Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost eskalace dávky ACTIMMUNE® u Friedreichovy ataxie (STEADFAST)

25. listopadu 2024 aktualizováno: Amgen

Randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky přípravku ACTIMMUNE® (interferon γ-1b) u dětí a mladých dospělých s Friedreichovou ataxií

Účelem této randomizované, multicentrické, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze 3 je vyhodnotit účinnost a bezpečnost přípravku ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) při léčbě Friedreichovy ataxie (FA) a vyhodnotit farmakokinetiku (PK) charakteristiky ACTIMMUNE® u pacientů s FA.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie s dokončenými výsledky získanými z Horizon v roce 2024.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

92

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas a případně souhlas dítěte.
  • FA potvrzená genetickým testováním se dvěma rozšířenými repeticemi guanin-adenin-adenin (GAA).
  • Funkční stadium FA >1 až <5 a schopnost ujít 25 stop s nebo bez pomocného zařízení.
  • Muž nebo žena ve věku od 10 do 25 let včetně.
  • Pokud je žena, subjekt není těhotný nebo nekojí nebo nezamýšlí otěhotnět během studie nebo do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu v séru při screeningu, negativní výsledek těhotenského testu v moči při výchozím stavu a musí souhlasit s používáním spolehlivé metody antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku .

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli nestabilní onemocnění, které podle názoru zkoušejícího vylučuje účast ve studii.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu během 30 dnů před randomizací.
  • Historie zneužívání návykových látek.
  • Přítomnost klinicky významného srdečního onemocnění (jak bylo stanoveno zkoušejícím na základě výsledků elektrokardiogramu [EKG] a echokardiogramu při screeningu). Konkrétně ejekční frakce < 40 % nebo prodloužený QT interval (> 50 % trvání cyklu) povede k vyloučení. Pokud zkoušející zaznamená jakékoli další klinicky významné abnormality na EKG nebo echokardiogramu, subjekt může být způsobilý, pokud dostane povolení od kardiologa.
  • Anamnéza přecitlivělosti na interferon (IFN)-ɣ nebo produkty odvozené od E. coli.
  • Přítomnost středně těžkého nebo těžkého onemocnění ledvin (odhadovaná clearance kreatininu <50 ml/min) nebo onemocnění jater (aspartátaminotransferáza [AST] nebo alaninaminotransferáza [ALT] > 2x horní hranice normy), jak dokládají laboratorní výsledky při screeningu.
  • Klinicky významný abnormální počet bílých krvinek, hemoglobin nebo počet krevních destiček, jak dokládají výsledky laboratorních testů při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Interferon y-1b
Přibližně 45 účastníků bude dostávat subkutánní (SC) dávky ACTIMMUNE® 3x týdně (TIW) po dobu celkem 26 týdnů.
Lék: Interferon y-1b
Plánuje se, že dávka studovaného léku bude zvyšována na týdenní bázi během prvních 4 týdnů léčby (z 10 µg/m² na 25, 50 a 100 µg/m²). Dávka může být snížena, přerušena nebo ponechána na základě snášenlivosti. Do 13. týdne mají všichni účastníci užívat stabilní tolerovanou dávku studovaného léku, aby mohli pokračovat ve studii; dávka nesmí být dále zvyšována po 13. týdnu, nicméně může být případ od případu snížena pro zvládnutí nežádoucích účinků souvisejících s léky (AE).
Ostatní jména:
  • ACTIMMUNE®
Komparátor placeba: Placebo
Přibližně 45 účastníků bude dostávat SC dávky placeba TIW po dobu celkem 26 týdnů.
Lék: Placebo
Objem placeba je plánován tak, aby odpovídal objemu studovaného léku, který by byl účastníkovi podán, pokud by byl účastník randomizován do ramene studovaného léku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na 26. týden ve Friedreichově stupnici hodnocení ataxie (FARS)-mNeuro skóre
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Hodnocení FARS zahrnuje neurologické příznaky, které specificky odrážejí nervové substráty postižené FA. Na základě neurologického vyšetření byly hodnoceny funkce bulbární, horní končetiny, dolní končetiny, periferního nervu a vzpřímená stabilita/chůze. Skóre FARS-mNeuro nezahrnuje skóre subškály periferního nervového systému a atrofii a fascikulace obličeje a jazyka ze skóre subškály bulbární. Skóre se pohybuje od 0 (normální) do 93 (největší poškození). Negativní změna oproti výchozí hodnotě je zlepšení.
Výchozí stav, týden 26

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre aktivit každodenního života (ADL) ze základního stavu na týden 26
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Účastníci a/nebo jejich pečovatelé hodnotili 9 oblastí každodenních životních dovedností (řeč, polykání, krájení jídla a manipulace s náčiním, oblékání, osobní hygiena, pád, chůze, kvalita sedu a funkce močového měchýře) na 5bodové škále (0 = normální, 4 = největší ztráta funkce) s přípustnými přírůstky 0,5, pokud účastník nebo pečovatel silně cítil, že úkol spadá mezi 2 skóre. Skóre ADL se může pohybovat od 0 (normální) do 36 (největší ztráta funkce). Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav, týden 26
Změna od základní linie v týdnu 26 v chůzi na 25 stop (T25FW)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
T25FW je kvantitativní měření funkce dolních končetin. Účastníci jsou nasměrováni na 1 konec jasně označené 25stopé tratě a instruováni, aby šli 25 stop co nejrychleji, ale bezpečně. Úkol je okamžitě zadán znovu tím, že účastník ujde stejnou vzdálenost zpět a skóre testu je průměrem ze 2 chůzí (po vzájemné transformaci). Účastníci mohou při provádění tohoto úkolu používat pomocná zařízení se stejným pomocným zařízením používaným při každém hodnocení. Negativní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení.
Výchozí stav, týden 26
Počet FARS-mNeuro respondérů a non-responderů ve 26. týdnu
Časové okno: 26. týden
Účastník byl považován za respondenta, pokud měl zlepšení (snížení) alespoň o 3 body oproti výchozí hodnotě v týdnu 26 pro skóre FARS-mNeuro. Hodnocení FARS zahrnuje neurologické příznaky, které specificky odrážejí nervové substráty postižené FA. Na základě neurologického vyšetření byly hodnoceny funkce bulbární, horní končetiny, dolní končetiny, periferního nervu a vzpřímená stabilita/chůze. Skóre FARS-mNeuro nezahrnuje skóre subškály periferního nervového systému a atrofii a fascikulace obličeje a jazyka ze skóre subškály bulbární. Skóre se pohybuje od 0 (normální) do 93 (největší poškození).
26. týden
Změna ze základního stavu na týden 26 v celkovém skóre Friedreichovy ataxie (FARStot)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Hodnocení FARS zahrnuje neurologické příznaky, které specificky odrážejí nervové substráty postižené FA. Na základě neurologického vyšetření se hodnotí funkce bulbární, horní končetiny, dolní končetiny, periferního nervu a vzpřímená stabilita/chůze. Skóre FARStot se pohybuje od 0 (normální) do 125 (největší poškození). Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav, týden 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Spolupracovníci

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: MD, Amgen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

14. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HZNP-ACT-301

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Friedreichova Ataxie

Klinické studie na Interferon y-1b

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit