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Sicurezza, tollerabilità ed efficacia dell'aumento della dose di ACTIMMUNE® nell'atassia di Friedreich (STEADFAST)

25 novembre 2024 aggiornato da: Amgen

Studio randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, di efficacia, sicurezza e farmacocinetica di ACTIMMUNE® (interferone γ-1b) in bambini e giovani adulti con atassia di Friedreich

Lo scopo di questo studio di fase 3 randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo è valutare l'efficacia e la sicurezza di ACTIMMUNE® (interferone-γ 1b) nel trattamento dell'atassia di Friedreich (AF) e valutare la farmacocinetica (PK) di ACTIMMUNE® nei pazienti affetti da FA.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio con risultati completati acquisiti da Horizon nel 2024.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

92

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto e consenso del bambino, se applicabile.
  • FA confermata da test genetici con due ripetizioni guanina-adenina-adenina (GAA) espanse.
  • FA stadio funzionale da >1 a <5 e capacità di camminare per 25 piedi con o senza un dispositivo di assistenza.
  • Soggetto maschio o femmina di età compresa tra i 10 e i 25 anni compresi.
  • Se di sesso femminile, il soggetto non è in stato di gravidanza o in allattamento o intende rimanere incinta durante lo studio o entro 30 giorni dall'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un risultato negativo del test di gravidanza su siero allo screening, un risultato negativo del test di gravidanza sulle urine al basale e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio .

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia instabile che, secondo l'opinione dello sperimentatore, preclude la partecipazione allo studio.
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni prima della randomizzazione.
  • Una storia di abuso di sostanze.
  • Presenza di malattia cardiaca clinicamente significativa (come determinato dallo sperimentatore sulla base dei risultati dell'elettrocardiogramma [ECG] e dell'ecocardiogramma allo screening). Nello specifico, una frazione di eiezione <40% o un intervallo QT prolungato (>50% della durata del ciclo) comporterà l'esclusione. Se lo sperimentatore rileva altre anomalie clinicamente significative sull'ECG o sull'ecocardiogramma, il soggetto può essere idoneo se gli viene fornita l'autorizzazione da un cardiologo.
  • Storia di ipersensibilità all'interferone (IFN)-ɣ o ai prodotti derivati ​​da E. coli.
  • Presenza di malattia renale moderata o grave (clearance stimata della creatinina <50 ml/min) o malattia epatica (aspartato aminotransferasi [AST] o alanina aminotransferasi [ALT] > 2 volte il limite superiore della norma) come evidenziato dai risultati di laboratorio allo Screening.
  • Conta di globuli bianchi, emoglobina o conta piastrinica anomala clinicamente significativa, come evidenziato dai risultati dei test di laboratorio allo Screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Interferone γ-1b
Circa 45 partecipanti riceveranno dosi sottocutanee (SC) di ACTIMMUNE® 3 volte a settimana (TIW) per un totale di 26 settimane.
Droga: Interferone γ-1b
Si prevede che la dose del farmaco in studio venga aumentata su base settimanale durante le prime 4 settimane di trattamento (da 10 µg/m² a 25, 50 e 100 µg/m²). La dose può essere ridotta, interrotta o sospesa in base alla tollerabilità. Entro la settimana 13, tutti i partecipanti devono assumere una dose tollerata stabile del farmaco in studio per continuare la partecipazione allo studio; la dose potrebbe non essere ulteriormente aumentata dopo la settimana 13, tuttavia, potrebbe essere ridotta caso per caso per gestire gli eventi avversi correlati al farmaco (AE).
Altri nomi:
  • ACTIMMUNE®
Comparatore placebo: Placebo
Circa 45 partecipanti riceveranno dosi SC di placebo TIW per un totale di 26 settimane.
Droga: Placebo
Si prevede che il volume del placebo corrisponda al volume del farmaco in studio che verrebbe somministrato al partecipante se il partecipante fosse randomizzato al braccio del farmaco in studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 26 nella scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS)-punteggio mNeuro
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
La valutazione FARS include segni neurologici che riflettono in modo specifico i substrati neurali colpiti dall'AF. Sulla base di un esame neurologico, sono state valutate le funzioni bulbari, dell'arto superiore, dell'arto inferiore, dei nervi periferici e della stabilità eretta/andatura. Il punteggio FARS-mNeuro esclude il punteggio della sottoscala del sistema nervoso periferico e l'atrofia e le fascicolazioni facciali e della lingua dal punteggio della sottoscala bulbare. I punteggi vanno da 0 (normale) a 93 (la maggior compromissione). Un cambiamento negativo rispetto al basale è un miglioramento.
Basale, settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 26 nel punteggio delle attività della vita quotidiana (ADL).
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
I partecipanti e/o i loro caregiver hanno valutato 9 aree delle abilità della vita quotidiana (parlare, deglutire, tagliare il cibo e maneggiare gli utensili, vestirsi, igiene personale, cadere, camminare, qualità della posizione seduta e funzione della vescica) su una scala a 5 punti (0 =normale, 4=massima perdita di funzione) con incrementi consentiti di 0,5 se il partecipante o il caregiver sentiva fortemente che un compito rientra tra i 2 punteggi. I punteggi ADL possono variare da 0 (normale) a 36 (massima perdita di funzionalità). Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Basale, settimana 26
Variazione rispetto al basale alla settimana 26 nella camminata a tempo di 25 piedi (T25FW)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Il T25FW è una misura quantitativa della funzione degli arti inferiori. I partecipanti vengono indirizzati a 1 estremità di un percorso di 25 piedi chiaramente segnalato e istruiti a camminare per 25 piedi il più velocemente possibile, ma in sicurezza. Il compito viene immediatamente somministrato di nuovo facendo tornare indietro la stessa distanza e il punteggio per il test è la media delle 2 passeggiate (dopo la trasformazione reciproca). I partecipanti possono utilizzare dispositivi di assistenza durante l'esecuzione di questa attività, con lo stesso dispositivo di assistenza utilizzato a ogni valutazione. Una variazione negativa rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento.
Basale, settimana 26
Numero di FARS-mNeuro responder e non-responder alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
Un partecipante è stato considerato un responder se presentava un miglioramento (diminuzione) di almeno 3 punti rispetto al basale alla settimana 26 per il punteggio FARS-mNeuro. La valutazione FARS include segni neurologici che riflettono in modo specifico i substrati neurali colpiti dall'AF. Sulla base di un esame neurologico, sono state valutate le funzioni bulbari, dell'arto superiore, dell'arto inferiore, dei nervi periferici e della stabilità eretta/andatura. Il punteggio FARS-mNeuro esclude il punteggio della sottoscala del sistema nervoso periferico e l'atrofia e le fascicolazioni facciali e della lingua dal punteggio della sottoscala bulbare. I punteggi vanno da 0 (normale) a 93 (la maggior compromissione).
Settimana 26
Variazione dal basale alla settimana 26 nel punteggio totale della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARStot)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
La valutazione FARS include segni neurologici che riflettono in modo specifico i substrati neurali colpiti dall'AF. Sulla base di un esame neurologico, vengono valutate le funzioni bulbari, dell'arto superiore, dell'arto inferiore, dei nervi periferici e della stabilità/andatura eretta. I punteggi FARStot vanno da 0 (normale) a 125 (la maggior compromissione). Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Basale, settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Collaboratori

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 febbraio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 aprile 2015

Primo Inserito (Stimato)

14 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HZNP-ACT-301

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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