Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og effekt av ACTIMMUNE® doseeskalering ved Friedreichs ataksi (STEADFAST)

7. desember 2017 oppdatert av: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Randomisert, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, effekt, sikkerhet og farmakokinetisk studie av ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) hos barn og unge voksne med Friedreichs ataksi

Formålet med denne fase 3 randomiserte, multisenter, dobbeltblinde, placebokontrollerte studien er å evaluere effekten og sikkerheten til ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) i behandlingen av Friedreichs ataksi (FA) og å evaluere farmakokinetikken. (PK) karakteristikker av ACTIMMUNE® hos FA-pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

92

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke og samtykke fra barn, hvis aktuelt.
  • FA bekreftet ved genetisk testing med to utvidede guanin-adenin-adenin (GAA) gjentakelser.
  • FA funksjonsstadium på >1 til <5 og evne til å gå 25 fot med eller uten hjelpemiddel.
  • Mann eller kvinne mellom 10 og 25 år inkludert.
  • Hvis kvinnen er kvinne, er forsøkspersonen ikke gravid eller ammer eller har til hensikt å bli gravid under studien, eller innen 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha et negativt serumgraviditetstestresultat ved screening, et negativt uringraviditetstestresultat ved baseline, og samtykke i å bruke en pålitelig prevensjonsmetode gjennom hele studien og i 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet .

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ustabil sykdom som etter etterforskerens mening utelukker deltakelse i studien.
  • Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt innen 30 dager før randomisering.
  • En historie med rusmisbruk.
  • Tilstedeværelse av klinisk signifikant hjertesykdom (som bestemt av etterforskeren basert på elektrokardiogram [EKG] og ekkokardiogramresultater ved screening). Spesielt vil en ejeksjonsfraksjon på <40 % eller et forlenget QT-intervall (>50 % av syklusvarigheten) resultere i ekskludering. Hvis etterforskeren registrerer andre klinisk signifikante abnormiteter på EKG eller ekkokardiogram, kan forsøkspersonen være kvalifisert hvis de får godkjenning fra en kardiolog.
  • Anamnese med overfølsomhet overfor interferon (IFN)-ɣ eller E. coli-avledede produkter.
  • Tilstedeværelse av moderat eller alvorlig nyresykdom (estimert kreatininclearance <50 ml/min) eller leversykdom (aspartataminotransferase [AST] eller alaninaminotransferase [ALT] >2 ganger øvre normalgrense) som vist av laboratorieresultater ved screening.
  • Klinisk signifikant unormalt antall hvite blodlegemer, hemoglobin- eller blodplatetall som dokumentert av laboratorietestresultater ved screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Interferon y-lb
Omtrent 45 deltakere vil motta subkutane (SC) doser av ACTIMMUNE® 3 ganger i uken (TIW) i totalt 26 uker.
Legemiddel: Interferon y-lb
Studiemedikamentdosen er planlagt å økes på ukentlig basis i løpet av de første 4 ukene av behandlingen (fra 10 µg/m² til 25, 50 og 100 µg/m²). Dosen kan reduseres, avbrytes eller holdes basert på toleranse. Innen uke 13 skal alle deltakere ha en stabil tolerert dose av studiemedikamentet for å fortsette studiedeltakelsen; dosen kan ikke økes ytterligere etter uke 13, men den kan reduseres fra sak til sak for å håndtere legemiddelrelaterte bivirkninger (AE).
Andre navn:
  • ACTIMMUNE®
Placebo komparator: Placebo
Omtrent 45 deltakere vil motta SC-doser med placebo TIW i totalt 26 uker.
Legemiddel: Placebo
Volumet av placebo er planlagt å samsvare med volumet av studiemedikamentet som ville blitt gitt til deltakeren dersom deltakeren ble randomisert til studiemedikamentarmen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 26 i Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)-mNeuro Score
Tidsramme: Baseline, uke 26
FARS-vurderingen inkluderer nevrologiske tegn som spesifikt gjenspeiler nevrale substrater påvirket i FA. Basert på en nevrologisk undersøkelse ble bulbar, øvre lem, underekstremitet, perifer nerve og oppreist stabilitet/gangfunksjon vurdert. FARS-mNeuro-skåren ekskluderer subskalaen for det perifere nervesystemet og ansikts- og tungeatrofien og fascikulasjonene fra den bulbære subskalaen. Poeng varierer fra 0 (normal) til 93 (mest svekkelse). En negativ endring fra baseline er en forbedring.
Baseline, uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 26 i Activities of Daily Living (ADL).
Tidsramme: Baseline, uke 26
Deltakere og/eller deres omsorgspersoner vurderte 9 områder av dagliglivsferdigheter (tale, svelge, kutte mat og håndtere redskaper, påkledning, personlig hygiene, fall, gange, kvalitet på sittestilling og blærefunksjon) på en 5-punkts skala (0 =normal, 4=størst funksjonstap) med tillatte økninger på 0,5 dersom deltakeren eller omsorgspersonen sterkt følte at en oppgave faller mellom 2 poeng. ADL-score kan variere fra 0 (normal) til 36 (størst funksjonstap). En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline ved uke 26 i tidsbestemt 25-fots gange (T25FW)
Tidsramme: Baseline, uke 26
T25FW er et kvantitativt mål på funksjon i nedre ekstremiteter. Deltakerne blir henvist til den ene enden av en tydelig merket 25 fots bane og instruert om å gå 25 fot så raskt som mulig, men trygt. Oppgaven administreres umiddelbart igjen ved at deltakeren går tilbake samme avstand, og poengsummen for testen er gjennomsnittet av de 2 turene (etter gjensidig transformasjon). Deltakerne kan bruke hjelpemidler når de utfører denne oppgaven, med samme hjelpemiddel som brukes ved hver vurdering. En negativ endring fra Baseline indikerer bedring.
Baseline, uke 26
Antall FARS-mNeuro-respondere og ikke-respondere ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
En deltaker ble ansett som en responder hvis de hadde en forbedring (reduksjon) på minst 3 poeng fra baseline ved uke 26 for FARS-mNeuro-poengsummen. FARS-vurderingen inkluderer nevrologiske tegn som spesifikt gjenspeiler nevrale substrater påvirket i FA. Basert på en nevrologisk undersøkelse ble bulbar, øvre lem, underekstremitet, perifer nerve og oppreist stabilitet/gangfunksjon vurdert. FARS-mNeuro-skåren ekskluderer subskalaen for det perifere nervesystemet og ansikts- og tungeatrofien og fascikulasjonene fra den bulbære subskalaen. Poeng varierer fra 0 (normal) til 93 (mest svekkelse).
Uke 26
Endring fra baseline til uke 26 i Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score (FARStot)
Tidsramme: Baseline, uke 26
FARS-vurderingen inkluderer nevrologiske tegn som spesifikt gjenspeiler nevrale substrater påvirket i FA. Basert på en nevrologisk undersøkelse vurderes bulbar, overekstremitet, underekstremitet, perifer nerve, og oppreist stabilitet/gangfunksjon. FARStot-score varierer fra 0 (normal) til 125 (mest svekkelse). En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Baseline, uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Samarbeidspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. februar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

14. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2017

Sist bekreftet

1. desember 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HZNP-ACT-301

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Interferon y-lb

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Nigeria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere