Seguridad, tolerabilidad y eficacia del aumento de dosis de ACTIMMUNE® en la ataxia de Friedreich (STEADFAST)

Criterios de inclusión:

• Consentimiento informado por escrito y asentimiento del niño, si corresponde.
• FA confirmada por pruebas genéticas con dos repeticiones expandidas de guanina-adenina-adenina (GAA).
• Etapa funcional de FA de >1 a <5 y capacidad para caminar 25 pies con o sin un dispositivo de asistencia.
• Sujeto masculino o femenino entre las edades de 10 y 25 años, inclusive.
• Si es mujer, la sujeto no está embarazada ni amamantando ni tiene la intención de quedar embarazada durante el estudio, o dentro de los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en suero en la selección, un resultado negativo en la prueba de embarazo en orina al inicio y aceptar usar un método anticonceptivo confiable durante todo el estudio y durante 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. .

Criterio de exclusión:

• Cualquier enfermedad inestable que, en opinión del investigador, impida la participación en el estudio.
• Uso de cualquier producto en investigación dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización.
• Una historia de abuso de sustancias.
• Presencia de enfermedad cardíaca clínicamente significativa (según lo determine el investigador en función de los resultados del electrocardiograma [ECG] y el ecocardiograma en la selección). Específicamente, una fracción de eyección de <40 % o un intervalo QT prolongado (>50 % de la duración del ciclo) resultará en la exclusión. Si el investigador observa cualquier otra anomalía clínicamente significativa en el ECG o el ecocardiograma, el sujeto puede ser elegible si recibe la autorización de un cardiólogo.
• Antecedentes de hipersensibilidad al interferón (IFN)-ɣ o productos derivados de E. coli.
• Presencia de enfermedad renal moderada o grave (depuración de creatinina estimada <50 ml/min) o enfermedad hepática (aspartato aminotransferasa [AST] o alanina aminotransferasa [ALT] > 2 veces el límite superior de lo normal) como lo demuestran los resultados de laboratorio en la selección.
• Recuento anormal de glóbulos blancos, hemoglobina o recuento de plaquetas clínicamente significativo, como lo demuestran los resultados de las pruebas de laboratorio en la selección.