Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ACTIMMUNE® dosisescalatie bij ataxie van Friedreich (STEADFAST)

25 november 2024 bijgewerkt door: Amgen

Gerandomiseerde, multicenter, dubbelblinde, placebogecontroleerde, werkzaamheids-, veiligheids- en farmacokinetische studie van ACTIMMUNE® (interferon γ-1b) bij kinderen en jongvolwassenen met ataxie van Friedreich

Het doel van deze fase 3 gerandomiseerde, multicenter, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) bij de behandeling van Friedreich's Ataxie (FA) en het evalueren van de farmacokinetische (PK) kenmerken van ACTIMMUNE® bij FA-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onderzoek met afgeronde resultaten verkregen uit Horizon in 2024.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

92

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming en toestemming van het kind, indien van toepassing.
  • FA bevestigd door genetisch testen met twee uitgebreide guanine-adenine-adenine (GAA) herhalingen.
  • FA functionele fase van >1 tot <5 en het vermogen om 7,5 meter te lopen met of zonder hulpmiddel.
  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersoon in de leeftijd van 10 tot en met 25 jaar.
  • Als het een vrouw is, is de proefpersoon niet zwanger of geeft borstvoeding of is niet van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek, of binnen 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatief serumzwangerschapstestresultaat hebben bij screening, een negatief urinezwangerschapstestresultaat bij baseline, en ermee instemmen een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken gedurende het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel .

Uitsluitingscriteria:

  • Elke onstabiele ziekte die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek verhindert.
  • Gebruik van een onderzoeksproduct binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie.
  • Een geschiedenis van middelenmisbruik.
  • Aanwezigheid van klinisch significante hartziekte (zoals bepaald door de onderzoeker op basis van elektrocardiogram [ECG] en echocardiogramresultaten bij screening). Met name een ejectiefractie van <40% of een verlengd QT-interval (>50% van de cyclusduur) leidt tot uitsluiting. Als de onderzoeker andere klinisch significante afwijkingen op het ECG of echocardiogram opmerkt, kan de proefpersoon in aanmerking komen als hij toestemming krijgt van een cardioloog.
  • Geschiedenis van overgevoeligheid voor interferon (IFN) -ɣ of van E. coli afgeleide producten.
  • Aanwezigheid van matige of ernstige nierziekte (geschatte creatinineklaring < 50 ml/min) of leverziekte (aspartaataminotransferase [AST] of alanineaminotransferase [ALT] >2x de bovengrens van normaal), zoals blijkt uit laboratoriumresultaten bij screening.
  • Klinisch significant abnormaal aantal witte bloedcellen, hemoglobine of bloedplaatjes zoals blijkt uit laboratoriumtestresultaten bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interferon γ-1b
Ongeveer 45 deelnemers zullen subcutane (SC) doses ACTIMMUNE® 3 keer per week (TIW) ontvangen gedurende in totaal 26 weken.
Geneesmiddel: Interferon γ-1b
Het is de bedoeling dat de dosis van het onderzoeksgeneesmiddel wekelijks wordt verhoogd gedurende de eerste 4 weken van de behandeling (van 10 µg/m² tot 25, 50 en 100 µg/m²). De dosis kan worden verlaagd, onderbroken of aangehouden op basis van verdraagbaarheid. Tegen week 13 moeten alle deelnemers een stabiel getolereerde dosis van het onderzoeksgeneesmiddel krijgen om hun deelname aan het onderzoek voort te zetten; de dosis mag na week 13 niet verder worden verhoogd, maar kan van geval tot geval worden verlaagd om geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen (AE's) te behandelen.
Andere namen:
  • ACTIMMUNE®
Placebo-vergelijker: Placebo
Ongeveer 45 deelnemers zullen SC-doses placebo TIW krijgen gedurende in totaal 26 weken.
Geneesmiddel: Placebo
Het is de bedoeling dat het volume van de placebo overeenkomt met het volume van het onderzoeksgeneesmiddel dat aan de deelnemer zou worden gegeven als de deelnemer gerandomiseerd zou worden naar de onderzoeksgeneesmiddelarm.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar week 26 in de Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)-mNeuro Score
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De FARS-beoordeling omvat neurologische symptomen die specifiek neurale substraten weerspiegelen die bij FA zijn aangetast. Op basis van een neurologisch onderzoek werden de bulbaire, bovenste extremiteit, onderste extremiteit, perifere zenuw en rechtopstaande stabiliteit/gang beoordeeld. De FARS-mNeuro-score sluit de subschaalscore van het perifere zenuwstelsel en de gezichts- en tongatrofie en fasciculaties uit van de bulbaire subschaalscore. Scores variëren van 0 (normaal) tot 93 (meest stoornis). Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn is een verbetering.
Basislijn, week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar week 26 in score voor dagelijkse levensverrichtingen (ADL).
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Deelnemers en/of hun verzorgers beoordeelden 9 gebieden van vaardigheden in het dagelijks leven (spreken, slikken, voedsel snijden en gebruiksvoorwerpen hanteren, aankleden, persoonlijke hygiëne, vallen, lopen, kwaliteit van zitten en blaasfunctie) op een 5-puntsschaal (0 =normaal, 4=grootste functieverlies) met toegestane stappen van 0,5 als de deelnemer of verzorger sterk het gevoel heeft dat een taak tussen 2 scores valt. ADL-scores kunnen variëren van 0 (normaal) tot 36 (grootste functieverlies). Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering.
Basislijn, week 26
Verandering van basislijn in week 26 in getimede wandeling van 25 voet (T25FW)
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De T25FW is een kwantitatieve maat voor de functie van de onderste ledematen. Deelnemers worden naar het ene uiteinde van een duidelijk gemarkeerd parcours van 7,5 meter geleid en geïnstrueerd om zo snel mogelijk, maar veilig, 7,5 meter te lopen. De taak wordt direct opnieuw afgenomen door de deelnemer dezelfde afstand terug te laten lopen en de score voor de test is het gemiddelde van de 2 wandelingen (na wederzijdse transformatie). Deelnemers mogen bij het uitvoeren van deze taak hulpmiddelen gebruiken, met hetzelfde hulpmiddel dat bij elke beoordeling wordt gebruikt. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn, week 26
Aantal FARS-mNeuro-responders en non-responders in week 26
Tijdsspanne: Week 26
Een deelnemer werd als responder beschouwd als deze een verbetering (afname) van ten minste 3 punten ten opzichte van de uitgangswaarde had in week 26 voor de FARS-mNeuro-score. De FARS-beoordeling omvat neurologische symptomen die specifiek neurale substraten weerspiegelen die bij FA zijn aangetast. Op basis van een neurologisch onderzoek werden de bulbaire, bovenste extremiteit, onderste extremiteit, perifere zenuw en rechtopstaande stabiliteit/gang beoordeeld. De FARS-mNeuro-score sluit de subschaalscore van het perifere zenuwstelsel en de gezichts- en tongatrofie en fasciculaties uit van de bulbaire subschaalscore. Scores variëren van 0 (normaal) tot 93 (meest stoornis).
Week 26
Verandering van basislijn naar week 26 in Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score (FARStot)
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De FARS-beoordeling omvat neurologische symptomen die specifiek neurale substraten weerspiegelen die bij FA zijn aangetast. Op basis van een neurologisch onderzoek worden de bulbaire, bovenste extremiteit, onderste extremiteit, perifere zenuw en rechtopstaande stabiliteit/gang beoordeeld. FARStot-scores variëren van 0 (normaal) tot 125 (meest bijzondere waardevermindering). Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering.
Basislijn, week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Medewerkers

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 april 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

14 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HZNP-ACT-301

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren