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Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der ACTIMMUNE®-Dosiseskalation bei Friedreich-Ataxie (STEADFAST)

25. November 2024 aktualisiert von: Amgen

Randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Friedreich-Ataxie

Der Zweck dieser randomisierten, multizentrischen, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von ACTIMMUNE® (Interferon-γ 1b) bei der Behandlung von Friedreich-Ataxie (FA) zu bewerten und die Pharmakokinetik zu bewerten (PK)-Eigenschaften von ACTIMMUNE® bei FA-Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studie mit abgeschlossenen Ergebnissen von Horizon im Jahr 2024.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

92

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gegebenenfalls schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung des Kindes.
  • FA durch Gentest mit zwei erweiterten Guanin-Adenin-Adenin (GAA)-Wiederholungen bestätigt.
  • FA-Funktionsstadium von >1 bis <5 und Fähigkeit, 25 Fuß mit oder ohne Hilfsmittel zu gehen.
  • Männliche oder weibliche Probanden im Alter zwischen 10 und 25 Jahren.
  • Wenn es sich um eine Frau handelt, ist die Testperson während der Studie oder innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments weder schwanger noch stillend und beabsichtigt auch nicht, schwanger zu werden. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen beim Screening ein negatives Serumschwangerschaftstestergebnis und bei Studienbeginn ein negatives Urinschwangerschaftstestergebnis haben und sich damit einverstanden erklären, während der gesamten Studie und 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden .

Ausschlusskriterien:

  • Jede instabile Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließt.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor der Randomisierung.
  • Eine Geschichte des Drogenmissbrauchs.
  • Vorliegen einer klinisch signifikanten Herzerkrankung (wie vom Prüfer anhand der Ergebnisse des Elektrokardiogramms [EKG] und des Echokardiogramms beim Screening festgestellt). Insbesondere führt eine Ejektionsfraktion von <40 % oder ein verlängertes QT-Intervall (>50 % der Zyklusdauer) zum Ausschluss. Wenn der Prüfer andere klinisch bedeutsame Anomalien im EKG oder Echokardiogramm feststellt, kann der Proband in Frage kommen, wenn ihm die Genehmigung eines Kardiologen erteilt wird.
  • Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen Interferon (IFN)-ɣ oder aus E. coli gewonnene Produkte.
  • Vorliegen einer mittelschweren oder schweren Nierenerkrankung (geschätzte Kreatinin-Clearance <50 ml/min) oder einer Lebererkrankung (Aspartataminotransferase [AST] oder Alaninaminotransferase [ALT] > 2x der Obergrenze des Normalwerts), wie durch Laborergebnisse beim Screening nachgewiesen.
  • Klinisch signifikante abnormale Anzahl weißer Blutkörperchen, Hämoglobin oder Blutplättchen, nachgewiesen durch Labortestergebnisse beim Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Interferon γ-1b
Ungefähr 45 Teilnehmer erhalten insgesamt 26 Wochen lang dreimal pro Woche (TIW) subkutane (SC) Dosen von ACTIMMUNE®.
Arzneimittel: Interferon γ-1b
Die Dosis des Studienmedikaments soll in den ersten 4 Behandlungswochen wöchentlich erhöht werden (von 10 µg/m² auf 25, 50 und 100 µg/m²). Die Dosis kann je nach Verträglichkeit reduziert, unterbrochen oder beibehalten werden. Bis Woche 13 müssen alle Teilnehmer eine stabile verträgliche Dosis des Studienmedikaments erhalten, um weiterhin an der Studie teilnehmen zu können. Die Dosis darf nach Woche 13 nicht mehr weiter erhöht werden, sie kann jedoch im Einzelfall reduziert werden, um arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse (UE) zu bewältigen.
Andere Namen:
  • ACTIMMUNE®
Placebo-Komparator: Placebo
Ungefähr 45 Teilnehmer erhalten insgesamt 26 Wochen lang SC-Dosen von Placebo-TIW.
Arzneimittel: Placebo
Die Placebomenge soll der Menge des Studienmedikaments entsprechen, die dem Teilnehmer verabreicht würde, wenn der Teilnehmer randomisiert dem Studienmedikamentenarm zugeteilt würde.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 26 im FARS-mNeuro-Score (Friedreich's Ataxia Rating Scale).
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26
Die FARS-Bewertung umfasst neurologische Anzeichen, die speziell die bei FA betroffenen neuronalen Substrate widerspiegeln. Basierend auf einer neurologischen Untersuchung wurden Bulbus, obere Extremität, untere Extremität, periphere Nerven und aufrechte Stabilität/Gangfunktionen beurteilt. Der FARS-mNeuro-Score schließt den Subskalen-Score des peripheren Nervensystems sowie die Gesichts- und Zungenatrophie und Faszikulationen aus dem Bulbus-Subskalen-Score aus. Die Werte reichen von 0 (normal) bis 93 (größte Beeinträchtigung). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert ist eine Verbesserung.
Ausgangswert, Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des ADL-Scores (Aktivitäten des täglichen Lebens) vom Ausgangswert bis zur 26. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26
Die Teilnehmer und/oder ihre Betreuer bewerteten 9 Bereiche alltäglicher Fähigkeiten (Sprache, Schlucken, Essen schneiden und mit Utensilien umgehen, Anziehen, persönliche Hygiene, Stürze, Gehen, Qualität der Sitzposition und Blasenfunktion) auf einer 5-Punkte-Skala (0 =normal, 4=größter Funktionsverlust) mit zulässigen Schritten von 0,5, wenn der Teilnehmer oder Betreuer das starke Gefühl hatte, dass eine Aufgabe zwischen zwei Werten liegt. Die ADL-Werte können zwischen 0 (normal) und 36 (größter Funktionsverlust) liegen. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert, Woche 26
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26 beim zeitgesteuerten 25-Fuß-Gehen (T25FW)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26
Der T25FW ist ein quantitatives Maß für die Funktion der unteren Extremitäten. Die Teilnehmer werden zu einem Ende einer deutlich markierten 25-Fuß-Strecke geleitet und angewiesen, so schnell wie möglich, aber sicher 25 Fuß zu laufen. Die Aufgabe wird sofort erneut gelöst, indem der Teilnehmer die gleiche Distanz zurücklaufen lässt, und die Punktzahl für den Test ist der Durchschnitt der beiden Spaziergänge (nach gegenseitiger Transformation). Die Teilnehmer können bei der Durchführung dieser Aufgabe Hilfsmittel verwenden, wobei bei jeder Bewertung dasselbe Hilfsmittel verwendet wird. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert, Woche 26
Anzahl der FARS-mNeuro-Responder und Non-Responder in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Ein Teilnehmer galt als Responder, wenn er in Woche 26 eine Verbesserung (Abnahme) des FARS-mNeuro-Scores um mindestens 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert aufwies. Die FARS-Bewertung umfasst neurologische Anzeichen, die speziell die bei FA betroffenen neuronalen Substrate widerspiegeln. Basierend auf einer neurologischen Untersuchung wurden Bulbus, obere Extremität, untere Extremität, periphere Nerven und aufrechte Stabilität/Gangfunktionen beurteilt. Der FARS-mNeuro-Score schließt den Subskalen-Score des peripheren Nervensystems sowie die Gesichts- und Zungenatrophie und Faszikulationen aus dem Bulbus-Subskalen-Score aus. Die Werte reichen von 0 (normal) bis 93 (größte Beeinträchtigung).
Woche 26
Änderung des Gesamtwerts der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (FARStot) vom Ausgangswert bis zur 26. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26
Die FARS-Bewertung umfasst neurologische Anzeichen, die speziell die bei FA betroffenen neuronalen Substrate widerspiegeln. Basierend auf einer neurologischen Untersuchung werden Bulbus, obere Extremität, untere Extremität, periphere Nerven und aufrechte Stabilität/Gangfunktionen beurteilt. Die FARStot-Scores reichen von 0 (normal) bis 125 (größte Beeinträchtigung). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert, Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amgen

Mitarbeiter

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Ermittler

  • Studienleiter: MD, Amgen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Februar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. April 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

14. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HZNP-ACT-301

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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