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Friedreich 운동 실조증에서 ACTIMMUNE® 용량 증량의 안전성, 내약성 및 효능 (STEADFAST)

2017년 12월 7일 업데이트: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

프리드라이히 운동실조증이 있는 소아 및 청년을 대상으로 한 ACTIMMUNE®(인터페론 γ-1b)의 무작위, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 효능, 안전성 및 약동학 연구

이 3상 무작위, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 연구의 목적은 프리드라이히 운동실조증(FA) 치료에서 ACTIMMUNE®(인터페론-γ 1b)의 효능과 안전성을 평가하고 약동학을 평가하는 것입니다. (PK) 판코니빈혈 환자에서 ACTIMMUNE®의 특성.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

92

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 서면 동의서 및 아동 동의서(해당되는 경우).
  • FA는 2개의 확장된 구아닌-아데닌-아데닌(GAA) 반복으로 유전자 검사를 통해 확인되었습니다.
  • >1~<5의 FA 기능 단계 및 보조 장치 유무에 관계없이 25피트를 걸을 수 있는 능력.
  • 10세에서 25세 사이의 남성 또는 여성 대상.
  • 여성인 경우, 대상자는 임신 또는 수유 중이 아니거나 연구 기간 동안 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 이내에 임신할 의도가 없습니다. 가임 여성 피험자는 스크리닝에서 음성 혈청 임신 검사 결과, 기준선에서 음성 소변 임신 검사 결과를 가져야 하며, 연구 기간 내내 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. .

제외 기준:

  • 연구자의 의견으로는 연구 참여를 방해하는 임의의 불안정한 질병.
  • 무작위 배정 전 30일 이내에 조사 제품 사용.
  • 약물 남용의 역사.
  • 임상적으로 유의한 심장 질환의 존재(스크리닝 시 심전도[ECG] 및 심초음파 결과에 기초하여 조사자가 결정함). 구체적으로, <40%의 박출률 또는 연장된 QT 간격(주기 지속 시간의 >50%)은 제외됩니다. 조사자가 ECG 또는 심초음파에서 다른 임상적으로 유의한 이상을 기록하는 경우, 피험자는 심장 전문의로부터 허가를 받은 경우 적합할 수 있습니다.
  • 인터페론(IFN)-ɣ 또는 대장균 유래 제품에 대한 과민성 병력.
  • 스크리닝 시 실험실 결과에 의해 입증된 바와 같은 중등도 또는 중증 신장 질환(추정된 크레아티닌 청소율 < 50mL/분) 또는 간 질환(아스파르테이트 아미노전이효소[AST] 또는 알라닌 아미노전이효소[ALT] > 정상 상한치의 2배)의 존재.
  • 스크리닝 시 실험실 테스트 결과에 의해 입증되는 임상적으로 유의미한 비정상적인 백혈구 수, 헤모글로빈 또는 혈소판 수.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 인터페론 γ-1b
약 45명의 참가자가 총 26주 동안 주 3회(TIW) ACTIMMUNE®의 피하(SC) 용량을 받게 됩니다.
의약품: 인터페론 γ-1b
연구 약물 용량은 치료 첫 4주 동안 매주 증량할 계획입니다(10µg/m²에서 25, 50, 100µg/m²로). 용량은 내약성에 따라 감소, 중단 또는 보류될 수 있습니다. 13주까지 모든 참가자는 연구 참여를 계속하기 위해 연구 약물의 안정적인 내약 용량을 유지해야 합니다. 13주차 이후에는 용량을 더 늘릴 수 없지만, 약물 관련 부작용(AE)을 관리하기 위해 경우에 따라 용량을 줄일 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 액티뮨®
위약 비교기: 위약
약 45명의 참가자가 총 26주 동안 SC 용량의 위약 TIW를 받게 됩니다.
의약품: 위약
위약의 양은 참가자가 연구 약물 부문에 무작위 배정된 경우 참가자에게 제공될 연구 약물의 양과 일치하도록 계획됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FARS(Friedreich's Ataxia Rating Scale)-mNeuro 점수에서 기준선에서 26주까지의 변화
기간: 기준선, 26주차
FARS 평가에는 FA에서 영향을 받는 신경 기질을 구체적으로 반영하는 신경학적 징후가 포함됩니다. 신경학적 검사를 바탕으로 구근, 상지, 하지, 말초신경, 직립 안정성/보행 기능을 평가하였다. FARS-mNeuro 점수는 구근 하위 점수에서 말초 신경계 하위 척도 점수와 안면 및 혀 위축 및 다발을 제외합니다. 점수 범위는 0(정상)에서 93(대부분의 장애)까지입니다. 기준선에서 부정적인 변화는 개선입니다.
기준선, 26주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
일상 생활 활동(ADL) 점수의 기준선에서 26주까지의 변화
기간: 기준선, 26주차
참가자 및/또는 보호자는 5점 척도(0 =정상, 4=가장 큰 기능 상실) 참가자 또는 간병인이 작업이 2점 사이에 있다고 강하게 느끼는 경우 허용 증분은 0.5입니다. ADL 점수의 범위는 0(정상)에서 36(가장 큰 기능 상실)까지입니다. 기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선, 26주차
시간 제한 25피트 걷기(T25FW)의 26주차 기준선에서 변경
기간: 기준선, 26주차
T25FW는 하지 기능의 정량적 측정입니다. 참가자는 명확하게 표시된 25피트 코스의 한쪽 끝으로 안내되고 25피트를 가능한 한 빨리 그러나 안전하게 걷도록 지시받습니다. 참가자가 같은 거리를 다시 걷게 하여 작업을 즉시 다시 수행하고 테스트 점수는 2번 걷기의 평균입니다(상호 변환 후). 참가자는 이 작업을 수행할 때 각 평가에서 동일한 보조 장치를 사용하여 보조 장치를 사용할 수 있습니다. 기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선, 26주차
26주차에 FARS-mNeuro 반응자 및 비반응자의 수
기간: 26주차
참가자는 FARS-mNeuro 점수에 대해 26주차 기준선에서 최소 3점 개선(감소)한 경우 응답자로 간주되었습니다. FARS 평가에는 FA에서 영향을 받는 신경 기질을 구체적으로 반영하는 신경학적 징후가 포함됩니다. 신경학적 검사를 바탕으로 구근, 상지, 하지, 말초신경, 직립 안정성/보행 기능을 평가하였다. FARS-mNeuro 점수는 구근 하위 점수에서 말초 신경계 하위 척도 점수와 안면 및 혀 위축 및 다발을 제외합니다. 점수 범위는 0(정상)에서 93(대부분의 장애)까지입니다.
26주차
FARStot(Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score) 기준선에서 26주까지의 변화
기간: 기준선, 26주차
FARS 평가에는 FA에서 영향을 받는 신경 기질을 구체적으로 반영하는 신경학적 징후가 포함됩니다. 신경학적 검사를 바탕으로 구근, 상지, 하지, 말초신경 및 직립 안정성/보행 기능을 평가합니다. FARStot 점수 범위는 0(정상)에서 125(대부분 장애)까지입니다. 기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선, 26주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

협력자

Friedreich's Ataxia Research Alliance

수사관

  • 수석 연구원: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2015년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 2월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 4월 8일

처음 게시됨 (추정)

2015년 4월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 12월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 12월 7일

마지막으로 확인됨

2017년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HZNP-ACT-301

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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