Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av ACTIMMUNE® Doseskalering vid Friedreichs ataxi (STEADFAST)

25 november 2024 uppdaterad av: Amgen

Randomiserad, multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad, effekt, säkerhet och farmakokinetisk studie av ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) hos barn och unga vuxna med Friedreichs ataxi

Syftet med denna fas 3 randomiserade, multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) vid behandling av Friedreichs ataxi (FA) och att utvärdera farmakokinetiken. (PK) egenskaper hos ACTIMMUNE® hos patienter med FA.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studie med slutförda resultat från Horizon 2024.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

92

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 25 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informerat samtycke och barnsamtycke, om tillämpligt.
  • FA bekräftad genom genetisk testning med två expanderade guanin-adenin-adenin (GAA) upprepningar.
  • FA funktionsstadium >1 till <5 och förmåga att gå 25 fot med eller utan hjälpmedel.
  • Man eller kvinna mellan 10 och 25 år, inklusive.
  • Om hon är kvinna är försökspersonen inte gravid eller ammar eller har för avsikt att bli gravid under studien, eller inom 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstestresultat vid screening, ett negativt uringraviditetstestresultat vid baslinjen och samtycka till att använda en pålitlig preventivmetod under hela studien och i 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet .

Exklusions kriterier:

  • Varje instabil sjukdom som enligt utredarens uppfattning utesluter deltagande i studien.
  • Användning av någon undersökningsprodukt inom 30 dagar före randomisering.
  • En historia av missbruk.
  • Förekomst av kliniskt signifikant hjärtsjukdom (som fastställts av utredaren baserat på elektrokardiogram [EKG] och ekokardiogramresultat vid screening). Specifikt kommer en ejektionsfraktion på <40 % eller ett förlängt QT-intervall (>50 % av cykelns varaktighet) att resultera i uteslutning. Om utredaren noterar några andra kliniskt signifikanta avvikelser på EKG eller ekokardiogram, kan försökspersonen vara berättigad om de får tillstånd från en kardiolog.
  • Historik med överkänslighet mot interferon (IFN)-ɣ eller E. coli-härledda produkter.
  • Förekomst av måttlig eller svår njursjukdom (uppskattat kreatininclearance <50 ml/min) eller leversjukdom (aspartataminotransferas [ASAT] eller alaninaminotransferas [ALT] >2x den övre normalgränsen) vilket framgår av laboratorieresultat vid screening.
  • Kliniskt signifikant onormalt antal vita blodkroppar, hemoglobin- eller trombocytantal, vilket framgår av laboratorietestresultat vid screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Interferon y-lb
Cirka 45 deltagare kommer att få subkutana (SC) doser av ACTIMMUNE® 3 gånger i veckan (TIW) i totalt 26 veckor.
Läkemedel: Interferon y-lb
Studieläkemedelsdosen planeras att eskaleras på veckobasis under de första 4 veckorna av behandlingen (från 10 µg/m² till 25, 50 och 100 µg/m²). Dosen kan minskas, avbrytas eller hållas baserat på tolerabilitet. Senast vecka 13 ska alla deltagare ha en stabil tolererad dos av studieläkemedlet för att fortsätta delta i studien; dosen får inte ökas ytterligare efter vecka 13, men den kan minskas från fall till fall för att hantera läkemedelsrelaterade biverkningar (AE).
Andra namn:
  • ACTIMMUNE®
Placebo-jämförare: Placebo
Cirka 45 deltagare kommer att få SC-doser av placebo TIW under totalt 26 veckor.
Läkemedel: Placebo
Volymen placebo är planerad att motsvara volymen av studieläkemedlet som skulle ges till deltagaren om deltagaren randomiserades till studieläkemedlets arm.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till vecka 26 i Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)-mNeuro Score
Tidsram: Baslinje, vecka 26
FARS-bedömningen inkluderar neurologiska tecken som specifikt speglar neurala substrat som påverkas av FA. Baserat på en neurologisk undersökning bedömdes bulbar, övre extremitet, nedre extremitet, perifer nerv och upprätt stabilitet/gångfunktion. FARS-mNeuro-poängen exkluderar det perifera nervsystemets subskalapoäng och ansikts- och tungatrofi och fascikulationer från bulbar subskalapoäng. Poäng varierar från 0 (normalt) till 93 (de flesta nedskrivningar). En negativ förändring från baslinjen är en förbättring.
Baslinje, vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till vecka 26 i Activities of Daily Living (ADL).
Tidsram: Baslinje, vecka 26
Deltagarna och/eller deras vårdgivare bedömde 9 områden av dagliga levnadsfärdigheter (tal, svälja, skära mat och hantera redskap, påklädning, personlig hygien, fall, gång, kvalitet på sittställning och blåsfunktion) på en 5-gradig skala (0) =normal, 4=störst funktionsförlust) med tillåtna ökningar på 0,5 om deltagaren eller vårdgivaren starkt kände att en uppgift hamnar mellan 2 poäng. ADL-poäng kan variera från 0 (normalt) till 36 (störst funktionsförlust). En negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje, vecka 26
Ändring från baslinjen vid vecka 26 i tidsinställd 25-fots promenad (T25FW)
Tidsram: Baslinje, vecka 26
T25FW är ett kvantitativt mått på nedre extremitetsfunktion. Deltagarna hänvisas till ena änden av en tydligt markerad 25-fotsbana och instrueras att gå 25 fot så snabbt som möjligt, men säkert. Uppgiften administreras omedelbart igen genom att deltagaren går tillbaka samma sträcka, och poängen för testet är genomsnittet av de 2 promenaderna (efter ömsesidig transformation). Deltagare får använda hjälpmedel när de utför denna uppgift, med samma hjälpmedel som används vid varje bedömning. En negativ förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje, vecka 26
Antal FARS-mNeuro-svarare och icke-svarare vecka 26
Tidsram: Vecka 26
En deltagare ansågs vara en responder om de hade en förbättring (minskning) på minst 3 poäng från baslinjen vid vecka 26 för FARS-mNeuro-poängen. FARS-bedömningen inkluderar neurologiska tecken som specifikt speglar neurala substrat som påverkas av FA. Baserat på en neurologisk undersökning bedömdes bulbar, övre extremitet, nedre extremitet, perifer nerv och upprätt stabilitet/gångfunktion. FARS-mNeuro-poängen exkluderar det perifera nervsystemets subskalapoäng och ansikts- och tungatrofi och fascikulationer från bulbar subskalapoäng. Poäng varierar från 0 (normalt) till 93 (de flesta nedskrivningar).
Vecka 26
Ändring från baslinje till vecka 26 i Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score (FARStot)
Tidsram: Baslinje, vecka 26
FARS-bedömningen inkluderar neurologiska tecken som specifikt speglar neurala substrat som påverkas av FA. Baserat på en neurologisk undersökning bedöms bulbar, övre extremitet, nedre extremitet, perifer nerv och upprätt stabilitet/gångfunktion. FARStot-poäng varierar från 0 (normalt) till 125 (de flesta nedskrivningar). En negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje, vecka 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amgen

Samarbetspartners

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Utredare

  • Studierektor: MD, Amgen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 februari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 april 2015

Första postat (Beräknad)

14 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 november 2024

Senast verifierad

1 november 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HZNP-ACT-301

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera