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Innocuité, tolérabilité et efficacité de l'escalade de dose d'ACTIMMUNE® dans l'ataxie de Friedreich (STEADFAST)

7 décembre 2017 mis à jour par: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Étude randomisée, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'efficacité, d'innocuité et de pharmacocinétique d'ACTIMMUNE® (interféron γ-1b) chez les enfants et les jeunes adultes atteints d'ataxie de Friedreich

Le but de cette étude de phase 3 randomisée, multicentrique, en double aveugle, contrôlée versus placebo est d'évaluer l'efficacité et la tolérance d'ACTIMMUNE® (interféron-γ 1b) dans le traitement de l'Ataxie de Friedreich (AF) et d'évaluer la pharmacocinétique (PK) caractéristiques d'ACTIMMUNE® chez les patients AF.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

92

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 25 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé écrit et assentiment de l'enfant, le cas échéant.
  • FA confirmé par des tests génétiques avec deux répétitions élargies de guanine-adénine-adénine (GAA).
  • Stade fonctionnel FA de> 1 à <5 et capacité à marcher 25 pieds avec ou sans appareil fonctionnel.
  • Sujet masculin ou féminin âgé de 10 à 25 ans inclus.
  • S'il s'agit d'une femme, le sujet n'est pas enceinte, n'allaite pas ou n'a pas l'intention de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 30 jours suivant la dernière dose du médicament à l'étude. Les sujets féminins en âge de procréer doivent avoir un résultat de test de grossesse sérique négatif lors du dépistage, un résultat de test de grossesse urinaire négatif au départ et accepter d'utiliser une méthode de contraception fiable tout au long de l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose de médicament à l'étude .

Critère d'exclusion:

  • Toute maladie instable qui, de l'avis de l'investigateur, empêche la participation à l'étude.
  • Utilisation de tout produit expérimental dans les 30 jours précédant la randomisation.
  • Une histoire de toxicomanie.
  • Présence d'une maladie cardiaque cliniquement significative (telle que déterminée par l'investigateur sur la base des résultats de l'électrocardiogramme [ECG] et de l'échocardiogramme lors du dépistage). Plus précisément, une fraction d'éjection <40 % ou un intervalle QT prolongé (>50 % de la durée du cycle) entraînera l'exclusion. Si l'investigateur note d'autres anomalies cliniquement significatives sur l'ECG ou l'échocardiogramme, le sujet peut être éligible s'il reçoit l'autorisation d'un cardiologue.
  • Antécédents d'hypersensibilité à l'interféron (IFN)-ɣ ou aux produits dérivés d'E. coli.
  • Présence d'une maladie rénale modérée ou sévère (clairance de la créatinine estimée < 50 mL/min) ou d'une maladie hépatique (aspartate aminotransférase [AST] ou alanine aminotransférase [ALT] > 2 x la limite supérieure de la normale) comme en témoignent les résultats de laboratoire lors du dépistage.
  • Nombre anormal de globules blancs, d'hémoglobine ou de plaquettes cliniquement significatif, comme en témoignent les résultats des tests de laboratoire lors du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Interféron γ-1b
Environ 45 participants recevront des doses sous-cutanées (SC) d'ACTIMMUNE® 3 fois par semaine (TIW) pendant un total de 26 semaines.
Médicament: Interféron γ-1b
Il est prévu que la dose du médicament à l'étude soit augmentée sur une base hebdomadaire au cours des 4 premières semaines de traitement (de 10 µg/m² à 25, 50 et 100 µg/m²). La dose peut être réduite, interrompue ou maintenue en fonction de la tolérance. À la semaine 13, tous les participants doivent recevoir une dose tolérée stable du médicament à l'étude afin de poursuivre leur participation à l'étude ; la dose peut ne plus être augmentée après la semaine 13, cependant, elle peut être réduite au cas par cas pour gérer les événements indésirables (EI) liés au médicament.
Autres noms:
  • ACTIMMUNE®
Comparateur placebo: Placebo
Environ 45 participants recevront des doses SC de placebo TIW pendant un total de 26 semaines.
Médicament: Placebo
Il est prévu que le volume de placebo corresponde au volume de médicament à l'étude qui serait administré au participant s'il était randomisé dans le bras médicament à l'étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 26 dans l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARS)-score mNeuro
Délai: Base de référence, semaine 26
L'évaluation FARS comprend des signes neurologiques qui reflètent spécifiquement les substrats neuronaux affectés dans l'AF. Sur la base d'un examen neurologique, les fonctions bulbaires, des membres supérieurs, des membres inférieurs, des nerfs périphériques et de la stabilité/marche debout ont été évaluées. Le score FARS-mNeuro exclut le score de la sous-échelle du système nerveux périphérique et l'atrophie et les fasciculations du visage et de la langue du score de la sous-échelle bulbaire. Les scores vont de 0 (normal) à 93 (la plupart des déficiences). Un changement négatif par rapport à la ligne de base est une amélioration.
Base de référence, semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 26 du score des activités de la vie quotidienne (AVQ)
Délai: Base de référence, semaine 26
Les participants et/ou leurs soignants ont évalué 9 domaines des compétences de la vie quotidienne (élocution, déglutition, couper les aliments et manipuler les ustensiles, s'habiller, hygiène personnelle, tomber, marcher, qualité de la position assise et fonction de la vessie) sur une échelle de 5 points (0 = normal, 4 = plus grande perte de fonction) avec des incréments autorisés de 0,5 si le participant ou le soignant est fortement convaincu qu'une tâche se situe entre 2 scores. Les scores ADL peuvent aller de 0 (normal) à 36 (plus grande perte de fonction). Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 26 dans la marche chronométrée de 25 pieds (T25FW)
Délai: Base de référence, semaine 26
Le T25FW est une mesure quantitative de la fonction des membres inférieurs. Les participants sont dirigés vers une extrémité d'un parcours de 25 pieds clairement indiqué et doivent marcher 25 pieds aussi rapidement que possible, mais en toute sécurité. La tâche est immédiatement administrée à nouveau en faisant reculer le participant sur la même distance, et le score du test est la moyenne des 2 marches (après transformation réciproque). Les participants peuvent utiliser des appareils fonctionnels lors de l'exécution de cette tâche, avec le même appareil fonctionnel utilisé à chaque évaluation. Un changement négatif par rapport au niveau de référence indique une amélioration.
Base de référence, semaine 26
Nombre de répondeurs et de non-répondeurs FARS-mNeuro à la semaine 26
Délai: Semaine 26
Un participant était considéré comme répondeur s'il présentait une amélioration (diminution) d'au moins 3 points par rapport à la valeur initiale à la semaine 26 pour le score FARS-mNeuro. L'évaluation FARS comprend des signes neurologiques qui reflètent spécifiquement les substrats neuronaux affectés dans l'AF. Sur la base d'un examen neurologique, les fonctions bulbaires, des membres supérieurs, des membres inférieurs, des nerfs périphériques et de la stabilité/marche debout ont été évaluées. Le score FARS-mNeuro exclut le score de la sous-échelle du système nerveux périphérique et l'atrophie et les fasciculations du visage et de la langue du score de la sous-échelle bulbaire. Les scores vont de 0 (normal) à 93 (la plupart des déficiences).
Semaine 26
Changement de la ligne de base à la semaine 26 du score total de l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARStot)
Délai: Base de référence, semaine 26
L'évaluation FARS comprend des signes neurologiques qui reflètent spécifiquement les substrats neuronaux affectés dans l'AF. Sur la base d'un examen neurologique, les fonctions bulbaires, des membres supérieurs, des membres inférieurs, des nerfs périphériques et de la stabilité/marche debout sont évaluées. Les scores FARStot vont de 0 (normal) à 125 (la plupart des déficiences). Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Base de référence, semaine 26

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Collaborateurs

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 février 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 avril 2015

Première publication (Estimation)

14 avril 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 décembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 décembre 2017

Dernière vérification

1 décembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HZNP-ACT-301

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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