГ или эхокардиограмме, субъект может иметь право на участие, если ему предоставлено разрешение кардиолога.
  • История гиперчувствительности к интерферону (IFN)-ɣ или продуктам, полученным из E. coli.
  • Наличие умеренной или тяжелой почечной недостаточности (оценочный клиренс креатинина <50 мл/мин) или заболевания печени (аспартатаминотрансфераза [АСТ] или аланинаминотрансфераза [АЛТ] более чем в 2 раза превышает верхнюю границу нормы), о чем свидетельствуют лабораторные результаты при скрининге.
  • Клинически значимое аномальное количество лейкоцитов, гемоглобина или тромбоцитов, о чем свидетельствуют результаты лабораторных анализов при скрининге.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Интерферон γ-1b
Приблизительно 45 участников получат подкожные (п/к) дозы ACTIMMUNE® 3 раза в неделю (ТРН) в общей сложности на 26 недель.
Лекарство: Интерферон γ-1b
Дозу исследуемого препарата планируется увеличивать еженедельно в течение первых 4 недель лечения (с 10 мкг/м² до 25, 50 и 100 мкг/м²). Доза может быть уменьшена, прервана или отложена в зависимости от переносимости. К 13-й неделе все участники должны принимать стабильную переносимую дозу исследуемого препарата, чтобы продолжить участие в исследовании; доза не может быть дополнительно увеличена после 13-й недели, однако она может быть уменьшена в каждом конкретном случае для лечения нежелательных явлений, связанных с приемом препарата (НЯ).
Другие имена:
  • АКТИМУН®
Плацебо Компаратор: Плацебо
Приблизительно 45 участников будут получать подкожные дозы плацебо ТРН в течение 26 недель.
Лекарство: Плацебо
Планируется, что объем плацебо будет соответствовать объему исследуемого препарата, который будет дан участнику, если участник будет рандомизирован в группу с исследуемым препаратом.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по шкале оценки атаксии Фридрейха (FARS) по шкале mNeuro по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Оценка FARS включает неврологические признаки, которые специфически отражают нервные субстраты, затронутые FA. На основании неврологического осмотра оценивались бульбарные, верхние и нижние конечности, периферические нервы и функции устойчивости в вертикальном положении/походки. Шкала FARS-mNeuro исключает подшкалу периферической нервной системы, а также атрофию лица и языка и фасцикуляции из бульбарной подшкалы. Оценки варьируются от 0 (норма) до 93 (максимальное ухудшение). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем является улучшением.
Исходный уровень, неделя 26

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателя повседневной активности (ADL) по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Участники и/или лица, осуществляющие уход за ними, оценивали 9 областей повседневных жизненных навыков (речь, глотание, нарезание пищи и обращение с посудой, одевание, личная гигиена, падение, ходьба, качество сидячего положения и функция мочевого пузыря) по 5-балльной шкале (0). = нормально, 4 = наибольшая потеря функции) с допустимым шагом 0,5, если участник или лицо, осуществляющее уход, твердо чувствовало, что задача находится между 2 баллами. Показатели ADL могут варьироваться от 0 (норма) до 36 (наибольшая потеря функции). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 26 неделе в ходьбе на 25 футов на время (T25FW)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
T25FW является количественным показателем функции нижних конечностей. Участников направляют к 1 концу четко обозначенного 25-футового маршрута и просят пройти 25 футов как можно быстрее, но безопасно. Задание немедленно выполняется снова, когда участник возвращается на то же расстояние, а оценка за тест представляет собой среднее значение двух прогулок (после взаимного преобразования). Участники могут использовать вспомогательные устройства при выполнении этого задания, причем одно и то же вспомогательное устройство используется при каждой оценке. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Исходный уровень, неделя 26
Количество респондеров и нереспондеров FARS-mNeuro на 26-й неделе
Временное ограничение: Неделя 26
Участник считался ответившим, если у него было улучшение (снижение) не менее чем на 3 балла по сравнению с исходным уровнем на 26 неделе по шкале FARS-mNeuro. Оценка FARS включает неврологические признаки, которые специфически отражают нервные субстраты, затронутые FA. На основании неврологического осмотра оценивались бульбарные, верхние и нижние конечности, периферические нервы и функции устойчивости в вертикальном положении/походки. Шкала FARS-mNeuro исключает подшкалу периферической нервной системы, а также атрофию лица и языка и фасцикуляции из бульбарной подшкалы. Оценки варьируются от 0 (норма) до 93 (максимальное ухудшение).
Неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 26-й неделей общего балла по шкале оценки атаксии Фридрейха (FARStot)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Оценка FARS включает неврологические признаки, которые специфически отражают нервные субстраты, затронутые FA. На основании неврологического осмотра оцениваются бульбарные, верхние и нижние конечности, периферические нервы и функции устойчивости в вертикальном положении/походки. Показатели FARStot варьируются от 0 (норма) до 125 (максимальное ухудшение). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Исходный уровень, неделя 26

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amgen

Соавторы

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Следователи

  • Директор по исследованиям: MD, Amgen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 февраля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

14 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HZNP-ACT-301

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться