Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Escalonamento de Dose de ACTIMMUNE® na Ataxia de Friedreich (STEADFAST)

25 de novembro de 2024 atualizado por: Amgen

Estudo Randomizado, Multicêntrico, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, Eficácia, Segurança e Farmacocinética de ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) em Crianças e Adultos Jovens com Ataxia de Friedreich

O objetivo deste estudo randomizado de fase 3, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo é avaliar a eficácia e segurança de ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) no tratamento da Ataxia de Friedreich (FA) e avaliar a farmacocinética (PK) características de ACTIMMUNE® em pacientes com FA.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Estudo com resultados concluídos adquiridos da Horizon em 2024.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

92

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 25 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado por escrito e consentimento da criança, se aplicável.
  • FA confirmada por teste genético com duas repetições expandidas de guanina-adenina-adenina (GAA).
  • FA estágio funcional de >1 a <5 e capacidade de andar 25 pés com ou sem um dispositivo auxiliar.
  • Indivíduo do sexo masculino ou feminino com idade entre 10 e 25 anos, inclusive.
  • Se for do sexo feminino, o sujeito não está grávida ou amamentando ou pretende engravidar durante o estudo, ou dentro de 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo no teste de gravidez no soro na Triagem, um resultado negativo no teste de gravidez na urina na linha de base e concordar em usar um método confiável de contracepção durante o estudo e por 30 dias após a última dose do medicamento do estudo .

Critério de exclusão:

  • Qualquer doença instável que, na opinião do investigador, impeça a participação no estudo.
  • Uso de qualquer produto experimental dentro de 30 dias antes da randomização.
  • Uma história de abuso de substâncias.
  • Presença de doença cardíaca clinicamente significativa (conforme determinado pelo investigador com base nos resultados do eletrocardiograma [ECG] e do ecocardiograma na triagem). Especificamente, uma fração de ejeção <40% ou um intervalo QT prolongado (>50% da duração do ciclo) resultará em exclusão. Se o investigador observar qualquer outra anormalidade clinicamente significativa no ECG ou ecocardiograma, o sujeito pode ser elegível se receber autorização de um cardiologista.
  • História de hipersensibilidade ao interferon (IFN)-ɣ ou produtos derivados de E. coli.
  • Presença de doença renal moderada ou grave (depuração de creatinina estimada <50 mL/min) ou doença hepática (aspartato aminotransferase [AST] ou alanina aminotransferase [ALT] > 2x o limite superior do normal), conforme evidenciado por resultados laboratoriais na triagem.
  • Contagem anormal de glóbulos brancos, hemoglobina ou contagem de plaquetas clinicamente significativa, conforme evidenciado pelos resultados dos testes laboratoriais na triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Interferon γ-1b
Aproximadamente 45 participantes receberão doses subcutâneas (SC) de ACTIMMUNE® 3 vezes por semana (TIW) por um total de 26 semanas.
Medicamento: Interferon γ-1b
A dose do medicamento do estudo está planejada para ser aumentada semanalmente durante as primeiras 4 semanas de tratamento (de 10 µg/m² para 25, 50 e 100 µg/m²). A dose pode ser reduzida, interrompida ou mantida com base na tolerabilidade. Na semana 13, todos os participantes devem estar em uma dose tolerada estável do medicamento do estudo para continuar a participação no estudo; a dose não pode ser aumentada após a semana 13, no entanto, pode ser reduzida caso a caso para gerenciar eventos adversos (EAs) relacionados ao medicamento.
Outros nomes:
  • ACTIMMUNE®
Comparador de Placebo: Placebo
Aproximadamente 45 participantes receberão doses SC de placebo TIW por um total de 26 semanas.
Medicamento: Placebo
O volume de placebo é planejado para corresponder ao volume do medicamento do estudo que seria administrado ao participante se o participante fosse randomizado para o braço do medicamento do estudo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 26 na escala de classificação de ataxia de Friedreich (FARS)-mNeuro Score
Prazo: Linha de base, Semana 26
A avaliação FARS inclui sinais neurológicos que refletem especificamente os substratos neurais afetados na FA. Com base em um exame neurológico, foram avaliadas as funções bulbar, membro superior, membro inferior, nervo periférico e estabilidade ereta/marcha. A pontuação FARS-mNeuro exclui a pontuação da subescala do sistema nervoso periférico e a atrofia e fasciculações faciais e da língua da pontuação da subescala bulbar. As pontuações variam de 0 (normal) a 93 (maior comprometimento). Uma mudança negativa da linha de base é uma melhoria.
Linha de base, Semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 26 na pontuação das atividades da vida diária (ADL)
Prazo: Linha de base, Semana 26
Os participantes e/ou seus cuidadores classificaram 9 áreas de habilidades da vida diária (fala, deglutição, cortar alimentos e manusear utensílios, vestir-se, higiene pessoal, cair, andar, qualidade da posição sentada e função da bexiga) em uma escala de 5 pontos (0 =normal, 4=maior perda de função) com incrementos permitidos de 0,5 se o participante ou cuidador sentir fortemente que uma tarefa está entre 2 pontuações. Os escores de AVD podem variar de 0 (normal) a 36 (maior perda de função). Uma alteração negativa em relação à linha de base indica melhora.
Linha de base, Semana 26
Alteração da linha de base na semana 26 na caminhada cronometrada de 25 pés (T25FW)
Prazo: Linha de base, Semana 26
O T25FW é uma medida quantitativa da função da extremidade inferior. Os participantes são direcionados para uma extremidade de um percurso de 25 pés claramente marcado e instruídos a caminhar 25 pés o mais rápido possível, mas com segurança. A tarefa é imediatamente administrada novamente fazendo com que o participante volte a mesma distância, e a pontuação do teste é a média das 2 caminhadas (após a transformação recíproca). Os participantes podem usar dispositivos auxiliares ao realizar esta tarefa, com o mesmo dispositivo auxiliar usado em cada avaliação. Uma mudança negativa da linha de base indica melhora.
Linha de base, Semana 26
Número de respondedores e não respondedores FARS-mNeuro na semana 26
Prazo: Semana 26
Um participante foi considerado respondedor se tivesse uma melhora (diminuição) de pelo menos 3 pontos desde a linha de base na semana 26 para a pontuação FARS-mNeuro. A avaliação FARS inclui sinais neurológicos que refletem especificamente os substratos neurais afetados na FA. Com base em um exame neurológico, as funções bulbar, membro superior, membro inferior, nervo periférico e estabilidade ereta/marcha foram avaliadas. A pontuação FARS-mNeuro exclui a pontuação da subescala do sistema nervoso periférico e a atrofia e fasciculações faciais e da língua da pontuação da subescala bulbar. As pontuações variam de 0 (normal) a 93 (maior comprometimento).
Semana 26
Mudança da linha de base para a semana 26 na pontuação total da escala de classificação de ataxia de Friedreich (FARStot)
Prazo: Linha de base, Semana 26
A avaliação FARS inclui sinais neurológicos que refletem especificamente os substratos neurais afetados na FA. Com base em um exame neurológico, as funções bulbar, membro superior, membro inferior, nervo periférico e estabilidade ereta/marcha são avaliadas. As pontuações do FARStot variam de 0 (normal) a 125 (maior comprometimento). Uma alteração negativa em relação à linha de base indica melhora.
Linha de base, Semana 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amgen

Colaboradores

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Investigadores

  • Diretor de estudo: MD, Amgen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de fevereiro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimado)

14 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de novembro de 2024

Última verificação

1 de novembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HZNP-ACT-301

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Interferon γ-1b

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever