Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ACTIMMUNE® dózisemelés biztonsága, tolerálhatósága és hatékonysága Friedreich-ataxiában (STEADFAST)

2024. november 25. frissítette: Amgen

Az ACTIMMUNE® (γ-1b interferon) véletlenszerű, többközpontú, kettős vak, placebo-kontrollos, hatékonysági, biztonságossági és farmakokinetikai vizsgálata Friedreich-ataxiában szenvedő gyermekeknél és fiatal felnőtteknél

Ennek a 3. fázisú, randomizált, többközpontú, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az ACTIMMUNE® (γ 1b interferon) hatékonyságát és biztonságosságát a Friedreich-ataxia (FA) kezelésében, valamint a farmakokinetikát. Az ACTIMMUNE® (PK) jellemzői FA betegekben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Tanulmány a Horizonttól 2024-ben beszerzett befejezett eredményekkel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

92

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Írásbeli tájékozott beleegyezés és gyermek beleegyezése, ha van ilyen.
  • Az FA genetikai vizsgálattal igazolt két expandált guanin-adenin-adenin (GAA) ismétléssel.
  • FA funkcionális stádiuma >1 és <5 között, és képes 25 láb járást kisegítő eszközzel vagy anélkül.
  • 10 és 25 év közötti férfi vagy női alany.
  • Ha nő, az alany nem terhes, nem szoptat, vagy nem szándékozik teherbe esni a vizsgálat alatt, vagy a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napon belül. A fogamzóképes korú női alanyoknak negatív szérum terhességi teszt eredménnyel kell rendelkezniük a szűréskor, negatív vizelet terhességi teszt eredménnyel kell rendelkezniük az alaphelyzetben, és el kell fogadniuk, hogy megbízható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgálat során és a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 30 napig. .

Kizárási kritériumok:

  • Minden olyan instabil betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a vizsgálatban való részvételt.
  • Bármely vizsgálati készítmény használata a randomizálást megelőző 30 napon belül.
  • A szerhasználat története.
  • Klinikailag jelentős szívbetegség jelenléte (amelyet a vizsgáló az elektrokardiogram [EKG] és az echocardiogram eredményei alapján állapított meg a szűrés során). Pontosabban, a 40%-nál kisebb ejekciós frakció vagy a megnyúlt QT-intervallum (a ciklus időtartamának >50%-a) kizárást eredményez. Ha a vizsgáló bármilyen más klinikailag jelentős eltérést észlel az EKG-n vagy az echokardiogramon, az alany alkalmas lehet, ha kardiológus engedélyt kap.
  • Interferon (IFN)-ɣ vagy E. coli eredetű termékekkel szembeni túlérzékenység anamnézisében.
  • Mérsékelt vagy súlyos vesebetegség (becsült kreatinin-clearance <50 ml/perc) vagy májbetegség (aszpartát-aminotranszferáz [AST] vagy alanin-aminotranszferáz [ALT] > a normálérték felső határának kétszerese) jelenléte, amint azt a szűrés során elvégzett laboratóriumi eredmények igazolják.
  • Klinikailag szignifikáns kóros fehérvérsejtszám, hemoglobin vagy vérlemezkeszám, amit a szűréskor kapott laboratóriumi vizsgálati eredmények igazolnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Γ-1b interferon
Körülbelül 45 résztvevő kap szubkután (SC) adag ACTIMMUNE®-t hetente háromszor (TIW), összesen 26 héten keresztül.
Drog: Γ-1b interferon
A vizsgálati gyógyszer dózisát a tervek szerint hetente emelik a kezelés első 4 hetében (10 µg/m²-ről 25, 50 és 100 µg/m²-re). Az adag csökkenthető, megszakítható vagy felfüggeszthető a tolerálhatóság alapján. A 13. hétig minden résztvevőnek stabilan tolerálható dózisú vizsgálati gyógyszert kell kapnia a vizsgálatban való részvétel folytatásához; a 13. hét után az adag nem emelhető tovább, azonban eseti alapon csökkenthető a gyógyszerrel kapcsolatos mellékhatások (AE) kezelése érdekében.
Más nevek:
  • ACTIMMUNE®
Placebo Comparator: Placebo
Körülbelül 45 résztvevő kap SC adag placebo TIW-t összesen 26 héten keresztül.
Drog: Placebo
A placebo mennyisége a tervek szerint megegyezik a vizsgálati gyógyszer mennyiségével, amelyet a résztvevőnek adnának, ha a résztvevőt véletlenszerűen besorolnák a vizsgálati gyógyszer-karba.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékről a 26. hétre a Friedreich-féle ataxia-értékelési skálán (FARS)-mNeuro Score
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
A FARS-értékelés olyan neurológiai jeleket tartalmaz, amelyek kifejezetten tükrözik az FA-ban érintett idegi szubsztrátokat. Neurológiai vizsgálat alapján a bulbar, a felső végtag, az alsó végtag, a perifériás ideg és a függőleges stabilitás/járás funkcióit értékelték. A FARS-mNeuro pontszám kizárja a perifériás idegrendszeri alskála pontszámát, valamint az arc- és nyelvsorvadást és a fasciculatiókat a bulbaris alskálából. A pontszámok 0-tól (normál) 93-ig (a legtöbb károsodás) terjednek. A kiindulási értékhez képest negatív változás előrelépést jelent.
Alapállapot, 26. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékről a 26. hétre a mindennapi életvitel (ADL) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
A résztvevők és/vagy gondozóik a mindennapi életvitel 9 területét (beszéd, nyelés, ételvágás és edénykezelés, öltözködés, személyes higiénia, esés, járás, ülő helyzet minősége és hólyagműködés) értékelték egy 5 fokú skálán (0 =normál, 4=legnagyobb funkcióvesztés) 0,5-ös növekményekkel, ha a résztvevő vagy a gondozó határozottan úgy érezte, hogy egy feladat 2 pont közé esik. Az ADL pontszám 0 (normál) és 36 (legnagyobb funkcióvesztés) között változhat. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez.
Alapállapot, 26. hét
Változás az alapvonalhoz képest a 26. héten az időzített 25 láb gyaloglásban (T25FW)
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
A T25FW az alsó végtagok működésének kvantitatív mérőszáma. A résztvevőket egy jól megjelölt, 25 láb hosszú pálya 1 végére irányítják, és utasítják, hogy a lehető leggyorsabban, de biztonságosan járjanak 25 métert. A feladatot azonnal újra beadjuk úgy, hogy a résztvevő ugyanazt a távolságot visszasétálja, és a teszt pontszáma a 2 séta átlaga (reciprok transzformáció után). A résztvevők segédeszközöket használhatnak a feladat végrehajtása során, ugyanazzal a segédeszközzel, amelyet minden értékelésnél használnak. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez.
Alapállapot, 26. hét
A FARS-mNeuro-reagálók és nem válaszolók száma a 26. héten
Időkeret: 26. hét
Egy résztvevőt akkor tekintettek válaszadónak, ha a 26. héten legalább 3 ponttal javult (csökkenés) volt a FARS-mNeuro pontszámban az alapvonalhoz képest. A FARS-értékelés olyan neurológiai jeleket tartalmaz, amelyek kifejezetten tükrözik az FA-ban érintett idegi szubsztrátokat. Neurológiai vizsgálat alapján a bulbar, a felső végtag, az alsó végtag, a perifériás ideg és a függőleges stabilitás/járás funkcióit értékelték. A FARS-mNeuro pontszám kizárja a perifériás idegrendszeri alskála pontszámát, valamint az arc- és nyelvsorvadást és a fasciculatiókat a bulbaris alskálából. A pontszámok 0-tól (normál) 93-ig (a legtöbb károsodás) terjednek.
26. hét
Változás az alapértékről a 26. hétre a teljes Friedreich Ataxia értékelési skála pontszámában (FARStot)
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
A FARS-értékelés olyan neurológiai jeleket tartalmaz, amelyek kifejezetten tükrözik az FA-ban érintett idegi szubsztrátokat. A neurológiai vizsgálat alapján a bulbar, a felső végtag, az alsó végtag, a perifériás ideg és a függőleges stabilitás/járás funkcióit értékelik. A FARStot-pontszámok 0 (normál) és 125 (a legtöbb károsodás) között mozognak. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez.
Alapállapot, 26. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amgen

Együttműködők

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: MD, Amgen

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. február 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 8.

Első közzététel (Becsült)

2015. április 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. november 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HZNP-ACT-301

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel